5月29日，一年一度的2020年美国肿瘤学会（ASCO）年会如期而至。但与往年不同的是，今年的ASCO分为科学大会（Scientific Program）和教育大会（Education Program）两个板块，分别于5月29~31日、8月8~10日以虚拟网络大会的形式进行。长久以来，造血干细胞移植是血液疾病唯一一个“可治愈”的治疗手段，那么在本次ASCO的口头报告专场中，移植方面有哪几项重要更新呢？
摘要号7503：儿童急性白血病异基因造血干细胞移植风险指数的探索与验证
标题：Development and validation of a pediatric disease risk index for allogeneic hematopoietic cell transplantation.
患者因素、疾病缓解状态和细胞遗传异常等特征共同影响急性髓细胞白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者移植后复发和生存率。在成人急性白血病患者中已有相关的疾病风险指数预测患者移植后的预后。来自美国的Muna Qayed教授探索和验证了儿童急性白血病疾病的风险指数（p-DRI）用来预测其异基因造血干细胞移植后的预后，该研究结果在本届ASCO年会（Oral7503）中被报道。
本研究纳入了2008年至2017年在美国进行移植的、年龄小于18岁的AML（N=1135）和ALL（N=1228）患者，并对所有AML和ALL患者进行单独分析。将患者随机分配（1：1）至训练和验证队列，使用Cox比例风险模型选择显著性变量（双侧，P＜0.05）；主要研究终点为无白血病生存（LFS；复发或死亡是事件）。根据log（HR）的大小予以满足显著性水平的每个特征分配一个加权分数，并创建风险组；确定了儿童AML患者的四个风险组，儿童ALL患者的三个风险组。
本研究开发和验证的p-DRI能很好的预测儿童AML及ALL患者异基因造血干细胞移植后的预后：其中儿童AML患者在低危、中危、高危和极高危风险组的5年LFS率分别为81％（68～91）、56％（51～61）、44％（39～49）和21％（15～28）；儿童ALL患者在低危、中危和高危风险组的5年LFS率分别为68％（63～72）、50％（45～54）和15％（3～34）。
综上：本研究开发且经过验证的p-DRI能很好的预测儿童AML及ALL患者接受异基因造血干细胞移植后的预后。
摘要号7505：造血干细胞移植受者的创伤应激症状评估
标题：Post-traumatic stress symptoms in hematopoietic stem cell transplant (HCT)
众所周知，接受造血干细胞移植（HCT）的患者，需要承受高强度的化疗，并经历长期隔离的住院，承受大量的身体和心理症状负担。目前有关HCT幸存者的长期创伤后应激障碍（PTSD）及其危险因素的研究数据有限。来自美国的Sarah Griffith教授为了解决这一问题，将250例接受自体和异基因HCT的患者的数据进行了二次分析，并使用创伤后压力检查表（PTSD-CL）评估患者HCT后6个月的PTSD症状。研究结果在本届ASCO会议（Oral 7505）中进行了报道。
本研究使用癌症治疗的功能评估-骨髓移植（FACTBMT）和医院焦虑与抑郁量表来评估患者接受HCT入院时、住院期间的第2周以及HCT后6个月的生活质量（QOL）、抑郁和焦虑症状；并使用多元回归模型分别评估与PTSD症状，QOL建模，抑郁和焦虑症状相关的因素。
患者平均年龄为56.3岁（SD = 13.3）。患者HCT后6个月，临床上显著的PTSD症状发生率为18.9％，主要症状为过度警惕（92.3％）、回避（92.3％）和侵入（76.9％）；而在没有明显的PTSD临床症状的患者中，分别有24.5％和13.7％的患者具有过度警惕和回避的临床症状。
患者接受HCT时较低的QOL（B = -0.04，P = 0.004）及单身（B = -3.35，P = 0.027），与其HCT后6个月时较高的PTSD症状相关。患者HCT入院时更明显的焦虑症状（B = 1.34，P＜0.001）、HCT住院期间焦虑症状的变化（B = 0.59，P = 0.006）及单身（B = -3.50，P = 0.017）， 与其在HCT后6个月时较高的PTSD症状相关。在独立的模型中，患者年龄小（B = -0.13，P = 0.017）、单身（B = -3.58，P = 0.018）及较高的基线抑郁症状，也与其HCT后6个月时更高的PTSD症状相关（B = 0.97，P＜0.001）。
综上：约20%接受HCT的患者在HCT后6个月出现了明显的PTSD临床症状。患者的基线QOL和心理症状已成为其在HCT后6个月PTSD风险的重要预测指标。因此，临床上需要采取干预措施来预防和治疗接受HCT患者的PTSD症状。
摘要号8000：CAR-T细胞治疗时代，ASCT仍是PET/CT评估仅获得PR的复发DLBCL患者合适的巩固治疗手段吗？
标题：Is autologous transplantation (autoHCT) in relapsed diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) patients achieving only a PET/CT positive partial remission (PR) appropriate in the CAR-T cell era?
