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肿瘤学加速批准或迎来变局，FDA发布新指南草案 | 全球监管动态

2023年03月31日

▎药明康德内容团队编辑

FDA发布为改进支持肿瘤学加速批准的临床试验发布指南草案

日前，美国FDA发布新指南草案，对用于支持加速批准申请的临床试验设计提供了该机构的考量。加速批准通道是经常用于支持肿瘤学药物获批的手段，部分原因是由于癌症疾病严重和威胁生命的特性，另一个原因是目前使用的替代临床终点可以较好地预测最终临床获益。

这一指南就支持加速批准的临床试验设计提供了建议，包括如何改进获得加速批准时的数据质量，降低患者的临床不确定性，以及及时启动上市后确认研究。指南指出，由于单臂临床试验的多重局限性，使用随机对照临床试验支持加速批准申请是倾向的选择。开发商在合适的情况下，可以选择进行一项随机对照临床试验，同时支持加速申请和对临床获益的验证。比如开发商可以设计一项随机对照临床试验，中期分析使用客观缓解率等早期临床终点支持加速申请，同一临床试验的长期临床终点（比如无进展生存期或总生存期）可以用于验证药物的临床获益。

如果开发商选择使用一项随机对照临床试验，这一临床试验的设计必须具有足够的统计效力，能够验证长期临床终点，并且确保加速批准不会引入偏倚。这一设计可能为新药上市申请提供更全面的安全性评估，为衡量药物的获益风险比提供更多证据。同时这一临床试验可以在更早期的患者中进行，有望触达更多对药物产生应答的患者。

去年9月，FDA的多位专家就在《新英格兰医学杂志》上发表评论文章，介绍了使用一项临床试验支持加速批准和上市后验证研究的概念。这一指南对这一概念进行了进一步的解释。同时FDA肿瘤卓越中心也启动Project Confirm项目，促进与肿瘤学适应症加速批准相关临床试验结果的透明度，和对加速批准项目的研究和讨论。

“FDA的加速批准已经让癌症患者早日获得创新疗法，改变治疗范式。”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说，“今天发布的指南草案为开发商设计支持加速批准的临床试验提供了建议。将质量和效率融入肿瘤学临床试验的设计中是为癌症患者提供最大获益的关键一环。”

相关链接：

https://www.fda.gov/media/166431/download

参考资料：

[1] FDA spells out how cancer drug developers can use one trial for both accelerated and full approvals. Retrieved March 26, 2023, from https://endpts.com/fda-spells-out-how-cancer-drug-developers-can-use-one-trial-for-both-accelerated-and-full-approvals/

[2] FDA Issues Draft Guidance Aimed at Improving Oncology Clinical Trials for Accelerated Approval. Retrieved March 26, 2023, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issues-draft-guidance-aimed-improving-oncology-clinical-trials-accelerated-approval

[3] Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics Guidance for Industry. Retrieved March 26, 2023, from https://www.fda.gov/media/166431/download

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责任编辑：肿瘤资讯-Kate
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2023年04月04日

孙超敏

嵊州市人民医院 | 呼吸内科

肿瘤学加速批准或迎来变局