急性白血病是一组起源于造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病，具有起病急、进展快、异质性强等特点，长期生存仍是临床面临的重大挑战。据全国肿瘤登记数据分析，2019年中国急性白血病新发病例约43,275例；成人患者中，急性髓系白血病[AML，除急性早幼粒细胞白血病（APL）外]5年总生存（OS）率约为23.9%，APL约为82.5%，急性淋巴细胞白血病（ALL）约为30.1%。这一数据既反映了APL靶向治疗的成功，也揭示了非APL急性白血病仍存在巨大的未满足临床需求。
中国临床肿瘤学会（CSCO）血液肿瘤诊疗指南自2020年首次发布以来，坚持每年更新，兼顾循证证据、国内药物可及性与临床实践需求。2026版指南在2025版基础上，围绕成人ALL、初诊AML（非APL）、复发/难治性（R/R）AML及APL四大板块进行了针对性修订。本文基于中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授等发表于Chinese Journal of Cancer Research的指南更新解读文章，对2026版的核心变化进行系统梳理与评述，以期为临床实践提供参考。
研究背景：为何要“年年更新”
CSCO指南的修订并非简单的文献堆砌，而是遵循“证据—可及性—实践需求”三重逻辑。一方面，双特异性抗体、抗体偶联药物、BCL-2抑制剂、menin抑制剂等新药在国内陆续获批或进入临床；另一方面，中国患者的疾病谱、治疗可及性与欧美存在差异，直接套用国际指南并不完全适用。因此，2026版更新在延续分层治疗框架的同时，更强调基因型与微小残留病（MRD）指导下的动态决策。值得注意的是，本次更新并非全面改写，而是聚焦于“经核实的变更”，即那些有明确新证据支持、或推荐等级发生实质性调整的内容，从而使临床医生能够快速定位最需要关注的变化。
研究方法：以“相对2025版的核实变更”为线索
该解读文章采用叙述性综述方法，系统比对2026版与2025版CSCO血液肿瘤指南，聚焦经核实的诊疗变更，并逐条标注推荐等级调整及支撑证据来源。证据类型涵盖随机对照试验、单臂Ⅱ期研究、真实世界研究及会议摘要，同时对证据外推的局限性予以说明。这种“变更导向”的写法，使读者能够快速定位临床实践中最需要关注的内容，也体现了指南修订的严谨性与透明度。
成人ALL：双抗前移，老年与Ph阳性人群获益
在初诊费城染色体阴性（Ph阴性）B细胞ALL中，2026版新增两项Ⅱ级推荐：对40岁以下患者，多药化疗序贯贝林妥欧单抗；对65岁及以上伴合并症患者，奥加伊妥珠单抗（InO）诱导序贯贝林妥欧单抗巩固。前者主要基于Ⅲ期ECOG-ACRIN E1910研究——该研究纳入诱导与强化后已获MRD阴性的30~70岁成人，贝林妥欧单抗联合巩固化疗组3年OS率为85%，单纯化疗组为68%（HR=0.41，95% CI 0.23-0.73，P=0.002）。这一结果具有里程碑意义：它首次以随机对照证据表明，即使在MRD阴性人群中，将贝林妥欧单抗纳入一线巩固仍能带来显著生存获益，从而支持双特异性抗体从R/R场景前移至一线。
Hyper-CVAD序贯贝林妥欧单抗在38例初诊Ph阴性B细胞ALL中，估计3年无复发生存率为73%（95%CI 56%-85%）。在减剂量化疗序贯贝林妥欧单抗的多中心Ⅱ期试验中，35例患者中33例（94%）获得复合完全缓解（CRc），贝林妥欧单抗治疗2周后30例（86%）MRD阴性；2例延长至4周后，全部35例达到完全缓解（CR），31例（89%）MRD阴性。这些数据进一步支持双抗在MRD清除中的独特价值。
针对老年患者，Ⅱ期INITIAL-1研究显示，InO联合地塞米松诱导序贯年龄调整化疗，43例可评估患者全部获得CR或伴计数恢复不完全的CR，3年OS率为73%。Alliance A041703研究中，33例60岁及以上患者接受InO序贯贝林妥欧单抗，CRc率由InO后的85%提升至两个周期贝林妥欧单抗后的97%，1年OS率为85%。该研究为InO序贯贝林妥欧单抗提供了最直接的证据，尽管其并未依据合并症筛选患者。此外，mini-hyper-CVD联合InO（±贝林妥欧单抗）的长期随访数据，进一步支持老年患者采用低强度化学免疫治疗。
