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在挑战中突破：中国肿瘤的药物开发和临床研究的挑战与机遇

10月09日

来源：王一树

作为全球人口大国，中国不仅面临着沉重的癌症负担——每年新发癌症病例457万、死亡30万，分别占全球23.7%和30%，更在这一压力下，催生出抗癌药研发与临床研究的独特发展图景。近年来，中国在该领域实现跨越式进步，却也经历挑战漩涡，Cell的一篇文章细览了此问题与方向。

成绩亮眼：中国研发的加速跑

中国在抗癌药临床研究领域已悄然跻身全球前列。2020年起，中国创新药关键临床试验数量超越欧洲，2023年更是一举超过美国；全球近三分之一的临床trial有中国参与，其中抗癌相关试验占比还在持续攀升。

从药物申报数据看，2018-2022年，中国创新药临床试验申请数量逐年上涨，且80%为国产药，抗癌药是最主要的研发方向。同时，中国已成为全球第二大医药研发市场，在食管癌、肝癌等本土高发癌种的研究上，积累了独特的患者资源与数据优势，为后续突破奠定基础。

难题待解：抗癌药研发的三大困境

亮眼成绩背后，隐忧同样突出，最核心的问题集中在三个方面。

首先是靶点扎堆的同质化困境。出于商业风险考量，国内多数药企倾向研发跟风药，CD19、PD-1/PD-L1、EGFR等热门靶点被反复开发，而全球70%的新靶点在国内尚未进入临床阶段。这导致创新力不足，也难以满足肿瘤异质性带来的多样化治疗需求。

这一点无论投资人、工业界还是医生一定都很有体会，无论在投还是销还是选的时候，诸多选择和挑战。也会引发后续红海竞争和一系列问题。

其次是产学研协同的断层。临床医生没时间对接基础研究，科学家缺乏患者样本与临床数据验证成果，高校评价体系重论文轻转化，最终使得中国首创新药占比仅18.6%，抗癌领域虽占一半，仍与国际差距明显。

比如被罗氏收购了最有名几个抗癌药的美国基因泰克公司就是生长于加州大学实验室，由风投罗伯特·斯万森和加州大学的生物化学家赫伯特·博耶博士于1976年创立。希望未来中国也有自己的“基因泰克”。

最后是企业国际竞争力薄弱。2023年全球药企营收TOP50中，中国仅4家上榜，头部企业研发投入总和（约64亿美元）不足全球前十企业的1/16。小规模药企多、产品同质化竞争激烈，让企业难有充足资金投入原研，陷入研发弱-收益低-更难研发的循环。

尤其是现在出海难度加大，无论资金还是政策都有一定挑战。我们看到内资老大哥恒瑞将一些药物海外市场打包给MNC，是个简单有效的方法，但相信这不会是飘总出海的终极目标。

破局关键：政策与市场双轮驱动

挑战之下，中国抗癌药研发也迎来了多重政策红利与市场机遇，成为破局的关键动力。

政策层面，监管改革持续提速。自2017年加入国际人用药品注册技术协调会，中国逐步接轨国际标准：临床试验申请审批从过去10个月-2年，缩短至60个工作日；2022年以来，国家药品监督管理局发布超100项研发指南，覆盖基因治疗、细胞治疗等前沿领域，还加大对临床研究的资金支持，为创新药铺路。

临床研究能力也在提质。中国医生在国际顶级期刊发表的抗癌研究增多，2022年美国临床肿瘤学会会议上，中国贡献19场口头报告、70余张海报；国产原研药开始获得全球认可，2019年zanubrutinib获美国FDA批准，2023年更是有4款国产抗癌药登陆欧美市场，标志着中国研发实力得到国际认证。

更值得关注的是出海模式的升级。过去中国药企多靠引进来，如今走出去成为主流：2023年，康诺亚生物的Claudin 18.2抗体偶联药与阿斯利康合作，前期付款6300万美元，里程碑金额最高达11亿美元。这种合作不仅带来资金，更让国产创新药得以借助国际平台触达全球患者。

未来方向：从跟跑到领跑

要实现抗癌药研发的真正突破，中国还需在三个方向持续发力。

一是强化临床-科研-产业协同。建立医院主导的转化医学平台，培养既能看病又懂研究的临床科学家，让病床边的临床需求，直接转化为实验室的研究方向，再落地为企业的研发成果。

二是聚焦特色癌种与新靶点。依托中国食管癌、肝癌等高发癌种的患者资源，打造差异化研究优势；同时加大对未被满足需求的新靶点探索，减少同质化竞争，提升首创新药比例。

三是支持小而美的创新药企。通过专项基金、政策倾斜，为小型生物科技公司提供研发支持，鼓励其在细分领域深耕，形成大企业引领、小企业补位的产业生态。

中国抗癌药研发，正站在挑战与机遇的十字路口。凭借庞大的临床需求、持续优化的政策环境，以及不断提升的研发实力，未来必将有更多中国造抗癌药走向世界，为全球癌症治疗贡献中国方案。

https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.02.040

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欧阳波

酒钢医院 | 呼吸内科

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崔艳东

叶县人民医院 | 肿瘤科

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10月09日

尚瑞国

鹤壁市人民医院 | 肿瘤内科

新药研发的同质化困境是我国临床实践的核心问题。