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竺晓凡教授：儿童恶性血液病的治疗模式正在由化疗为基础向综合模式转变

2021年07月21日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2021年7月16~18日，第二届儿童骨髓衰竭疾病高峰论坛暨第七届儿童血液病继续教育学习班在天津召开。会议期间，【肿瘤资讯】特别邀请到大会主席、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授，就本届大会的亮点、儿童血液病诊疗现状和面临的问题进行专访。

竺晓凡

主任医师，博士研究生导师

中国抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会副主委
天津市医学会儿科分会血液学组主委、天津市小儿肿瘤专业委员会副主委
《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》、《中国当代儿科杂志》、《中国实用儿科杂志》、《国际儿科学杂志》等杂志编委
承担多项国家级及省部级课题
荣获天津市自然科学一等奖、天津市科技进步三等奖、五洲女子科技奖、宋庆龄儿科医学奖等奖项。发表论文百余篇，近五年以第一作者、通讯作者在《Nature Genetics》、《JAMA Oncology》、《Nucleic Acids Research》、《Blood》、《BMC Med Genomics》及《Experimental Hematology》等发表论文多篇

骨髓衰竭性疾病是本届大会的主题之一

竺晓凡教授：骨髓衰竭性疾病在儿童血液系统疾病当中属于良性病，但确实也有其治疗上的困境，那就是很多疾病不进行造血干细胞移植就难以实现治愈的目的。

儿童骨髓衰竭性疾病是我们这届高峰论坛的主题之一，我们邀请到了造血衰竭性疾病方面的基础研究的团队参与本届论坛，与临床医生进行切磋交流，以更好地推动儿童造血衰竭性疾病的未来诊断和治疗。

在本届论坛上，我们也成立了骨髓衰竭性疾病的全国协作组，希望通过这样一个民间组织，在未来建立一个国际范围内最大的骨髓衰竭性疾病的队列，为我们中国的儿童骨髓衰竭性疾病的研究奠定良好的基础。

儿童恶性血液病的治疗仍面临某些制约

竺晓凡教授：儿童恶性血液系统疾病最常见的是儿童急性淋巴细胞白血病患者。近半个世纪以来，儿童急性淋巴细胞白血病的治疗疗效有了明显的提高，尤其在近几年，免疫治疗的问世使很多原来没有办法治愈的高危难治的儿童淋巴细胞白血病也得到了很好的治疗。

但是，很多药物的获批适应证人群并不包括儿童，即便获批可及，昂贵的费用也制约了在儿童患者的应用。尽管我们国家近几年来对儿童白血病的关注度非常高，政府也出台了很多利好政策，我们还是希望有更多的靶向药物和免疫治疗药物在未来能够进入医疗保障体系，让更多的难治复发的儿童患者得到及时的治疗。

治疗模式正在由化疗为基础向综合模式转变

竺晓凡教授：儿童恶性血液病，除了前面我提到的最常见的儿童急性淋巴细胞白血病，还有一大类是儿童髓系白血病，此外还有一些波及到血液的实体瘤。治疗模式正在从原来的以化疗为基础的模式转变为以化疗为基础、结合免疫治疗和靶向药物治疗的综合治疗模式，同时，在管理模式上也有很多改进。

在同道们的支持下，本次会议上我们还成立了儿童难治复发的急性髓系白血病协作组，希望通过这样一个平台网罗更多的儿童血液病领域的高手，针对复发难治白血病的发病机制以及新药开发等进行相关研究，推动基础研究的临床转化，使该类疾病的诊疗水平不断提高。

责任编辑：肿瘤资讯-Ervin
排版编辑：肿瘤资讯-Anna

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