在初诊Ph阳性ALL中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合InO被新增为两个年龄/合并症层的Ⅱ级诱导选择；缓解后治疗新增Ⅰ级推荐：65岁以下持续MRD阴性者予TKI联合化疗后维持，65岁及以上MRD阳性者予InO联合TKI清除MRD后再维持。需注意，TKI联合InO的一线直接证据仍有限。D-ALBA研究中，63例成人经达沙替尼联合糖皮质激素诱导后98%达到CR，随后接受贝林妥欧单抗巩固；泊那替尼联合贝林妥欧单抗在38例可评估初诊患者中实现87%的完全分子学缓解。中国一项奥雷巴替尼联合InO的研究纳入14例R/R Ph阳性ALL或移植前持续MRD阳性成人，而非初诊诱导患者。另一项Ⅱ期研究纳入26例形态学缓解但MRD持续阳性的B细胞ALL患者，18例（69%）达到MRD阴性，其中16例为Ph阳性并同期接受TKI，支持InO联合TKI清除MRD的可行性。
在T细胞ALL中，临床试验参与推荐等级上调：非早期T细胞前体（非ETP）由Ⅲ级升至Ⅱ级，ETP由Ⅱ级升至Ⅰ级。这一调整反映了ETP-ALL作为高危亚型，标准治疗疗效有限，亟需通过临床试验探索新型策略。R/R ALL方面，Ph阴性T细胞ALL的Ⅱ级推荐由VEN扩展为BCL-2抑制剂类别；Ph阳性ALL新增BCL-2抑制剂与阿思尼布为Ⅱ级靶向选择。阿思尼布的Ⅰ期研究治疗24例患者，包括22例初诊Ph阳性ALL和2例淋系急变期慢性髓性白血病，因此并不能直接确立阿思尼布在R/R Ph阳性ALL中的疗效。随机试验已确立贝林妥欧单抗和InO作为R/R B细胞ALL的重要抗体类药物。此外，普基奥仑赛（puzolcbatgenne autoleucel）成为国内首个获批用于3~21岁CD19阳性R/R B-ALL的CAR-T产品，标志着细胞治疗在儿童及青少年B-ALL中进入临床实践。
初诊AML（非APL）：MRD与基因分型双轮驱动
分子检测层面，60岁以下及60岁及以上患者的Ⅰ级检测panel均新增NUP98重排，Ⅱ级panel移除TET2突变检测；同时建议靶向治疗相关分子结果尽可能在3~5天内可得。这一调整体现了指南对“快速分子分型指导早期治疗决策”的重视——NUP98重排被纳入预后分层，而TET2作为单独预后标志物的价值则被弱化。
治疗层面，高危患者诱导表新增VEN联合柔红霉素+阿糖胞苷、阿扎胞苷（AZA）联合VEN两项Ⅱ级方案；化疗后7~14天骨髓残留原始细胞≥10%者，AZA+VEN新增为Ⅰ级低强度选择。缓解后治疗中，AZA 75 mg/m²（d1-7）联合VEN 400 mg（d1-21，按耐受调整）新增为Ⅲ级推荐。基于二代测序的MRD评估新增为Ⅱ级推荐，用于指导缓解后治疗选择。
VEN联合柔红霉素+阿糖胞苷的方案支持来自一项多中心单臂Ⅱ期试验，33例既往未治的18~60岁成人中，30例（91%）在一个周期后达到CRc，30例应答者中29例经流式细胞术检测MRD阴性，且无治疗相关死亡。前瞻性测序数据已证实，排除DNMT3A、TET2和ASXL1（非DTA分子MRD）后，持续分子MRD具有独立预后价值。AZA+VEN的证据主要来自老年或不适合强化疗患者，并未直接验证新规定的d7-14残留原始细胞路径。
60岁及以上适合强化疗者，新增两类含盐酸米托蒽醌脂质体的Ⅱ级方案：米托蒽醌脂质体+皮下阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子（G-CSF）+VEN（CMG+VEN）；米托蒽醌脂质体+VEN+AZA（MVA）。第二类适合强化疗层特别纳入治疗相关非核心结合因子AML。在一项42中心、非干预性双向研究中，117例初诊AML患者接受含米托蒽醌脂质体的异质性治疗，但仅45例将其作为诱导；在该诱导亚组中，CRc率和ORR分别为75.6%（34/45）和88.9%（40/45）。CMG+VEN已在63例前瞻性多中心会议摘要中报道，并设有同期AZA-VEN对照队列；MVA likewise已在51例前瞻性多中心单臂会议摘要中报道。需注意，这些证据多来自会议摘要，样本量有限，解读时需谨慎。
对于不适合强化疗者，2026版按“无特定基因突变”与“有明确分子异常”重新分组。若干以既往去甲基化药物（HMA）暴露或VEN禁忌为条件的Ⅲ级选择沿用自2025版，不应被解读为新推荐。2026版的一项独特变化是新增脚注，将BCL-2抑制剂类别定义为包括VEN、索托克拉和利沙托克拉。
