首页 > 文章详情

【2020 POST—ASCO】肖继伟教授：靶向治疗迎来突破，充分利用资源优势推进骨与软组织肿瘤的临床和基础研究，助力新药研发

2020年07月24日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2020 POST—ASCO会议信息交流会骨与软组织肿瘤专场在广州顺利举行，会议旨在向国内肿瘤学者传递2020美国临床肿瘤学会（ASCO）年会关于骨与软组织肿瘤的最新研究进展。四川省肿瘤医院的肖继伟教授在大会上进行了《骨与软组织肿瘤的研究进展》的专题分享。【肿瘤资讯】特别邀请到了肖继伟教授分享了骨与软组织肿瘤的目前治疗和研究现状、研究进展，剖析了目前存在的问题，并提出了解决方案。

肖继伟

四川省肿瘤医院骨软组织外科主任主任医师

华西医科大学硕士研究生毕业
成都医学院和电子科技大学附属临床医学院教授
四川省医学会骨科专委会骨肿瘤骨病学组副组长
四川省肿瘤学会骨科专委会副主任委员
四川省康复医学会修复重建委员会委员
四川省康复医学会脊柱脊髓损伤专委会委员
四川省老年医学学会骨科专委会委员
四川省中西医结合学会骨科专委会委员
《肿瘤预防与治疗》编委等学术兼职
在国内外学术期刊上发表专业学术论文三十余篇，参加编写和编译专业著作多部
曾到德国哈雷大学医学院附属医院骨科学习交流骨肿瘤治疗，长期从事骨与软组织肿瘤的临床诊疗工作，擅长骨与软组织肿瘤的手术治疗和综合治疗。在皮肤癌、恶性黑色素瘤和骨与软组织恶性肿瘤的诊疗上积累了丰富经验，对肢体恶性肿瘤的保肢综合治疗进行了长期深入研究

从外科/放疗/内科多角度出发谈我国骨与软组织肿瘤的治疗和研究现状

肖继伟教授：骨与软组织肿瘤发病率低，属于罕见病范畴。但我国人口基数大，每年的患者发病总数还是非常可观的。只是到目前为止，这种资源上的优势还没被充分有效利用。很多患者首次就诊可能是先在普通的非肿瘤专科医院，甚至是连肿瘤专科医生都没有的医院进行的，疗效不佳后才选择到上一级医院或到肿瘤专科医院的肿瘤中心进行治疗。随着国际学术交流的增多和新技术学习跟进速度的加快，经过多年发展，国内骨与软组织肿瘤的整体治疗水平已有了明显提升。总体而言，我国在骨与软组织肿瘤领域的诊疗水平确实落后于欧美等发达国家，但我们国内一流的肿瘤中心已经达到或者很接近国际一流诊疗水准。外科方面，不管是肿瘤的切除还是切除以后骨与软组织的修复与重建，我国和国外相比没有明显差距，甚至国内学者在骨与软组织的修复与重建方面进行了很多研究，有诸多技术创新，如骨肿瘤切除后骨缺损的重建技术需要的假体我国也能进行设计制造。甚至国内的学者郭卫教授当选为国际保肢学会主席，这证明了在肿瘤外科领域，骨与软组织肿瘤的诊疗水平得到了国际同行的认可。放疗方面，放疗所需设备国内和国外没有太大差异，甚至数量和分布上国内可能还比部分欧美发达国家强，同时国内的放疗技术也得到了世界国外同行的认可。内科方面，在药物应用上，国内和国外同步，没有滞后，药物都可以迅速地进入临床研究。个人认为，我国在骨与软组织肿瘤的诊疗方面某些领域还是取得了比较可喜的成果，并不是任何领域都落后于欧美国家。但是在骨与软组织肿瘤的临床研究上，与国外相比，我国确实是落后的，而且相当落后。我们在骨与软组织肿瘤的发病原因、发病机理、细胞遗传学、分子生物学以及新药的开发、疗效的评价等各个方面进行的研究确实比较少，尤其缺乏深入的、系列化的长期研究。在基础研究方面，投入不够，研究也比较少，因此在新药的开发上确实是乏善可陈，各种各样的抗癌新药基本都源自国外，这确实是一个值得我们深思，也需要我们努力的地方。

