开篇先顶一下偶像。来自中国的声音(Abstract 62)：186例Ph（-）高危急性淋巴细胞性白血病（Ph- ALL），根据供者情况（无同胞供者则进入单倍体组）分为单倍体组（HIDs=103例）和相合的同胞供者（ISDs=83例）。3年DFS在HIDs和ISDs分别为68% vs. 64%（P=0.56），OS分别为75% vs. 69%（P=0.51）。两组在造血重建、急慢性GVHD方面没有明显差别。在单倍体组，无论3/6相合还是4-5/6个位点相合，对DFS、OS和非复发死亡（NRM）均没有明显影响。总体来讲，单倍体移植在没有同胞相合的情况下是合适的供者来源。
与中国团队发现的一样，单倍体移植供受者HLA相合情况对治疗预后并没什么影响。研究（Abstract 399）回顾分析490例接受单倍体移植的急性白血病患者（AML=346，ALL=144），根据HLA-A,B,C,DRB1分为低相合（N=322, 66%）和高相合（N=163, 34%），多因素分析发现相合情况对OS，GVHD，NRM等治疗结局没明显影响。但值得一提的是，HLA-B和HLA-DRB1位点相合可以分别降低无复发死亡（NRM）和2-4级的急性GVHD的发生。
造血干细胞是该选择外周血还是骨髓，一般认为两者对远期预后没有太大差别，外周血有更高比例的慢性GVHD（53% vs. 41%，P=0.01），而骨髓会发生更高的植入失败（9% vs. 3%，P=0.002）。但BMT CTN 0201公布了一个有趣的发现（Abstract 270），即接受无关骨髓移植的患者会有更好的心理状态，这恐怕和较少发生慢性GVHD有关，而两者的OS无差别。
关于造血干细胞来源，日本学者也有一个有趣的发现（Abstract 859）：脐带血和供者年龄大于40岁是发生供者细胞起源白血病/淋巴瘤（DCL）的相关危险因素，尽管DCL的比例非常低（40/36870=0.1%），权当了解吧。
关于原发难治性AML的治疗，有两篇研究值得关注：
1. EBMT公布了1041例移植治疗原发难治性AML（PRF AML）患者的数据（Abstract 196）：比较完全相合同胞供者（MSD）和无关供者（UD）治疗PRF AML的情况。660例患者接受MSD，381例接受UD（其中10/10相合为296例，其他都是9个位点相合），大约1/3患者接受减低剂量预处理，1/2患者接受清髓性预处理。总体来讲，在OS、无白血病生存（LFS）、慢性GVHD等临床结局方面，MSD和UD没有太大区别。只是急性GVHD在UD中稍微高了一点（35.5% vs. 27.9%,p=0.012）。值得一提的是从诊断到移植的时间（110天为界，越早越好）倒是影响OS和LFS的主要因素。因此，对于难治性AML患者，应该及时给予移植治疗，选什么供体则根据具体情况，这样起码有1/3的患者能活下去！
2. 既然1/3的原发难治AML（PRF AML）患者可以从移植中获益，那又该如何定义PRF AML？一项来自英国的研究分析8907例新诊断AML患者（Abstract 559），对于PRF AML的定义有三种：REF1A为一次化疗后未达CR，REF1B为一次化疗后原始细胞下降少于50%且有>15%残留原始细胞，REF2为两次化疗后未达CR。8907例患者中2548符合REF1A，808符合REF1B，485符合REF2，分别对应的5年-OS为17%，9%和8%，相比CR组40%的OS，预后明显更差。对于PRF AML患者，移植治疗相比不移植带来明显了的生存获益：REF1B (HR 0.58 (0.46-0.74), p=0.00001)， REF 2 (HR 0.55 (0.41-0.74), p=0.0001)，年龄超过50岁的REF1A组(HR 0.75 (0.62-0.91), p=0.003)。
对上面两个数据有点感想：临床上难治性AML患者的预后很差，HSCT确实可以给一部分患者长期生存下去的机会，不如临床上提早准备。
在移植并发症方面，中国南方医院报告了间充质干细胞（MSC）治疗移植后闭塞性细支气管炎（BOS）的临床经验（Abstract 855），53例患者发生了BOS（中位172天），29例患者接受MSC治疗（中位6次/例患者）。MSC对BOS治疗的反应率明显更好（75.5% vs. 16.7%），而且伴随更好的长期生存（5y-OS：68.6%±5.7% vs. 21.2%±7.1%，P=0.033），MSC治疗的安全性良好。
复发是移植失败的重要原因，供者淋巴细胞回输（DLI）是临床常用手段。Ipilimumab作为第一个上市的治疗黑色素瘤的免疫调节点抑制剂，通过阻断效应性T细胞活化的抑制因子CTLA-4从而活化T细胞发挥抗肿瘤作用，看起来与DLI有一定相似之处。Ipilimumab公布了用于血液肿瘤移植后复发患者的初步结果（Abstract 860），其中对化疗不敏感的髓外疾病如皮肤白血病和髓样肉瘤更有效。
最后值得一提的是CIBMTR/EBMT公布了两个大型异基因移植治疗淋巴瘤的研究：1）1567例复发难治的滤泡状淋巴瘤（R/R FL）接受异基因移植（Abstract 198），完全相合同胞和无关供者的3年OS分别为68%和62%，这是两大移植协作组织迄今最大的淋巴瘤合作研究，结果令人鼓舞。2）503例自体移植后复发的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）接受异基因移植治疗，3年OS为37%，详情请参（Abstract 197）。
62 Stem-Cell Transplantation in Adults with Philadelphia-NegativeHigh-Risk Acute Lymphoblastic Leukemia in First Complete Remission: AProspective Multicenter Trial Comparing Haploidentical Donors with IdenticalSibling Donors