R/R AML：联合与基因导向并进
2026版R/R AML的修订拓宽了联合治疗与基因型导向治疗。适合治疗且晚期复发者，一项选择由单纯靶向治疗修订为靶向治疗联合化疗；另一路径允许靶向药物联合或不联合VEN和/或HMA。适合治疗且早期复发者，VEN联合氟达拉滨、阿糖胞苷和G-CSF（FLAG）新增为Ⅱ级推荐。已发表的Ⅰb/Ⅱ期证据评估了密切相关的FLAG+伊达比星（FLAG-IDA）+VEN方案；长期分析纳入61例R/R AML患者，总缓解率（ORR）为67%，CRc率为41%，57%的患者后续接受移植。
米托蒽醌脂质体+阿糖胞苷+VEN新增为Ⅲ级。同一三药联合的初步会议摘要证据包括6例VEN耐药R/R AML患者，4例可评估，3例达到CRc，且3例经流式细胞术检测MRD均不可测。利沙托克拉与索托克拉新增为Ⅲ级，作为适合治疗且早期复发患者中VEN的潜在替代。
对于IDH1突变AML，艾伏尼布联合或不联合HMA由Ⅱ级升为Ⅰ级。艾伏尼布单药在IDH1突变R/R AML中有直接证据：在一项Ⅰ期研究的主要疗效人群中，30.4%的患者达到CR或伴部分血液学恢复的CR（CRh），中位缓解持续时间为8.2个月。艾伏尼布联合VEN（±AZA）在一项31例IDH1突变髓系恶性肿瘤的Ⅰb/Ⅱ期研究中亦显示活性。
2026版指南扩大了menin抑制剂的基因型定义用途。Revumenib在2025版已列用于KMT2A重排AML，现扩展至NPM1突变AML；zifitomenib新增用于NPM1突变AML。在AUGMENT-101的NPM1突变队列中，64例疗效可评估成人接受revumenib，CR/CRh率为23.4%，ORR为46.9%。在KOMET-001的Ⅱ期部分，92例R/R NPM1突变AML成人接受zifitomenib，CR/CRh率为22%，ORR为33%。这些数据表明，menin抑制剂为NPM1突变R/R AML提供了新的靶向选择，尽管缓解率仍有提升空间。
APL：高危方案推荐等级微调
APL的更新集中于一项高危方案推荐等级的调整。该方案包括诱导期ATRA、三氧化二砷（ATO）与化疗；两个巩固周期ATRA、ATO与化疗，继以第三周期ATRA+ATO巩固；以及约20个月的序贯维持，包括第1个月ATRA、第2~3个月ATO、第4个月甲氨蝶呤（MTX），重复5个周期。该方案由2025版Ⅰ级调整为2026版Ⅱ级；相比之下，诱导期ATRA、砷剂与化疗后至少7个月ATRA与砷剂为基础巩固的替代策略仍维持Ⅰ级。现有研究支持高危APL采用ATRA与砷剂为基础的方法，尽管所研究的方案在伊达比星或吉妥珠单抗的使用、口服与静脉砷剂、巩固及维持治疗方面存在差异。这一调整提示，在疗效相近的前提下，指南更倾向于疗程更短、负担更轻的策略。
研究结论：走向基因型与MRD指导的动态决策
综观2026版更新，其累计方向是：治疗选择越来越依赖基因型与MRD深度，移植时机也由“基线危险度”逐步转向“应答深度”驱动。双抗前移、BCL-2抑制剂扩容、menin抑制剂扩展及MRD分层推荐，共同勾勒出急性白血病精准诊疗的演进路径。
具体而言，本次更新体现了三个核心趋势：其一，双特异性抗体与抗体偶联药物从R/R场景向一线前移，尤其在老年及MRD阳性人群中展现出独特价值；其二，BCL-2抑制剂与menin抑制剂的适用基因型范围不断扩大，靶向治疗的选择更加精细化；其三，MRD评估从“预后标志物”升级为“治疗决策工具”，基于二代测序的MRD检测被纳入推荐，用于指导缓解后治疗与移植时机。
当然，部分新增推荐仍基于单臂研究或会议摘要，证据强度有限。例如，CMG+VEN、MVA、米托蒽醌脂质体+阿糖胞苷+VEN等方案的证据多来自会议摘要，样本量较小，尚需前瞻性随机对照试验验证。临床实践中应在指南框架下结合患者具体情况个体化决策，并鼓励参与前瞻性临床试验以进一步夯实证据。
Gao H, Jiang E. Updates of CSCO guidelines for diagnosis and treatment of acute leukemia: 2026 edition. Chin J Cancer Res, 2026, 38(4): 393-398.
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