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从海南到上海-儿科医院首例接受那西妥单抗治疗神经母细胞瘤患者两年来情况稳定

2024年11月27日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

神经母细胞瘤患者

小多（化名）已经快5岁了，他是复旦大学附属儿科医院在国内接受那西妥单抗治疗高危神经母细胞瘤的首例患者。

2019年10月，小多因“右下肢活动受限”入院，检查发现右侧腹膜后肿瘤伴淋巴结转移、全身多发骨转移，骨髓检查也存在转移。在复旦儿科肿瘤外科接受“腹膜后肿瘤活检术”后病理证实神经母细胞瘤（UH, MYCN(+), 1p36 LOH），诊断为神经母细胞瘤四期高危。

在接受高危组神经母细胞瘤诱导方案化疗2个疗程后，肿瘤明显缩小，骨髓转阴，骨转移稳定。2020年1月，接受“腹膜后病损切除+后腹膜淋巴结清扫术”，采用了腹膜后血管骨骼化技术，完整切除肿瘤。术后继续接受巩固方案和维持方案化疗。期间再次接受“右侧盆腔转移性淋巴结切除术”和“右侧腹股沟肿物切除术”，并接受了放疗。

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2021年8月，经过上述综合治疗后小多经PETCT评估右侧股骨依旧存在骨残留病灶。复旦大学附属儿科医院“肿瘤外科MDT门诊"专家经过对孩子整体情况、移植的风险获益比、那西妥单抗对骨残留的确切疗效等综合评估，在与孩子家长充分沟通后，决定在海南博鳌先行先试区给予那西妥单抗免疫治疗。

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自2021年9月起小多接受7个周期的那西妥单抗治疗，在2周期免疫治疗完成后，MIBG检查 Curie评分为0，获得总体CR；2022年3月免疫治疗结束，随访至今评估CR。

自接受第一轮那西妥单抗治疗至今已经两年多的时间，小多如今和其他孩子一样，平常开开心心的上幼儿园，周末和爸爸妈妈一起到公园玩耍，定期遵医嘱复查，完全回归到了正常生活。

图-复旦大学附属儿科医院专家远程指导

小多用药时GD2药物在中国大陆还未上市，是得益于国家先行先试政策在博鳌特区用药，由复旦大学附属儿科医院专家远程指导、复旦大学附属儿科医院海南医院医护团队现场进行输注保障，确保了药物的输注安全。随着那西妥单抗在中国的上市，本月复旦大学附属儿科医院也完成了本院首例那西妥单抗的输注，过程便捷且安全。

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图--复旦大学附属儿科医院输注室高危神经母细胞瘤患儿慧慧（化名）用药中

写在最后

高危神经母细胞瘤是一种错综复杂的肿瘤，需要通过全面评估和综合治疗，才能获得较好的疗效。复旦大学附属儿科“肿瘤外科MDT门诊"，由肿瘤外科、血液肿瘤科、影像科、病理科、ICU、同位素、介入等多专科专家为儿童的实体肿瘤的诊治种提供更全面、更专业的指导。治疗的成功离不开专业的医疗团队的努力、患儿家属的支持和先进的药械辅助，我们也期待有更多以那西妥单抗为例的国际领先药物能够被研发出来，为神经母细胞瘤的治疗带来更多治愈的希望。

转载自“神母关爱公众版公众号”