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【2024EBMT】使用贝林妥欧单抗获得缓解，并用环磷酰胺进行半相合移植巩固治疗难治性ALL儿童患者

2024年04月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2024年第50届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会已于2024年4月14-17日在英国格拉斯哥举行。作为久负盛例的国际造血干细胞移植领域盛会，EBMT汇集全球专家学者，聚焦学术前沿热点，引领临床实践革新，不断推动学科高水平创新与发展。本届EBMT年会期间，来自墨西哥的Alberto Olaya Vargas教授团队报道了一项题为“USE OF BLINATUMOMAB TO ACHIEVE REMISSION AND CONSOLIDATION WITH HAPLOIDENTICAL TRANSPLANT WITH CYCLOPHOSPHAMIDE FOR THE TREATMENT OF CHILDREN WITH REFRACTORY ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA”的研究（摘要号：P216）。【肿瘤资讯】特作整理，以供学习。

研究背景

急性淋巴细胞白血病（ALL）是最常见的儿童肿瘤，对治疗高度敏感，有80~90%的缓解率和长期无病生存，因此治愈的可能性很高。然而，那些复发并对常规化疗产生耐药的患者，长期缓解的可能性只有约30~40%。在墨西哥，首次缓解的估计无事件生存（EFS）率不超过65%，因此，由于使用大剂量化疗导致的发病率和死亡率较高以及长期生存率低下，ALL儿童患者和高危复发患者的治疗仍是一个难题。

研究方法

在0~18岁的难治性或高风险复发的CD19+ preB-ALL儿童中进行了一项类实验性、干预性、非随机、单组分配的研究，这些儿童的Lansky评分>80。为了实现缓解，使用了双特异性抗体贝林妥欧单抗，剂量为5μg/m²，连续输注48小时，持续7天，然后在28天内增加剂量至15μg/m²，所有患者都接受了三联鞘内治疗，使用甲氨蝶呤、阿糖胞苷和氢化可的松，每次贝林妥欧单抗周期后两周，所有患者都住院接受贝林妥欧单抗周期治疗，在住院期间，每天评估与贝林妥欧单抗相关的毒性数据。在2个周期后MRD<0.002 Log的患者接受骨髓移植作为巩固治疗。

研究结果

共有52例患者被纳入研究，其中男性患者32例（60%），女性患者20例（40%），平均年龄9.2岁（范围3-16岁），86%的患者处于复发状态，14%的患者患有难治性ALL。84%的患者在2个周期的贝林妥欧单抗后达到了完全缓解（CR），70%达到缓解的患者对第一个贝林妥欧单抗周期有反应，30%在第二个贝林妥欧单抗周期达到了CR，70%达到缓解的患者接受了移植，30%继续接受化疗。整个研究对了在2年时的总生存（OS）率为48.5%，影响生存的主要因素是使用贝林妥欧单抗达到缓解，其生存率为66%，缓解后接受移植的患者生存率为83%，70%的患者在使用环磷酰胺后接受半相合移植，生存率为60%。

结论

使用2个周期的贝林妥欧单抗是实现复发/难治性CD19+ preB-ALL儿童患者缓解的有效和安全策略，移植巩固是一种有效的治疗方法，且在中等收入国家，半相合移植是对于该患者群体的一种容易获得和有效的巩固治疗策略。

参考文献

https://ebmt2024.abstractserver.com/program/#/details/presentations/1890

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-王佳媛

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