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如何解决瑞德西韦临床试验患者招募困难问题，来看看统计学专家的建议

2020年02月27日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

当地时间2020年2月19日，美国华尔街日报刊登了一则“吉利德新冠肺炎药物临床试验因缺少合格患者进展缓慢”的报道，这凸显出疫情爆发期间快速研发药物所面临的挑战。2月21日，国务院应对新冠肺炎疫情联防联控机制举行新闻发布会，对于瑞德西韦，科学技术部副部长徐南平表示，瑞德西韦正在武汉10家医院进行比较大规模临床试验，已入组200多例重症和危重症患者，30多例轻型患者。面对瑞德西韦临床试验可能存在患者招募困难的问题，北卡罗来纳大学生物统计系的林丹瑜教授、杜克大学生物统计系罗晟教授、美国西北大学的张晖教授、华盛顿大学的刘磊教授开展线上讨论，从统计学角度提供可行的解决办法。

林丹瑜

教授

美国北卡罗来纳大学的丹尼斯·吉林斯（Dennis Gillings）杰出教授，莱恩伯格综合癌症中心成员和艾滋病研究中心成员。作为国际著名的生物统计学家，林教授对生物统计学的理论和方法，尤其是生存分析、临床实验设计与分析，做出了许多开创性的贡献。在国际领先的统计和医学杂志上发表了200余篇的学术论文，被引用频次超过4万。他发拓的许多统计方法已被纳入流行的教科书和主要的统计软件包，在临床实验和流行病研究中有广泛的应用。由于对卫生统计领域的卓越贡献，林教授于1999年获得美国卫生协会颁发的著名Mortimer Spiegelman 金质奖章，于2015获得国际统计联合会颁发的著名George W. Snedecor 奖章，是为数不多获得美国国家卫生研究院颁发的杰出贡献奖的科学家。他是美国统计协会和国际数理统计学会的当选会士。长期担任顶级国际学术期刊《Biometrika》和《Journal of the American Statistical Association 》的副主编，也是美国食品和药物管理局（FDA)的特别顾问。

罗晟

教授

杜克大学临床研究所（DRCI）资深临床试验设计专家和临床方法学专家
杜克大学医学中心生物统计学和生物信息学全职教授
拥有美国约翰霍普金斯生物统计学博士学位，擅长设计和分析临床试验及观察性研究，使用纵向和生存分析数据进行动态建模，以及神经科学的统计学方法。专长于贝叶斯方法，自适应设计及决策，多模态数据统计模型与模拟。
是NIH/NINDS授权的首席研究员（PI），负责项目包括：1、NIH/NINDS在研项目“具有多元纵向结果的临床试验的统计方法”，该研究致力于开发临床试验中复杂纵向数据的统计学研究。2、NIA资助项目“阿尔茨海默症的综合建模和动态预测”，通过使用丰富的多模式数据（临床，神经影像学和遗传学）开发了阿尔茨海默病进展的新型预测模型。3、NINDS资助项目 “帕金森病临床试验：统计中心”，为NET-PD网络中的II和III期试验提供设计和分析。罗晟教授主持多项临床试验的策略制定、试验设计和执行、数据分析和解读，长期参与NIH项目评审，同时担任多个期刊编委及审稿人，已发表SCI论文100余篇，培养多名博士研究生以及访问学者。参与了杜克大学临床研究培训中心在中国的培训项目，与国内医生开展多项临床研究合作。

张晖

教授

美国西北大学Feinberg医学院预防医学生物统计系的生物统计学正教授，兼任该院Robert H. Lurie 癌症中心正教授和Mesulam认知神经科学与阿尔茨海默氏病中心正教授，现任美国统计协会西田分会主席(2016-2019)。

