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魏小磊教授：泽布替尼为WM患者带来持续获益，真实世界研究展现持久疗效与可控安全性

11月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种不可治愈的惰性B细胞淋巴瘤，其治疗目标已从症状控制转向追求更深层次的疾病缓解。布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的广泛应用显著提升了WM的治疗水平，其中新一代BTKi泽布替尼因其独特的作用机制，在前期临床研究中表现出令人鼓舞的抗肿瘤活性及良好的安全特性。然而，相较于设计严谨的临床试验，真实世界中的治疗环境更为复杂多样，因此泽布替尼在临床实践中的表现仍需更多真实世界证据的支持。

为此，一项多中心回顾性临床研究应运而生，对泽布替尼在真实世界WM患者中的疗效与安全性进行了系统评估^[1]。【肿瘤资讯】特邀南方医科大学南方医院魏小磊教授，对该项研究结果进行深入解析与点评，详情如下。

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泽布替尼真实世界数据亮相：ORR达83%，18个月OS率77%

该研究是一项多中心回顾性研究，共纳入13例WM患者，其中12例为R/R WM患者，1例为初治（TN）WM患者。入组患者的中位年龄为71岁（范围：50~85岁），其中6例（46.2%）患者为男性，10例（76.9%）患者的IPSS-WM评分呈高危。R/R WM患者既往中位治疗线数为1（范围：1~4）。入组患者接受泽布替尼治疗的中位时长为19.5个月（范围：2.9~29.5个月）。

疗效方面，在12例疗效可评估的患者中，客观缓解率（ORR）为83%，其中3例患者达到微小缓解（MR），6例患者达到部分缓解（PR），1例患者达到非常好的部分缓解（VGPR）。

中位随访19.6个月，研究中仍有7例WM患者持续接受泽布替尼治疗。研究者评估的18个月无进展生存（PFS）率为60.5%，18个月总生存（OS）率为77%（图1）。

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图1.入组患者经泽布替尼治疗的PFS和OS情况

安全性方面，该研究共8例（61%）WM患者出现任意级别的不良事件（AEs），3例（23%）患者出现3~4级AEs；2例患者分别因发生充血性心力衰竭和过度疲劳而停用泽布替尼。

综上所述，该项针对WM患者的真实世界研究结果，证实了泽布替尼治疗WM患者的疗效良好且安全性可控。

专家点评

魏小磊教授

南方医科大学南方医院

南方医科大学南方医院南方医院血液科，主任医师，硕士生导师
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
中国老年保健协会淋巴瘤专业委员会委员
中国免疫学会血液免疫专业委员会委员
广东省医学会血液学分会委员
广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员
广东省免疫学会血液免疫专业委员会副主任委员
广东省肿瘤康复学会血液学分会常务委员
广东省医学教育协会血液病专业委员会常务委员
目前主要从事淋巴瘤和多发性骨髓瘤的临床和基础研究工作

在WM的临床管理实践中，临床医生常面临患者高龄、合并症多且疾病风险分层复杂的治疗困境。这一患者群体特征使得治疗方案的选择需在追求疗效深度与保障治疗安全之间审慎权衡，而传统治疗策略往往难以在此方面达到理想平衡。因此，探寻兼具卓越疗效与良好安全特性的治疗选择，成为当前WM临床研究的重要方向。

在这一背景下，BTKi的出现显著改善了WM的治疗格局。新一代BTKi泽布替尼通过分子结构的优化，实现了对BTK靶点更高的选择性，为其在临床的广泛应用奠定了重要基础。尽管前期临床研究已证实了泽布替尼的疗效与安全性，但真实世界中的患者特征和治疗环境往往更加复杂多样。因此，基于大规模真实世界数据的研究，对于全面评估泽布替尼在临床实践中的表现具有重要价值。

该研究作为一项多中心回顾性分析，纳入的WM患者中位年龄达71岁，且76.9%为IPSS-WM高危患者，这较好地反映了真实世界中高龄、高危患者比例较高的临床特征。值得关注的是，在此具有挑战性的患者群体中，泽布替尼仍展现出卓越的疗效表现，在疗效可评估的患者中ORR达到83%，且不同缓解程度的患者分布均衡，证实其具有明确的抗肿瘤活性。此外，在中位随访19.6个月时，患者18个月PFS率与OS率分别达到60.5%与77%，这进一步提示在复杂真实世界情境下，泽布替尼不仅能够有效控制疾病，还可能为患者带来持续的生存获益。

在安全性层面，研究结果同样证实了泽布替尼的可靠安全性特征。尽管61%的患者报告了任意级别的AEs，但3~4级AEs发生率保持在较低水平。这一安全特性对于保障患者治疗依从性、实现WM长期管理目标具有关键意义。

综合而言，该项真实世界研究通过系统性的数据收集与分析，为泽布替尼在WM治疗中的优势提供了有力证据。研究结果证实，泽布替尼在包括高龄、高危在内的WM患者中，能够实现较高的缓解率和持久的生存获益，同时在安全性方面表现可控。这为临床医生制定个体化治疗策略提供了重要参考，有望使患者获得更优的长期治疗结局。

参考文献

[1] Gilad Itchaki, Ohad Benjamini, Mor Levi, et al. “Real-Life” Data of Zanubrutinib in Patients with Waldenström Macroglobulinemia: A Multicenter Retrospective Study. Acta Haematol 29 July 2025; 148 (4): 462–467.

责任编辑：肿瘤资讯-Grady
排版编辑：肿瘤资讯-Sally