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FDA发布临床试验中组织活检的指南草案

01月21日

整理：研值圈

来源：研值圈

关键信息：
☆ FDA发布的指南草案针对成人和儿童临床试验中的组织活检问题，重点强调活检的目的、必要性和风险评估。

☆ 对于高风险活检部位，需要有替代方法和充分的科学依据才能纳入试验。

☆ 鼓励临床试验申办方在早期就与相关审查部门进行讨论，确保活检的科学依据清晰明确，从而优化试验设计。

☆ 对于儿童患者，活检应在患儿及其父母知情同意的基础上进行，并确保活检能提供直接的益处或最小的风险。

☆ 知情同意书必须概述可预见的风险，而可选活检不应影响试验的入组资格。

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FDA与人类研究保护办公室联合发布了这一指南草案，该草案在最终敲定后，将为组织活检在临床试验中的应用提供建议^[1,2]。该指南旨在帮助企业、临床研究者、机构以及机构审查委员会了解临床试验中成人和儿童组织活检的注意事项。

在成人和儿童患者中，FDA建议在将活检纳入临床试验时应考虑以下因素：活检的目的、纳入理由以及相关的风险和程度^[^2]。对于高风险部位，FDA建议应考虑替代活检的方法，并应提供强有力的科学证据来支持将活检纳入试验的必要性。

FDA卓越肿瘤中心主任兼药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士在新闻发布会[1]上表示：“临床试验中的组织活检通常是为了确定患者是否符合入组标准，或了解试验中在研的医疗产品的效果。”他指出，这一新的指南草案是FDA改善受试者安全和研究质量的努力之一。

在指南草案中，FDA鼓励临床试验申办方在产品开发的早期阶段与相关审查部门讨论其产品开发计划，包括任何关于活检的潜在需求^[2]。FDA还指出，在成人患者中，只有在现有的病理标本或其他侵入性较小的方法无法提供足够信息的情况下，在试验中纳入与预期获益相关的活检才是合理的，且研究方案应清晰地阐明每次活检的科学依据。

FDA指出，当活检信息用于终点分析时，试验的统计分析计划应明确概述如何分析活检结果；当从活检中获得的信息是用于评价非关键次要终点和探索性终点时，活检应该是可选的。FDA还表示，受试者保留撤回同意活检的权利，并且拒绝可选活检不应影响受试者入组。

研究者负责确保提供活检知情同意书，以此来保护受试者的权利和安全；知情同意书必须包括任何可预见的身体和信息风险。

在儿童患者，除了与成人患者相同的权衡因素外，对于那些仅出于研究目的进行的活检及其相关程序（对于临床管理或常规治疗来说是不必要的），也应该进行评估，以辨别其是否能给患者带来直接益处。如果确定活检提供了直接受益的机会，则应通过预期受益证明风险合理，并且预期受益与风险的关系应至少与替代方法一样有利于患者。

如果活检不能提供直接的益处，风险应该是最小的，或者比最小的风险略有增加。如果活检不符合这个阈值，它必须有可能获得有关患者疾病的知识，而这一知识对理解或改善疾病至关重要。确定儿童患者活检风险时应考虑的因素包括潜在伤害、侵入性、计划活检的频率和任何手术镇静的风险。

FDA在总结其指南草案时指出，机构审查委员会必须确保在进行潜在活检之前获得患儿父母/监护人的许可以及患儿的批准。许可表应概述任何可预见的风险、不适和对患者的益处。

参考文献

1. FDA issues draft guidance on including tissue biopsies in clinical trials. FDA. January 6, 2025. Accessed January 7, 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issues-draft-guidance-including-tissue-biopsies-clinical-trials
2. Considerations for including tissue biopsies in clinical trials; guidance for industry, investigators, institutions, and institutional review boards; draft guidance. FDA. January 6, 2025. Accessed January 7, 2024. https://www.fda.gov/media/184884/download

责任编辑：Linda
排版编辑：Linda