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FDA发布加速批准临床试验指南草案

01月21日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

关键信息：
☆ FDA的这份指南草案概述了为加速批准而考虑进行的确证性试验的标准，重点关注时间表、申办方进展和试验招募。

☆ FD&C法案的修正案授权 FDA 确保及时完成确证性试验，要求确证性试验在加速批准之前或之后不久进行。

☆ 强调申办方与FDA之间早期合作，以使试验设计和时间表保持一致，但如果确证性试验依赖于未来事件则例外。

☆ FDA鼓励尽早讨论加速批准后研究计划，包括启动时间和拟议计划与时间轴的合理性。

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FDA的卓越肿瘤中心发布了一份指导文件草案，阐述了FDA针对加速批准何时进行确证性临床试验的解释^[1.2]。最终文件还将包括有关实施确证性临床试验要求的政策，例如FDA在加速批准之前确定是否正在进行确证性试验时应考虑的因素。

FDA写道，如果满足以下条件，他们通常会认为确证性试验已经在加速批准之前进行：考虑到试验设计的性质和目标，试验有一个目标完成日期，且目标完成日期与勤奋和及时地进行试验相一致；申办方的进展和批准后的试验实施计划为预期试验的及时完成提供了充分的保证；确证性试验的患者招募已经开始^[2]。

2023 年，国会通过《合并拨款法案》修订了 FD&C 法案^[21 USC 356（c）]第 506（c）条，以提供更多权力来帮助确保确证性试验的及时完成^[1]。其中包括声明 FDA“可能要求在产品批准之前或批准日期后的指定时间内，酌情进行一项或多项研究”。

FDA可以加速批准用于治疗严重或危及生命的疾病的产品。前提是，产品对能够合理预测临床益处的替代终点有影响，或者对能够合理预测不可逆发病、死亡或其他临床益处的早期临床终点有影响。同时，还需要考虑到疾病的严重性、罕见性或患病率，以及是否有可用的替代疗法^[2]。

获得加速批准的药物需要进行确证性研究，以验证其对不可逆发病、死亡或其他临床益处的影响。虽然许多确证性研究都及时完成，但有一部分研究启动缓慢或停滞不前，造成研究完成的延误和不确定性。

FDA在其指南草案中写道，在申办方就可以支持加速批准的开发计划达成初步一致后，应要求FDA举行会议，讨论全面的药物开发计划，包括确证性试验计划。一般而言，FDA和申办者应尽快就确证性试验的设计达成一致，包括FDA对研究方案草案的审查，通常在Ⅱ期会议结束后不久。

FDA 指出，在确定是否认为正在进行确证性试验时，就确证性试验的目标完成日期而言，应了解疾病的自然病程、替代疗法的可用性、预期招募时间表和计划的疗效分析时间轴等因素。FDA 在确定确证性试验是否正在进行时应考虑的其他因素包括：截止目前的入组情况，预计的入组率，以及截止目前已启动研究中心的数量和启动其他研究中心的预期速率。

FDA承认，某些情况下可能不需要在加速批准之前进行确证性试验，比如确证性研究取决于未来的事件。FDA还鼓励申办方尽早与其讨论加速批准后研究的计划和时间安排，包括启动确证性研究的时间、以及研究计划和时间轴的合理性。

参考文献

1. Accelerated approval and considerations for determining whether a confirmatory trial is underway. FDA. January 6, 2025. Accessed January 7, 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/accelerated-approval-and-considerations-determining-whether-confirmatory-trial-underway
2. Accelerated approval and considerations for determining whether a confirmatory trial is underway guidance for industry draft guidance. FDA. January 7, 2025. Accessed January 7, 2025. https://www.fda.gov/media/184831/download

责任编辑：Linda
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