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患者数据的新用途-格雷戈里·丹尼尔谈抗癌药物审批的现实世界证据

2020年01月17日

作者：Sue Rochman

来源：癌症研究全球资讯

2015年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了将爱博新（帕布惜利布）作为激素敏感性HER2阴性转移性乳腺癌的治疗药物，其依据的仅是对绝经后妇女临床试验所取得的数据。尽管如此，肿瘤科医生也开始使用这种药物治疗该型的男性乳腺癌患者。

没有临床试验系统追踪过爱博新用于男性患者的治疗效果。但在男性患者的电子病历中可以发现该药疗效的线索。这些患者的医生在病历中报告了临床检查和扫描的结果并记录了肿瘤进展情况。研究人员将这些信息称作“现实世界数据”。在4月，当爱博新收到FDA将其用于男性的扩展批准时，所依据的就是这种类型的数据，而非提供安全性和有效性证据的新临床试验结果供FDA审评。

格雷戈里•丹尼尔是一位卫生政策专家。他是杜克大学设在华盛顿特区的杜克-马格里斯卫生政策中心的副主任。他对《Cancer Today》杂志谈了怎样用现实世界数据和证据扩展药物批准以及这些批准对癌症患者可能的意义。

照片© iStock / Metamorworks

问：利用现实世界数据和证据进行审批意味着什么？

答：基本上，现实世界数据就是患者遇到医疗保健系统时所产生的任何数据。当病人拿到医生开具的处方时，当病人去医生办公室时，当病人在医院里时－这些情形都会产生保险索赔。除此之外，还有电子病历或患者注册信息的临床文件。所有这些文件都能成为现实世界的数据来源。收集这些数据并用以研究就形成了现实世界的证据。

问：这是一个新想法吗？还是说现在有更好的方法来查阅这种类型的数据?

答：都沾点儿边。过去FDA一直都在用现实世界数据。治疗罕见疾病时，如果将患者随机分配（到不同治疗组），这是不道德或不可行。它还用于将试验参加者与来自现实世界数据的外部对照进行比较。但正是《21世纪治疗法案》(21st Century Act，国会于2016年通过的一项法案，为开发更快治疗患者的方法提供资金)将人们的注意力集中在利用数据添加新药适应症上。有了现实世界证据，就有巨大的机会把宝贵信息提供给监管部门供决策之用。

问：这种数据的用处是什么？

答：通常情况下，一种产品上市后，就难以对患者进行随机分组。这是因为他们已经在使用这种新产品，不便再进行研究。但是，我们看到了标签外用途。如果现实世界数据适合作为证据，制药公司就能进行更多研究，这样就会更合算。

问：患者能相信这些数据与临床试验收集的数据一样好吗？

答：这是个大问题。FDA和我们中心都在帮助制定新的、更好的方法用来评定数据质量。FDA的审评专家擅长对有目的收集的临床试验数据进行评定。对于怎样评定来自药厂主张、电子病历、可穿戴器材或手机应用程序的数据，我们还没有一套标准或共识。我们也不知道怎样评估这些数据的质量。全领域数据科学正在思考怎样把这样的数据转化为有价值的证据。此类证据会产生可能影响因果关系的偏差。

问：为什么爱博新获批很重要的？

答：如果你正好是一名患乳腺癌的男性并正在和医生讨论某种药物，你可能就会得知，还没有关于这种药物对男性有怎样作用的信息。有了这个新标签和新的监管批准，男性就会知道，已有证据提交给了监管人员，他们已经发现爱博新是有效的。这是一件大事。这实际上是现实世界数据和证据产生影响的最大机会。它为患者和医生做决策提供了相关信息。

问：什么是癌症患者了解现实世界证据时最重要的事情？

答：对没有参加癌症临床试验的患者（比如慢性病患者）来说，最重要的事情是能让我们查阅更多信息并创造更好的机会让这些证据为患者提供更有意义的信息。我们不可能看到现实世界数据能够导致获批全新的应用。这种情况更多地是收集上市药物的数据并确定风险-收益概况，然后用这些数据形成现实世界证据用来确认其它用途。

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中文内容仅供参考，原文请点击阅读原文。

排版编辑：PD