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升板有章，守护有方：海曲泊帕在CTIT管理中的多维价值

07月24日

整理：肿瘤资讯

说明：以下内容仅供医学专业人士参考

近年来，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）领域备受关注，其临床应用日趋广泛¹。在众多TPO-RA药物中，海曲泊帕尤为值得关注。作为我国自主研发的新一代小分子口服TPO-RA，该药填补了国内相关领域的空白；同时，凭借CTIT领域全球首个Ⅲ期阳性研究证据，海曲泊帕已被纳入标准治疗方案¹。本文将从循证高度、分子特性和临床实践三个维度，系统阐述海曲泊帕在CTIT管理中的多维价值。

循证高度：CTIT治疗领域唯一获CSCOⅠ级推荐等级的TPO-RA

在CTIT适应证的探索中，海曲泊帕率先获得全球首个口服小分子TPO-RA阳性Ⅲ期研究证据（2025年公布）²。同类小分子TPO-RA药物中：阿伐曲泊帕国际Ⅲ期研究未达到主要终点，其与安慰剂组的差异仅为3.0%（p=0.72）³；艾曲泊帕则缺乏CTIT领域的Ⅲ期研究数据⁴。此外，与大分子肽类TPO-RA相比，罗普司亭虽也发表了Ⅲ期阳性结果⁴，但其存在骨髓纤维化信号、血栓栓塞风险及免疫原性等安全性顾虑^5,6；其国产类似物罗普司亭N01同样面临类似风险⁷。

海曲泊帕作为口服小分子TPO-RA，在疗效确证的同时，兼具更好的安全性特征。其Ⅲ期注册研究结果显示：海曲泊帕7.5mg/d连续给药方案的治疗有效率达75.7%，显著优于安慰剂组的39.4%（p<0.0001，图1）²；62.9%的患者顺利完成了连续两个周期的化疗，第二周期治疗的中位延迟时间仅为1.5天，有效破解了因血小板减少导致化疗中断或延迟的临床困境²。同时，海曲泊帕安全性与安慰剂相似，无免疫原性，骨髓纤维化和过敏反应，且在CTIT领域未观察到血栓风险^1,2。

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图1：海曲泊帕Ⅲ期研究结果

基于此高级别证据，2026版《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南》将其推荐级别由Ⅱ级推荐（2A类证据）提升至Ⅰ级推荐（1A类证据），成为CTIT治疗领域唯一获此最高推荐等级的TPO-RA（图2）¹。

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图2：海曲泊帕获得2026CSCO-CTIT诊疗指南Ⅰ级推荐（1A证据）¹

分子特性：独特结构实现减毒增效

与第一代TPO-RA艾曲泊帕相比，海曲泊帕以苯并饱和碳环取代二甲苯，增强亲脂性，提高药效。在安全性层面，艾曲泊帕因含有联苯结构，可能存在潜在的肝毒性风险。海曲泊帕以杂环羧基替代该结构单元（图3），从分子层面有效降低了肝脏毒性的发生概率^8,9。

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图3：海曲泊帕结构优化

此外，相较于大分子肽类TPO-RA（罗普司亭/罗普司亭N01），海曲泊帕为小分子化合物（分子量约580.64），其化学结构本身不具备诱导抗体产生的免疫原性^8,10-12，药品说明书明确标注"无相关抗体产生"¹³。

在代谢方面，海曲泊帕同样展现出差异化优势——其不经CYP酶代谢，与其他药物联用时发生相互作用的风险较低¹³，在肿瘤患者多药联合治疗的背景下具有重要临床意义。

临床实践：真实世界数据再添力证，口服便利赋能全程管理

真实世界研究为海曲泊帕的临床价值提供了有力佐证。2026年欧洲血液学协会（EHA）年会发布的一项前瞻性、多中心真实世界研究（摘要号：PB4290）显示，海曲泊帕中位治疗仅6天，即有近77.3%的患者达到主要疗效终点（14天内血小板计数恢复至≥75×10⁹/L），且安全性良好¹⁴。该疗效数据与Ⅲ期注册研究结果高度一致，进一步验证了海曲泊帕的升板疗效。

在剂型便利性方面，海曲泊帕作为口服制剂，患者可居家自行服药，避免了罗普司亭⁷/罗普司亭N01⁸等注射类药物需住院或往返医院的奔波之苦。这一便利性优势使“院内启动+院外延续”的全程管理模式从理念变为现实。

总结

海曲泊帕拥凭借CTIT治疗领域唯一获CSCOⅠ级推荐等级的TPO-RA，已从“可选用药”升级为CTIT治疗的标准方案。其独特的分子结构在提升疗效的同时降低了肝肾毒性风险；同时作为小分子药物，海曲泊帕无免疫原性风险，临床研究中亦未观察到骨髓纤维化与血栓事件。弥补了罗普司亭、艾曲泊帕等TPO-RA的临床短板；此外，口服给药方式相较罗普司亭等注射剂型，更契合肿瘤全程管理与患者依从性的现代治疗理念。“升板有章，守护有方”——海曲泊帕正在重新定义CTIT管理的临床实践标准。

参考文献

1.中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2026版）.
2.Shukui Qin, et al. 2025 ASH. Abstract 1256.
3.Al-Samkari H, et al. Lancet Haematol. 2022;9(3):e179-e189.
4.Al-Samkari HT, et al. Blood. 2026:blood.2026034099.
5.Al-Samkari H, et al. N Engl J Med 2026;394:1061-73.
6.注射用罗普司亭说明书（修改日期：2023年3月18日）.
7.注射用罗普司亭N01说明书（修改日期：2023年3月18日）.
8.Xie C, et al. J Cell Mol Med. 2018;22(11):5367-5377.
9.Wang F, et al. Front Pharmacol. 2025; 16:1523339.
10.Xu J Z, et al. Haematologica 2019, 104(6):1106-1111.
11.Bussel J B , et al. Drug Design, Development and Therapy, 2021.
12.张馨月. Advances in Clinical Medicine, 2024, 14(04):2477-2485.
13.海曲泊帕乙醇胺片说明书（修改日期：2026年03月10日）.
14.Gao Y, et al. EHA 2026. Abstract EHA-1962 Short: PB4290.

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-Ade