首页 > 文章详情

【2024ASCO抢先看】BP1001治疗AML的2期临床研究：中期安全性和疗效结果

05月28日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2024美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将于当地时间2024年5月31日~6月4日在美国芝加哥盛大召开。日前ASCO官网已公布大部分摘要内容。来自美国安德森癌症研究所的Maro Ohanian教授等人汇报了一项2期临床研究的中期安全性和疗效结果，主要针对BP1001在急性髓系白血病（AML）中的表现（摘要号：6511）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

BP1001治疗AML的2期临床研究：中期安全性和疗效结果

标题：Interim safety and efficacy of BP1001 in a phase II acute myeloid leukemia (AML) study

摘要号：6511

研究背景

致癌酪氨酸激酶通过生长因子受体结合蛋白-2（Grb2）诱导AML的发展。BP1001是一种由中性脂质体包裹、具有抗核酸酶特性、靶向Grb2 mRNA的反义寡脱氧核苷酸疗法。该疗法可以增强癌细胞对地西他滨（DEC）和维奈克拉（VEN）等化疗药物的敏感性。

本研究是一项多中心开放标签2期研究，旨在比较BP1001联合DEC和VEN方案治疗新诊断的AML（包括继发性AML）（队列1）或被认为不适合强化化疗的难治性/复发性（R/R；队列2）AML患者的缓解率与既往报告的DEC联合VEN方案治疗该类患者缓解率的差异。根据研究方案，当每个队列有19例可评估患者时，将进行中期分析，以确定是否有≥5例患者达到完全缓解（CR）以决定研究是否继续进行。

研究方法

研究者将从第4天开始为入组患者静脉注射BP1001，剂量为60 mg/m²，每周2次（28天为1个周期），共8次。在研究的第1天~第5天，患者将接受静脉注射DEC，剂量为20 mg/m²。VEN将通过口服方式给药，剂量为第1天100 mg，第2天200 mg，第3天~第14天或第21天为400 mg。

不适合或拒绝强化化疗，且ECOG表现状态为0~2的患者符合入组条件。研究者于2024年1月24日对2020年7月28日~2023年12月26日入组的患者进行了中期分析。研究将可评估的疗效定义为完成至少4个周期的联合治疗、有记录的疾病进展（PD）、任何时候出现的药物毒性，或在4个周期前出现完全缓解（CR）、CR伴不完全血液学缓解（CRi）或CR伴部分血液学缓解（CRh）。

研究结果

队列1共有31例新确诊AML患者入组，其中20例可评估患者（9例男性，45%）的中位年龄为75岁（范围69~84岁），均接受了至少1个周期的BP1001 + DEC + VEN治疗。该队列包括高风险AML患者（12例，依据ELN 2017分类）、由MDS演变而来的继发性AML患者（sAML；7例）、CMML患者（1例）以及治疗相关AML患者（2例）。结果显示，15例患者（占可评估患者的75%；占入组患者的54%）达到CR/CRi/CRh；2例患者达到部分缓解（PR），2例患者病情稳定（SD）。

队列2共有38例复发/难治性（R/R）AML患者入组，其中23例可评估患者（13例男性，占57%）的中位年龄为63岁（范围24~89岁），均接受了至少1个周期的BP1001 + DEC + VEN治疗。该队列包括高风险AML患者（13例）及sAML患者（5例）。结果显示，12例患者（占可评估患者的55%；占入组患者的32%）达到CR/CRi/CRh；1例患者达到PR，8例患者病情稳定，1例患者治疗失败。

在两组可评估患者中，观察到的不良反应与预期一致，包括疲劳（72%）、贫血（60%）和中性粒细胞减少（49%）。最常见的严重不良反应为发热性中性粒细胞减少（26%）和败血症（5%）。

研究结论

BP1001联合DEC和VEN方案在AML患者中未表现出非预期的药物相关不良反应。由于在两组患者中均观察到超过5例缓解，因此研究将继续进行，计划在队列1和队列2中分别纳入98例和54例可评估患者。

在具有挑战性的一线高危、sAML和R/R AML患者中，BP1001联合DEC和VEN方案的疗效数据令人鼓舞。

参考文献

Abstract6511,Interim safety and efficacy of BP1001 in a phase II acute myeloid leukemia (AML) study.

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

【2024ASCO抢先看】​BP1001治疗AML的2期临床研究：中期安全性和疗效结果

【2024ASCO抢先看】BP1001治疗AML的2期临床研究：中期安全性和疗效结果