此前张博士先后在国内的南开大学和中科院上海生命科学研究院取得学士和硕士学位，后赴美于罗切斯特大学分别取得药理学硕士与统计学博士学位。长期从事临床试验的设计和统计分析，已领导团队完成80余个临床科研项目的数据管理和统计分析，长期担任St. Jude儿童研究医院临床试验方案科学评审委员会委员，西北大学Feinberg医学院临床数据监管委员会核心委员及科学评审委员会委员。基于长期的生物医学研究经历，尤其擅长于深入挖掘复杂的临床数据，应用合适的统计模型，寻找具有重要临床科学意义的结论。已在包括New England Journal of Medicine、Nature Immunology等知名生物医学杂志及JASA、Statistics in Medicine在内的知名统计方法学杂志发表论文九十余篇，专著章节3篇，所发表论文被引用4000余次。长期为Journal of Clinical Oncology，Lancert Psychiatry 等约20家杂志担任审稿人。曾多次受邀为美国联邦医学基金，荷兰卫生福利及体育部评审基金申请。

刘磊

教授

美国华盛顿大学（圣路易斯）生物统计教授。他的统计方法研究方向包括生存分析，纵向数据，样条回归，个性化医疗，机器学习；主要集中在高维数据（表观遗传学和微生物菌群数据），医疗费用，多结局变量联合模型。在统计应用方面，他和医学研究者在癌症，心血管疾病，药物酒精成瘾，眼科，肾病，传染病，哮喘，糖尿病等方面有着广泛的合作。

他是美国统计学会会士。是生物统计著名期刊Biometrics和Statistics in Medicine的副主编，以及美国国立癌症研究院期刊（JNCI）和Frontiers in Psychiatry编委。他是美国国立卫生研究院（NIH）生物统计方法和设计基金评审组正式成员，参与过多个国家的科研基金评审。

刘磊教授是多结局变量分析国际研讨会的主要创办者和主席。该研讨会自2012年已经隔年举办过四届。他也是多个统计会议的组委会成员。他曾是泛华统计学会生物统计分会主席。现任美国统计学会在美国科学促进会（世界最大的科学组织）的代表。

讨论要点：

三个解决办法：放宽招募标准、增加招募中心、延长招募时间；
试验设计和分析方法的调整：分层随机化、分层分析、亚组分析；
期中分析：必要性及可及性

相关链接：

林丹瑜教授：如何应对瑞德西韦临床试验所面临的患者招募困难问题

专题演讲预告

演讲题目：

瑞德西韦临床试验的专家解析 ---临床试验专家北卡三角区铿锵三人行,解析瑞德西韦临床试验设计和分析要点以及招募困难的解决方案

当地时间2月21日，Clinical trials网站上公布了美国开展的瑞德西韦针对重型新冠肺炎的临床研究方案。其主要评价指标为严重程度等级（按7分制）的受试者百分比。这同国内方案的主要评价指标“开始治疗到住院情况降低2个级别所需要的时间”存在非常大的差异（相关链接：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04280705?term=04280705&draw=2&rank=1）。在此情况下，北卡华人学者中美交流协会 (NCCSEA)、杜克大学学生学者联合会（DCSSA)和北卡华人联合会（CAFA）携手主办了本次专题演讲活动，邀请到林丹瑜教授、刘磊教授、罗晟教授对瑞德西韦临床试验进行解析。

本期讲座将和三位临床试验研究大伽们一起探讨：

中国目前瑞德西韦临床试验的简介
中国患者如此之多，可是目前瑞德西韦临床试验为何遇到病人招募困难
怎样重新设计中国目前瑞德西韦临床试验，解决招募困难这个烫手山芋
瑞德西韦临床试验在中国的临床试验真的有面临‘流产’”的风险吗
怎样看待美国2/21日在Clinical trials网站上公布的美国开展的瑞德西韦针对新冠肺炎的临床研究方案的设计

时间：

当地时间2020年 2月29日周六上午 10:00-12:00

地点：

Hock Plaza

2424 Erwin Rd, Durham, NC 27705

地下一层Hock Auditorium

主办单位：

北卡华人学者中美交流协会 (NCCSEA)

杜克大学学生学者联合会（DCSSA)

北卡华人联合会（CAFA）

排版编辑：DD

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