自体造血干细胞移植（ASCT）是公认的化疗敏感的复发弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的标准巩固治疗手段。2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了CD19 CAR-T细胞疗法用于复发或难治性（R/R）DLBCL患者的治疗。之后国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）数据显示，美国2018年进行ASCT的DLBCL患者数量比往年减少约45％。
美国的Nirav Niranjan Shah教授为了探讨在CAR-T细胞治疗时代，PET/CT评估仅获得部分缓解（PR）的复发DLBCL患者ASCT是否仍应该作为标准的巩固治疗，基于CIBMTR数据库分析了挽救治疗后仅达PR的化疗敏感的复发DLBCL患者使用ASCT巩固治疗的疗效。这一重磅研究结果在本届ASCO会议（Oral 8000）中被报道。
本研究将CIBMTR数据库中的249例患者纳入研究，并分为两组：早期免疫化疗治疗失败（ECF）组（N=182），定义为患有原发难治性疾病（PRefD）或在诊断后12个月内复发的患者；晚期化学免疫治疗失败（LCF）组（N=67），定义为在诊断后≥12个月复发的患者。主要研究终点是患者总生存期（OS），次要研究终点包括患者的无进展生存期（PFS）和复发情况。
结果显示，ECF与LCF组患者的中位年龄为 57岁vs 63岁（P＜0.01），在ECF组中III-IV期患者更常见（74% vs 54%，P=0.01）且有79%的患者为PRefD。两组患者中最常用的移植预处理方案均为BEAM。ECF与LCF组患者调整后的5年PFS和OS率无明显差异分别为41% vs 41%（P=0.93），51% vs 63%（P=0.09）;同样两组患者的5年累积复发率也无显著差异为48％ vs 57％（P=0.27）。多变量分析显示，与LCF组患者相比ECF组患者死亡风险增加（HR = 1.61，95％CI 1.05～2.46，P= 0.03），但复发的风险没有增加。虽然LCF组较ECF组患者有OS获益的趋势，但调整后的5年PFS率无差异。本研究患者的5年PFS率与历史研究报道类似。
综上：本研究显示，目前来看，即使在CAR-T细胞治疗时代，ASCT仍是挽救治疗仅获得PR的化疗敏感的复发DLBCL患者的标准巩固治疗手段。
摘要号8506：07LT临床试验--STaMINA 6年随访结果更新
标题：Long-term follow-up of BMT CTN 0702 (STaMINA) of postautologous hematopoietic cell transplantation (autoHCT) strategies in the upfront treatment of multiple myeloma (MM)
STaMINA是一项旨在比较单次自体造血干细胞移植（ASCT）后选择不同治疗手段间疗效的3期临床试验。试验共纳入758例多发性骨髓瘤（MM）患者，比较了二次ASCT后来那度胺维持（Auto/auto组）、单次ASCT联合RVD方案巩固后采用来那度胺维持（Auto/RVD组）及单次ASCT后以来那度胺单药维持（Auto/Len组）这三种方案，主要研究重点为38个月后的无进展生存情况。该研究表明ASCT后追加RVD方案巩固或二次移植，效果并不优于ASCT后采用来那度胺维持治疗。临床试验07LT对达到38个月无进展生存的患者在BMT CTN 0702之后的4年内进行随访，这些患者均完成了来那度胺维持治疗，其中179例患者仍维持来那度胺治疗直至疾病进展。
结果显示，在持续服用来那度胺的患者中，三组6年无进展生存（PFS）和总生存（OS）达标率分别为Auto/auto组 (43.9%,73.1%)，Auto/RVD组(39.7%,74.9%) 和 Auto/Len组 (40.9%,76.4%)，三组间无显著差异。停止来那度胺维持的患者，6年PFS达标率分别为Auto/auto组 (49.4%)，Auto/RVD组(39.7%) 和 Auto/Len组 (38.6%)，存在显著差异。亚组分析显示停止来那度胺维持的高危患者在Auto/auto组和Auto/Len组的6年PFS达标率分别为43.6%和26%，存在显著差异。该研究进一步比较了来那度胺维持（215例）和停止（207例）的患者队列间差异，结果表明中断来那度胺组PFS率显著下降（第5年79.5% vs. 61%），但OS率无显著差异。
综上：该研究表明来38个月后继续维持那度胺治疗有助于保持无病生存状态，而高危患者若中断来那度胺，则更多获益于既往二次ASCT。
ASCO大会官网
排版编辑：Amiee
苏公网安备32059002004080号
