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2024 ASCO｜儿童及年轻成人r/r B-ALL更早应用CAR-T或可减少HSCT的应用频率

05月29日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一年一度的ASCO大会是备受肿瘤学领域专家关注的顶级学术盛宴，来自世界各地的肿瘤学专家、研究人员和医疗专业人士在此齐聚一堂，分享最新的研究成果和临床进展。在儿科肿瘤Oral Abstract Session专场中，美国Rayne H. Rouce教授及其团队即将报告“Tisagenlecleucel在治疗儿童和年轻成人复发/难治性（r/r）B细胞急性淋巴细胞性白血病（B-ALL）中的应用：CIBMTR注册结果”（摘要号10016）。现摘要公布之际，【肿瘤资讯】特此第一时间将该研究进行整理，分享给广大读者。

研究背景

Tisagenlecleucel是一种靶向CD19的自体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，适用于年龄25岁以下、难治性或第二次或更晚复发的B细胞急性淋巴细胞性白血病(B-ALL)患者。自关键性ELIANA试验开展以来，患者特征包括3岁以下患者、孤立性中枢神经系统复发患者以及白血病负担<5%的患者。本次探讨了自2017年FDA批准tisagenlecleucel上市以来，其对患者治疗的影响。

研究方法

数据收集是非介入性、前瞻性、纵向研究的一部分，采用的是 CIBMTR 注册表。患者在美国、加拿大、韩国或台湾接受治疗。

研究结果

截至2023年5月4日，共有974例患者接受了tisagenlecleucel治疗。自2017年以来，原发病病史发生了变化。值得注意的是，输注前的疾病负担有所减轻（原始细胞≥50%：2018年为18%，2022年为4%），在形态学完全缓解时接受tisagenlecleucel治疗的患者比例有所提高（2018年为34%，2022年为51%）。2018年至2022年，第三次或更多次复发的患者比例有所下降（分别为14% vs 2%）。

与年龄<18岁的患者相比，年龄≥18岁的患者既往接受过贝林妥欧单抗和奥加伊妥珠单抗治疗的比例更高：分别为27% vs 16%和17% vs 7%。在输注tisagenlecleucel之前接受过≥1次造血干细胞移植（HSCT）的患者比例有所下降（2018年为37%，2022年为15%），这与tisagenlecleucel在早期疗法中的应用相吻合。B细胞恢复情况的报告不够理想。总共有34.5%（314/911）的患者接受了输注后造血干细胞移植（大多数患者接受造血干细胞移植的原因未被记录）；8.5%（77/911）的患者接受了输注后造血干细胞移植以治疗复发、持续/进展性疾病或微小残留病阳性。虽然输注后造血干细胞移植的总体比例没有变化，但高危细胞遗传学患者接受造血干细胞移植的频率有所下降。既往大多数<3岁的KMT2A重排患者均接受了造血干细胞移植。自2017年以来，尽管72%（54/75）的患者有KMT2A重排，但仅仅16%（12/75）<3岁的患者接受过造血干细胞移植。此外，在有基因重排的患者中，仅有43%（23/53）在输注后接受了造血干细胞移植。剔除造血干细胞移植后，中位RFS有所改善： 2018年为18个月，2020年为27个月，2021年无法估计。OS并未受到造血干细胞移植剔除的实质性影响；有剔除和无剔除的36个月OS率（95% CI）分别为66（61~71）%和62（57~66）%。

研究结论

儿童和年轻成人r/r B-ALL患者在疾病治疗过程中更早的接受tisagenlecleucel治疗，能减少对HSCT的使用，并延长了RFS。随着支持tisagenlecleucel治愈潜力的真实世界和临床试验数据的增加，对于CAR-T治疗后缓解的患者，应仔细评估HSCT的应用。

参考文献

J Clin Oncol 42, 2024 (suppl 16; abstr 10016)

责任编辑：Amiee
排版编辑：Amiee

05月30日

韩朝

黑山仁和医院 | 肿瘤内科

儿童和年轻成人r/r B-ALL患者在疾病治疗过程中更早的接受tisagenlecleucel治疗，能减少对HSCT的使用，并延长了RFS