您好,欢迎您

2024年全球血液学疾病领域新药上市年终盘点!治疗选择与希望再增

2024年12月27日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

血液系统疾病严重影响患者的生活质量,甚至危及生命,一直是全球医疗领域关注的焦点。

随着2024年的日历翻过,全球血液学疾病领域的治疗迎来了新的突破。在这一年中,中国国家药品监督管理局(NMPA)美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一系列新药和药品新适应证,为血液肿瘤患者提供了更为丰富和有效的治疗选择,极大地推动了血液肿瘤治疗的发展。

这些新药不仅涵盖了多种类型的血液肿瘤,如淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病等,还涉及创新疗法如CAR-T细胞疗法、ADC药物、BTK抑制剂等,展现了血液肿瘤治疗领域的最新进展和突破。

接下来,让我们一同盘点 2024 年血液学疾病领域获批的新药/药品新适应证,深入了解这些新药将如何改变血液疾病的治疗格局。

2024年FDA批准的

血液学疾病领域新药/药品新适应证

微信图片_20241231183051.png

2024年NMPA批准的

血液学疾病领域新药/药品新适应证

微信图片_20241231183058.png

本年度,全球血液学疾病领域的新药上市

呈现以下亮点:

首先,在创新药物研发方面,多款靶向疗法、细胞疗法及小分子药物获批,极大地丰富了治疗选择;其次,在审批效率上,多款药物被授予优先审评或加速批准,快速惠及患者;最后,在适应证拓展方面,部分新药在多个血液疾病亚型中均显示出良好疗效,为患者提供了更全面的治疗策略。

靶向治疗

可伐利单抗注射液:一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体,旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造,与C5结合可以诱导C5蛋白的降解,然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合,重新被释放到细胞外,与其它C5蛋白结合。因此,可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。

盐酸伊普可泮胶囊:是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂,作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路,可全面控制血管内溶血和血管外溶血,弥补抗C5抗体治疗的缺陷,带来了PNH治疗新选择。

奥加伊妥珠单抗:近年来,抗体药物偶联物(ADC)是肿瘤免疫治疗中的热点药物之一。奥加伊妥珠单抗是一种靶向CD22的ADC,它可以与表达CD22的肿瘤细胞结合,并在细胞内释放出N-乙酰基-γ-刺孢霉素二甲基酰肼诱导双链脱氧核糖核酸断裂,促使细胞周期停滞和细胞凋亡。

细胞免疫疗法

Idecabtagene vicleucel泽沃基奥仑赛注射液、西达基奥仑赛注射液:三款BCMA CAR-T细胞疗法均在复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗中取得了显著疗效,为患者提供了新的生存希望。

Lisocabtagene maraleucel:一款CD19 CAR-T细胞疗法,是目前治疗B细胞恶性肿瘤最为广泛的一种CAR-T细胞疗法,截至2024年该药已被批准用于治疗四种不同亚型的非霍奇金淋巴瘤。

小分子药物及其他

罗普司亭N01:是第二代长效血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),此前,原研罗普司亭已在全球70多个国家和地区获批上市。本次罗普司亭N01获批将为中国ITP患者带来全新的治疗选择。

塞利尼索:是全球首个全新机制的口服选择性核输出蛋白(XPO1)抑制剂,通过抑制核输出蛋白 XPO1,塞利尼索可促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化,并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。

泊那替尼:是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂,对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用,可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷,该药还对其他激酶有一定的抑制作用,包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶,以及KIT、RET、TIE2和FLT3。

西达本胺:一款通过口服的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,它对肿瘤抑制性免疫微环境具有重新激活作用,可单独或联合其他药物解决严重威胁人类健康的恶性肿瘤等重大疾病。此前,西达本胺已经在中国大陆获批外周T细胞淋巴瘤和HR+/HER2-乳腺癌两个适应症,在中国台湾地区获批乳腺癌适应症。

戈利昔替尼:一种JAK1抑制剂,可通过阻断JAK/STAT(Janus激酶/信号传导及转录激活蛋白)通路,抑制肿瘤细胞中STAT3磷酸化及相应信号传导,从而抑制肿瘤细胞增殖。该药品的上市为外周T细胞淋巴瘤成人患者提供了新的治疗选择。

结语

2024年,全球血液学疾病领域的新药上市数量与质量均达到了新的高度,为患者提供了更多的治疗选择与希望。随着科研技术的不断进步与临床应用的日益广泛,相信未来会有更多创新药物涌现,为血液疾病患者带来更加精准、有效的治疗方案。


注:如有遗漏,敬请补充!

责任编辑:Mathilda
排版编辑:Mathilda
版权声明
本文专供医学专业人士参考,未经著作人许可,不可出版发行。同时,欢迎个人转发分享,其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容,须获得授权,且在醒目位置处注明“转自:良医汇-肿瘤医生APP”。

评论
01月01日
马利平
漯河市第六人民医院 | 肿瘤科
多款靶向疗法、细胞疗法及小分子药物获批,极大地丰富了治疗选择