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【巅峰对话】竺晓凡教授：儿童白血病治疗成绩斐然，指南将为各级医生提供诊疗指导

2021年04月30日

来源：肿瘤资讯

2021年4月24日，2021中国临床肿瘤学会（CSCO）指南大会上，儿童及青少年白血病诊疗指南进行更新，数位血液领域专家对更新要点进行解读。【肿瘤资讯】特邀中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授进行专访，就儿童及青少年白血病治疗现状，指南更新要点和诊疗中存在的问题进行深入解读。

儿童白血病预后已经得到显著改善

竺晓凡教授：儿童白血病在儿童所有恶性肿瘤中发病率最高。它包含多种类型，其中急性淋巴细胞白血病占到75%左右，另外25%左右是急性髓系白血病，其他类型比较少见，例如慢性髓性白血病，幼年型粒-单核细胞白血病，唐氏综合征合并白血病，婴儿白血病和髓细胞肉瘤等。目前我国针对急性淋巴细胞白血病等主要病种成立了两个大的协作组，中国儿童白血病协作组（CCLG）和中国儿童癌症协作组（CCCG），治疗取得了很大进步，非移植患者的长期无病生存率达到80%以上，成绩斐然。在此基础上，2018年国家卫生健康委员会出台了儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范，提供了国家层面的指导性意见。

尽管急性髓系白血病治疗效果不如急性淋巴细胞白血病，但近十年内疗效显著提高。髓系白血病中有一特殊类型，急性早幼粒细胞白血病，可以使用靶向诱导分化治疗，包括维甲酸和砷剂，现在治愈率达到90%以上。大部分患者可以不在医院长期住院，实现家庭治疗模式，这是质的飞跃。除了早幼粒细胞白血病，髓系白血病长期无病生存率也达到约70%。如果结合造血干细胞移植，疗效还有更明显的提高。

其它一些少见类型白血病，例如慢性髓性白血病，发病率相对较低，在疾病的管理和治疗中还存在一些不一致的观点，例如是否需要做移植。指南明确了一个主要观点，儿童慢性髓系白血病在初治时无需做移植，使用TKI靶向治疗可以使90%以上患者获得长期生存，面临的问题就是需要长期服药，是否能够停药等。所以总体来说，白血病并非不可治，是一种可治愈的肿瘤。

指南对儿童及青少年白血病诊疗提供指导，提高治疗可及性和原创性任重道远

竺晓凡教授：CSCO儿童及青少年白血病指南是我国首发。之前是在学术刊物上有刊登诊疗建议，包括2014年《中华儿科杂志》刊发的急性淋巴细胞白血病诊疗建议，2018年又推出了国家卫生健康委员会的诊疗规范，而急性髓系白血病诊疗建议在2006年发表第一版，近十余年来都未更新。CSCO这一版指南不限于急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，这些类型的诊疗路径曾在以往的诊疗建议发布。本版指南添加了难治复发急性淋巴细胞白血病、少见婴儿白血病、慢性粒细胞白血病、髓细胞肉瘤和唐氏综合征相关的髓系白血病。尽管唐氏综合征相关白血病发病率并不高，但是随着国家的经济发展、对生命的尊重，而且很多家庭有治疗意愿，本版指南同样进行了规范。期待未来在整个白血病的诊疗过程中，各级医生都有据可寻，将指南的指导建议作为参考。

当然诊疗过程也存在问题，例如难治复发急性白血病的CAR-T治疗。众所周知，CAR-T细胞治疗疗效很好，但尚未批准上市，仅作为临床试验。CD19和CD3的双抗类药物同样具有疗效，但是尚未批准儿童白血病适应证。髓系白血病的治疗中，BCL2抑制剂今年已经上市，没有儿童难治复发髓系白血病的适应证。所以这类患者的治疗仍存在瓶颈。另外指南中唐氏综合征相关婴儿白血病的证据大多来自于西方国家，我国证据不多。因此，未来少见类型疾病还是需要依靠所有同行共同努力，通过临床实践积累经验，成为指南依据。

规范化诊疗是患者和医生的共同期待

竺晓凡教授：我国幅员辽阔，各地差距较大。我国也存在分级诊疗主导思想。指南出台后，各级医生在诊疗过程中将有据可依，使患者在分级诊疗的前提下得到更好更规范的治疗。这不仅是患者的期待，也是医生的期待。

责任编辑：肿瘤资讯-Ervin
排版编辑：肿瘤资讯-亚楠