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颠覆与永续：AI如何将“昂贵”的癌症精准治疗变为“可持续”的未来？

11月06日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

肿瘤学正迈入一个高度复杂的精准医疗时代。随着基因组学、蛋白质组学等多组学技术的飞速发展，人类对癌症分子机制的理解不断加深，但新药研发却面临着空前的挑战：传统的药物开发周期漫长（从靶点到上市往往超过十年）、成本高昂（平均超过数十亿美元）、且临床试验失败率居高不下。

尤其在肺癌等实体瘤治疗领域，虽然驱动基因靶向治疗已取得显著成效（如针对 EGFR、ALK、KRAS 等靶点），但挑战集中在两个方面：一是如何高效、经济地为携带罕见或新兴基因变异的患者找到并验证有效的个体化治疗方案；二是如何在全球范围内优化临床试验设计，缩短试验周期，降低资源消耗，从而使靶向精准医疗不仅在科学上可行，更在经济上具备可持续性。
在此背景下，人工智能（AI）和机器学习（ML）技术，凭借其强大的数据处理、模式识别和预测能力，正迅速成为颠覆这一领域的关键驱动力。AI不仅能够从海量生物数据中筛选出潜在的治疗靶点和化合物，更重要的是，它为解决罕见靶点患者的“用药荒”和临床研究的“效率低下”问题提供了技术路径。
正是在这样的时代背景下，2025 年 IASLC 世界肺癌大会（WCLC2025）上，芝加哥大学医学教授Marina Chiara Garassino博士在题为“智药，智科：人工智能在肿瘤治疗学中的革命”（Smart Drugs, Smarter Science: The AI Revolution in Cancer Therapeutics）的演讲中，深刻揭示了人工智能（AI）将如何颠覆传统的临床研究，使个体化精准医疗成为可持续的未来。

AI：应对临床研究高昂挑战的必然选择

当前的临床研究面临着耗时长、资源消耗大、经济负担重和失败率高等挑战。分析表明，药物研发的各个阶段都存在巨大的时间和成本压力：

药物开发周期长、成本高：从靶点验证到药物上市，整个过程充满不确定性。例如，靶点验证阶段可减少约 1.5 年的周期时间。
临床试验失败率高：临床II/III期阶段是失败率最高的环节之一，可导致新分子实体（NME）成本占比减少 66.4%。

AI的潜力：AI的引入有望显著缩短药物开发的周期时间，并在靶点验证、化合物筛选、先导药物优化、临床前测试以及临床II/III期等关键环节提高成功率，降低成本。

AI在药物开发管线中的核心应用

AI的应用贯穿于临床研究的多个阶段，包括药物开发、临床试验设计、多组学分析以及患者监测等。

靶点识别（Target Identification）

AI可通过图神经网络（Graph Neural Networks）、word2vec 和 BioGPT 等工具，结合多组学整合和生物网络挖掘等方法，进行靶点识别。例如，PandaOmics 等平台已用于此领域。

药物发现（Drug Discovery）

在药物发现阶段，AI技术如AlphaFold2/3、RosettaFold和EquiBind发挥关键作用。

模型与任务：利用生成对抗网络（GANs）、循环神经网络（RNNs）、变分自编码器（VAEs）和扩散模型（Diffusion models）等模型，实现虚拟筛选、de novo设计（从头设计）以及 ADMET（吸收、分布、代谢、排泄和毒性）预测等任务。
超级算力赋能：借助Argonne Aurora超级计算机（曾是全球第二快的计算机）的强大算力，通过替代模型进行筛选，可在极短时间内完成大规模分子筛选。

个体化药物开发流程（PDDP）

针对患者的基因组变异，通过AI驱动的靶点识别和体外（in silico）验证，可以设计出个体化药物开发流程。初步估算显示，通过该流程，针对所有可靶向肺癌新发患者的筛查成本可被控制在每位患者1422美元的上限。

AI 助力解决精准医学的“稀有”困境

随着靶向治疗的发展，如EGFR、ALK、ROS1、KRAS、MET、BRAF等多个靶点均已获批相应药物，但精准医学仍面临挑战：

罕见靶点临床试验稀缺：罕见靶点（如 NTRK、RET）的临床试验数量远低于常见靶点（如 EGFR），这与人群中变异的百分比呈正相关。
患者招募竞争激烈：对于许多罕见肿瘤（如胆管癌），临床试验名额几乎与患者数量相当，导致临床试验中心和患者招募的竞争激烈，出现“靶向疗法：临床试验患者不足”的困境。

AI的解决方案：AI驱动的PDDP通过快速、低成本地为罕见靶点患者找到化合物，使得靶向精准医学在经济上具有可持续性和可行性。

小结

AI不仅仅是工具，更是推动新药研发范式转变的革命性力量。医疗健康领域正迎来一次前所未有的生产力巨大飞跃，而临床研究无疑是这场变革的核心战场。

通过AI赋能，我们能够以空前的速度和效率进行靶点识别和分子筛选，显著降低传统药物研发中的高风险。更重要的是，基于AI驱动的个体化药物开发流程（PDDP），能够将原本高昂且耗时的罕见突变精准治疗成本控制在合理范围内。

这最终证明：个体化精准医疗不仅在科学上是可行的，更在经济上具备可持续性。尽管AI在临床中的全面实施仍需时日，但实现这一宏大目标，需要研究人员、临床医生、制药企业乃至全球医疗界的共同努力与紧密协作。未来在于科学，而智能驱动的科学，必将引领我们征服癌症。

参考文献

WCLC 2025.

责任编辑：肿瘤资讯-Nydia
排版编辑：肿瘤资讯-Nydia

11月06日

雷红艳

平遥兴康医院 | 肿瘤科

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