Type: Oral Saturday, December 5, 2015: 9:45 AM
W304, Level3 (Orange County Convention Center)
399 HLA Disparities Impact on Outcomes after Unmanipulated HaploidenticalHematopoietic Stem Cells Transplantation (HaploSCT) in Acute Leukemia: A Studyfrom the Acute Leukemia Working Party of the European Group for Blood andMarrow Transplantation (EBMT)
Type: Oral Sunday, December 6, 2015: 5:00 PM
Tangerine 3(WF3-4), Level 2 (Orange County Convention Center)
270 5 Year Results of BMT CTN 0201: Unrelated Donor Bone Marrow IsAssociated with Better Psychological Well-Being and Less Burdensome Chronic GvhdSymptoms Than Peripheral Blood
Type: Oral Sunday, December 6, 2015: 1:15 PM
W340, Level3 (Orange County Convention Center)
859 Donor Cell-Derived Hematologic Malignancy: A Survey of ComplicationWorking Group of the Japan Society for Hematopoietic Cell Transplantation
Type: Oral Monday, December 7, 2015: 4:30 PM
Tangerine 2(WF2), Level 2 (Orange County Convention Center)
196 Comparison of Matched-Sibling Donors Versus Unrelated Donors inAllogeneic Stem Cell Transplantation (allo-SCT) for Primary Refractory AcuteMyeloid Leukemia (PRF AML): A Report of 1041 Patients from the Acute LeukemiaWorking Party of the EBMT
Type: Oral Sunday, December 6, 2015: 8:15 AM
W304, Level3 (Orange County Convention Center)
559 An Operational Definition of Primary Refractory Acute MyeloidLeukaemia Which Allows Early Identification of Patients for Whom AllogeneicStem Cell Transplantation Represents the Only Curative Therapy
Type: Oral Monday, December 7, 2015: 10:30 AM
W224ABEF,Level 2 (Orange County Convention Center)
855 Mesenchymal Stem Cell As a Salvage Treatment for Patients withRefractory Bronchiolitis Obliterans Syndrome after Allogenetic HematopoieticStem Cell Transplantation
Type: Oral Monday, December 7, 2015: 5:00 PM
W230, Level2 (Orange County Convention Center)
860 A Multicenter Phase I/Ib Study of Ipilimumab for Relapsed HematologicMalignancies after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation
Type: Oral Monday, December 7, 2015: 4:45 PM
Tangerine 2(WF2), Level 2 (Orange County Convention Center)
197 Reduced-Intensity Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation(allo-HCT) Provides Durable Progression-Free Survival (PFS) in a Subset ofDiffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL) Patients Relapsing after Autologous(auto-) HCT
Type: Oral Sunday, December 6, 2015: 8:30 AM
W304, Level3 (Orange County Convention Center)
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