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“慢”例集｜年轻高危女性慢性粒细胞白血病一线选择尼洛替尼治疗，达到早期分子学反应

2021年06月14日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼在治疗慢性粒细胞白血病（CML）中取得了良好的疗效。二代TKI较一代TKI可达到早期分子学反应（EMR）、深度及持续分子学反应，目前逐渐被应用于高危、年轻CML的治疗。本例为一年轻高危女性慢粒患者，一线选择尼洛替尼治疗3个月BCR-ABL转录本降至6.89%，达到了EMR，且治疗期间耐受性良好，患者依从性高。提示二代TKI尼洛替尼治疗CML疗效显著，安全性高。

病例概况

临床资料

患者女性，19岁，因“反复左下腹痛4天”于2020.11.7就诊。既往史无特殊。体格检查：中度贫血貌，胸骨压痛阳性。腹部平软，无压痛，脾脏重度肿大（Ⅰ线15cm、Ⅱ线18cm、Ⅲ线+6m），质中，轻压痛。

辅助检查

血常规:WBC 321.12×10⁹/L，HB 72g/L，PLT 980×10⁹/L，嗜碱性粒细胞比例9%。

生化：LDH 896U/L，血钾3.11mmol/L。

心电图：正常心电图。

胸部CT：1. 双侧胸腔少量积液伴双肺下叶后基底段压迫性节段性不张；2. 心腔密度减低，为贫血表现。3、脾脏增大。

肝胆胰脾超声：1、肝大；2、巨脾，脾内混合回声病变，考虑局灶性坏死； 3、胆囊、胆管、胰腺超声检查未见异常。

外周血分类：原始粒细胞2%，早幼粒细胞8%，中幼粒细胞15%，晚幼粒细胞20%，杆状核25%，分叶15%，淋巴细胞2%，单核细胞1%，嗜酸粒细胞3%，嗜碱性粒细胞9%。

骨髓细胞涂片：原始粒细胞2%。

流式免疫表型：粒细胞比例89.5%，部分粒细胞表达CD56、CD11b/CD13、CD13/D16表达模式改变；嗜碱性粒细胞比例4.3%，比例偏高；异常幼稚粒细胞0.4%，免疫表型以CML可能性大。

染色体核型：46, XX, t(9;2) (q 34; q 11) [20]。

BCR-ABL融合基因：阳性, 50.25%。

BCR-ABL转录本：P210型。

入院诊断

慢性粒细胞白血病（慢性期，Sokal评分1.3，高危）

诊疗经过

考虑患者年轻女性，Sokal高危，未来有婚育要求，且有强烈停药需求，无相关禁忌症，经与患者沟通后，一线选择尼洛替尼300mg bid 治疗。治疗3个月复查BCR-ABL转录本6.89%。

治疗期间不良反应：用药前半个月出现白细胞明显减低，调整剂量至300mg qd，半个月后血象缓慢恢复正常，后增加剂量至300mg bid，血象维持正常。

专家点评

潘崚

教授、主任医师、硕士研究生导师

四川大学华西医院血液科
曾任河北医科大学第二医院血液科主任、教授、博士研究生导师
中国抗癌协会血液肿瘤分会第二届 MDS-MPN 学组委员
四川省女医师协会血液学分会常委
第二届中国老年医学会血液学分会委员
担任《中华血液学杂志》、《国际输血及血液学杂志》、《淋巴瘤白血病》、《临床血液学杂志》《中国输血杂志》等杂志编委
主要研究方向为慢性骨髓增殖性肿瘤、慢性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤的诊断与治疗

在中英文杂志上发表文章90余篇，主编或参编著作6部

专家点评一

潘崚教授点评：本病例为一位19岁的女性慢性粒细胞性白血病（CML）患者，结合患者的临床特点、血常规、染色体和BCR-ABL融合基因等检查结果，确定该患者为高危慢粒患者。考虑到患者为年轻女性，未来有结婚生子的意愿及强烈停药的要求，选择了二代TKI药物尼洛替尼为一线用药，治疗的初期密切监测血常规结果，并根据血常规的变化，调整了尼洛替尼的用量，随着相关指标的恢复，又将尼洛替尼恢复到标准用量。治疗3个月时疗效评估，结果显示该患者达到了EMR，同时服药过程中无不良反应，耐受性良好，依从性高。该病例说明尼洛替尼的疗效显著，安全性高。

关于这个病例，我认为可能存在以下几点需要改进或完善的方面。第一，患者确诊时没有进行骨髓活检、完善骨髓组织形态学检查；第二，确诊时患者血钾减低，但病例中未体现供者原因及相关处理（假性低钾血症？或其它？）；第三，治疗满3个月评估疗效时，该病例只提供了BCR-ABL（IS）值，但没有注意（或分析）ABL的拷贝数低于1×10⁵对BCR-ABL（IS）可信度的影响；也没有提供血常规及染色体检测结果。

化罗明

主任医师、教授

河北大学附属医院血液科主任
中国医师协会血液科医师分会委员
河北省医学会血液学分会副主任委员
河北省医师协会血液科医师分会副主任委员
河北省免疫学会血液免疫学分会副主任委员
河北省中西医学会血液学中西医分会副主任委员
河北省抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主任委员
保定市医学会血液学分会主任委员
保定市医师协会血液科医师分会主任委员
《医学研究与教育》编委

专家点评二

化罗明教授点评：整体而言，此病例诊断方面，临床数据齐全、诊断规范、危险度分层准确，循证依据充分；治疗方面，用药选择合理，疗效评估规范，疗效确切。

虽然前期因白细胞降低而减量，但3个月依旧达到EMR，而EMR是一线疗效评估的重要里程碑之一，预示着更好的生存。年轻女性是一类特殊人群，有TFR的需求，而此患者又是一例评分高危的患者。尼洛替尼的一线停药研究ENESTfreedom提示：整体48周的TFR率有51.6%，Sokal评分为低危、中危、高危组患者的TFR率分别为62.9%、50.0%和32%，所以不同危险分层可能不影响患者触及TFR，对临床用药有很大的指导意义。随着治疗时间的延长，该患者MMR、DMR等数据将进一步明确，或许更能说明尼洛替尼的一线治疗价值。

责任编辑：Amiee
排版编辑：Lillian

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