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【2021EHA抢先看】Ponatinib联合blinatumomab治疗Ph+ALL的安全性和疗效“可圈可点”

2021年05月14日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2021年6月09日～6月17日，第26届欧洲血液病协会（EHA）年会受新冠疫情的影响将以虚拟会议的模式召开。作为最重要的血液学会议之一，本次EHA年会共有1700余项研究的最新结果公布。Short教授参与开展的一项II期研究的中期分析显示，ponatinib和blinatumomab联合治疗Ph+ALL的安全性和疗效令人鼓舞，尤其是一线治疗时，可能会避免进一步的HSCT治疗。【肿瘤资讯】现将摘要内容汇编如下，以供学习参考。

26届欧洲血液协会年会21.jpg INTERIM RESULTS OF A PHASE II STUDY OF BLINATUMOMAB PLUS PONATINIB FOR PHILADELPHIA CHROMOSOME-POSITIVE ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA

时间：6月9日

摘要号：S113

研究背景

Ponatinib和blinatumomab均可在费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）中产生较高的分子缓解率，两种药物联合可致更深和更持久的缓解，从而减少异基因造血干细胞移植（HSCT）的需要。这项研究评估了blinatumomab联合ponatinib治疗新诊断（ND）或复发/难治（R/R）Ph+ALL的疗效和安全性。对于ND Ph+ALL患者，主要终点是完全分子缓解（CMR）率，定义为缺少可定量的BCR-ABL1的PCR转录本。对于R/R Ph+ALL患者，主要终点是总的缓解率（定义为CR/ CRi组合）。次要终点包括安全性，无事件生存（EFS）和总生存（OS）。

研究方法

这是一项针对成人ND或R/R Ph+ALL的单臂2期研究。患者的PS≤2，总胆红素≤2倍正常上限（ULN），丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶≤3倍正常上限，有未控制的心血管疾病或有明显的中枢神经系统合并症的患者被排除。患者接受标准剂量的blinatumomab治疗，最多5个周期。第1周期中，每天服用30mg的ponatinib，一旦达到CMR，ponatinib剂量减少至15mg/d。完成blinatumomab治疗后，缓解患者ponatinib持续治疗至少5年。进行12次预防性鞘内化疗。

研究结果

2018年2月至2021年2月期间，共28例患者接受治疗（19例ND和9例R/R）。整个队列的中位年龄59岁（范围25～83岁），ND和R/R患者分别为62岁（34～83岁）和36岁（25～61岁）。69%的ND患者和100%的R/R患者为BCR-ABL1转录本p190。44%的R/R患者为≥2线挽救性治疗。总体而言，95%患者缓解，ND患者的CR/CRi率为100%，R/R患者为88%，无4周内的早期死亡。86%的缓解患者获得CMR（ND患者87%，R/R患者86%），CMR的中位时间为1个月（范围1～13个月）。没有ND患者接受HSCT，4例R/R患者（44%）接受了后续HSCT。中位随访14个月，整个队列患者的预估1年OS率为94%，EFS率为81%。ND患者中，没有患者复发或死亡，1年OS率和EFS率均为100%。R/R患者中，1年OS率和EFS率分别为88%和55%。该治疗耐受性良好，多数副作用为1-2级，没有患者因毒性而停用ponatinib，一例患者因复发性2级震颤而停用blinatumomab。

结论

Ponatinib和blinatumomab的联合治疗在Ph+ALL中显示出令人鼓舞的安全性和疗效，具有较高的CMR率和持久缓解，尤其是一线治疗时。所有ND患者在没有HSCT的情况下仍保持缓解，表明该方案可能会避免这种情况下的HSCT治疗。

参考文献

Nicholas Short, Hagop Kantarjian, et al,INTERIM RESULTS OF A PHASE II STUDY OF BLINATUMOMAB PLUS PONATINIB FOR PHILADELPHIA CHROMOSOME-POSITIVE ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA.EHA Library. Short N. 06/09/21; 324521; S113

责任编辑：Amiee
排版编辑：亚楠