靶向治疗迎来新突破，免疫治疗未来可期

肖继伟教授：软组织肉瘤到了晚期或者肿瘤局部广泛浸润不能手术切除时，需要接受药物治疗。化疗作为传统的治疗方式近年来一直没有真正的突破，虽然每年ASCO会议上都有传统化疗药物疗效的大样本、随机对照研究结果报道，但未出现根本性突破。值得关注的是，靶向治疗和免疫治疗作为新疗法给骨与软组织肿瘤的药物治疗带来了一些突破，尤其是抗血管生成类靶向药物单用或联合传统的蒽环类化疗药物、放疗、免疫治疗等若干篇研究在2020 ASCO大会口头报告或者壁报中都有相关报道。靶向药物肯定是特别值得关注的重点，2019年ASCO年度总结大会将2019年列为罕见肿瘤进展年，是基于5项罕见肿瘤研究取得了重大进展，其中骨与软组织肿瘤靶向治疗研究占了2项，其中一项是索拉非尼用于无法切除的进行性硬纤维瘤患者，改善了硬纤维瘤患者的无进展生存期（PFS），取得了疗效上的突破，另一项是集落刺激因子-1（CSF-1）抑制剂pexidartinib用于无法切除的腱鞘巨细胞瘤，服用pexidartinib的患者总体缓解率较好。抗血管生成靶向药物给骨与软组织肿瘤治疗带来了新意和突破，因为硬纤维瘤、腱鞘巨细胞瘤和上皮样肉瘤对传统化疗药物无反应，2019 ASCO大会口头报道了新药tazemetostat治疗不适合手术的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者的研究，患者的客观缓解率（ORR）达25%、疾病控制率（DCR）达26%，数据看上去不佳，但对于上皮样肉瘤的治疗却是一个突破，因为传统化疗药物和其他药物还无法达到这个疗效。今年ASCO会议上，我特别关注的是国产药物安罗替尼，它是一种新型多靶点的口服酪氨酸酶抑制剂（TKI），已经用于恶性骨肿瘤和软组织肉瘤的治疗，而且在多个对传统化疗药物完全无反应的瘤种治疗上都取得了可喜的突破。但目前仅为Ⅱ期临床试验，期待Ⅲ期、IV期临床研究结果的呈现，使临床医生能更广泛地使用它。

另外，免疫治疗也可能会带来一定的突破，目前免疫检查点抑制剂PD-1、PD-L1以及CTLA-4抗体在其他瘤种的治疗中均取得突破性疗效，如在恶性黑色素瘤中。本次ASCO会议上也报道了免疫治疗联合化疗、放疗或者靶向药物用于骨与软组织肿瘤的研究，从初步研究结果来看，免疫治疗值得期待。与靶向治疗研究相似，免疫治疗目前大多数也为Ⅱ期临床试验，还需要进一步进行Ⅲ期、IV期临床研究。

集中资源，多学科协作规范化诊疗；利用资源，强强联手助力基础和临床研究发展

肖继伟教授：基于目前治疗和研究现状，可以从以下两方面进行改变。

一方面，骨肉瘤、尤文肉瘤和软组织肉瘤都是非常罕见的肿瘤，数量很少。肿瘤的首次治疗是最重要的，很大程度上可影响疗效。目前针对罕见肿瘤的治疗存在明显不规范的地方，很多罕见肿瘤患者到没有肿瘤专科或者肿瘤专科医生的普通医院进行首次就诊，很难保证规范化诊疗。如果对于这些罕见肿瘤进行分散治疗，临床医生很难积累经验和提高诊疗水平，不容易收集病例进行研究分析，所以需要改变这种现状。希望在未来肿瘤的治疗更多地集中于有相应条件的医疗机构进行，包括有肿瘤专科或者至少有肿瘤专科医生的医院，有相应的检查或治疗设备的医院，如放疗设备、CT、MRI，甚至PET-CT等，因为并不是所有基层医院都配备。我们主张患有骨肉瘤、尤文肉瘤、软组织肉瘤等罕见肿瘤的患者尽可能到有条件的医院就诊，在这些医院临床医生具备相关专业知识和丰富临床经验，不容易发生误诊、漏诊和不当的治疗。另外，肿瘤医院肿瘤中心还需要与其他科室进行多学科会诊（MDT）协作才能更精准、更规范地对患者进行诊断和治疗，这些规范化问题都是需要解决的。

另一方面，国内在骨与软组织肿瘤的临床研究方面落后于欧美国家，我们应该利用人口基数大、患者发病总数和每年新发患者数量可观等有利条件奋起直追。对药物疗效和安全性的评估常需要进行多中心、随机、双盲、大样本研究，很难通过单个肿瘤中心或医院获得大样本，这就需要医疗机构间加强横向联系，彼此合作，充分地利用资源优势共同完成大型临床研究。同时，要加强细胞遗传学、分子生物学等基础研究来明确骨与软组织肿瘤的发病原因、发病机理，最终为新药研发创造出新局面。

责任编辑：肿瘤资讯-Marie
排版编辑：肿瘤资讯-Yoly