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【年度巨制】血液肿瘤第四弹:蛰伏已久,MDS/MPN百折不回寻求新突破

2019年01月30日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

骨髓增生异常综合征(MDS)与骨髓增殖性肿瘤(MPN)发病率低,相关基础研究与临床研究较少,诊断复杂,有效治疗手段匮乏。随着MDS/MPN基础研究的深入,尤其是分子遗传学研究的不断进展,去甲基化治疗与JAK1/JAK2抑制剂的上市推动了MDS/MPN治疗的进步。2018年虽无上述突破性的进展,但一系列探索性研究仍为MDS/MPN的诊疗带来了新希望。更多重磅进展详情,请看2018血液肿瘤年终盘点第四弹——MDS/MPN篇!

盘点正片视听盛宴

盘点精要

骨髓增生异常综合征

  • Medalist研究和Sintra-REV研究分别证实改良活化ⅡB受体(ActRⅡB)融合蛋白Luspatercept和来那度胺可改善低危MDS的临床表现。

  • 新型去甲基化药物Guadecitabine、免疫检查点抑制剂以及CD123单抗对MDS均显示出治疗活性。

  • 细胞遗传学和分子遗传学对MDS疾病发展、诊断与治疗至关重要,因此有必要对其进行深入研究以指导临床工作。

骨髓增殖性肿瘤

  • JAK1/JAK2抑制剂Momelotinib的SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2研究表明,对骨髓纤维化(MF)输血依赖及脾容积有一定改善作用。

  • Anagrelide可以降低原发性血小板增多症(ET)血小板计数,但其对总生存的影响仍需进一步确定。

  • 不同类型干扰素对MPN自然病程的影响并不相同,造成差别的原因不清楚,需要进一步研究。

学术要点再回顾

完整版课件下载链接:

https://bosdev.liangyihui.net/4MDS%E5%8F%8AMPN.pdf(复制网址用浏览器打开)