首页 > 文章详情

【2026 IMS】T细胞重定向免疫时代：复发难治多发性骨髓瘤的真实世界临床管理证据

09月15日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会于2026年9月23-26日在苏格兰格拉斯哥召开。BCMA CAR-T、双特异性抗体等T细胞重定向免疫疗法彻底改变复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗格局。注册临床试验入组存在严格筛选条件，对基线风险分层、治疗过程中感染等支持治疗、中枢受累等特殊高危亚组的证据有限。真实世界队列能够反映日常临床实践全貌，从基线风险预判、治疗期间并发症管理，再到特殊高危人群疗效，提供完整的临床管理参考。本文选取3项本届大会口头报告真实世界研究进行整理，梳理相关数据与临床启示。

研究1：伊基奥仑赛（Eque-cel）治疗RRMM的中国多中心真实世界研究

摘要号：OA-09

研究原标题：BCMA CAR T-Cell Therapy (Equecabtagene Autoleucel, Eque-Cel) for Multiple Myeloma in Chinese Clinical Practice: A Large Real-World Evidence of 281 Patients

本研究为中国多中心真实世界研究，纳入全国65家中心281例接受Eque=cel治疗的RRMM患者，267例可评估疗效。真实世界队列特征：中位既往治疗线数3线；84.0%既往用过抗CD38单抗；82.4%存在高危细胞遗传学；47.0%合并髓外病变；75.3%患者CAR=HEMATOTOX（CAR-HT）基线高危，整体人群风险显著高于注册临床试验。

主要结果：ORR 95.9%，CR/sCR率 77.2%，≥VGPR率 86.9%，MRD阴性率 94.1%。中位随访10.97个月，中位PFS、OS均未达到，12个月PFS率71.5%，12个月OS率87.8%。安全性：任意级别CRS发生率 88.2%，≥3级CRS仅3.8%；任意级别ICANS 6.8%，未见帕金森综合征。70岁以上老年、既往抗CD38暴露亚组疗效、安全性与整体队列相当。真实世界重要发现：CAR-HT风险分层具备很强预后价值。CAR-HT高危患者12个月PFS率显著低于低危，同时重度毒性风险更高。

结论：在高比例高危患者的真实世界环境中，Eque-cel仍展现突出疗效与可控安全性。CAR-HT基线风险评分，可用于真实世界临床对患者开展治疗前风险预判，指导风险适应性管理。

研究2：ATOMM注册研究：多发性骨髓瘤低丙种球蛋白血症、感染风险及免疫球蛋白替代治疗的纵向真实世界分析

摘要号：OA-30

研究原标题：Hypogammaglobulinaemia (HG), Infection Risks and Effects of Immunoglobulin Replacement Therapy (IgG RT) in Multiple Myeloma (MM): A Registry Based Longitudinal Real-World-Analysis (RWA)

T细胞重定向免疫治疗时代，低丙种球蛋白血症、感染是临床十分突出的治疗相关并发症，但缺乏大样本真实世界注册数据。ATOMM是一项欧洲国家级注册库纵向分析，纳入1045例具备IgG检测记录的骨髓瘤患者，共9870份IgG检测结果。严重低丙种球蛋白血症sHG定义IgG＜500 mg/dL。研究分析危险因素、感染事件，以及免疫球蛋白替代治疗的真实获益。

主要结果：低丙种球蛋白血症总体发生率46%，严重低丙种球蛋白血症15%；随着治疗时间延长，36个月时严重低丙种球蛋白血症累积发生率达27%。使用抗CD38单抗会在3个月内诱发IgG下降，9-12个月降至低谷。多因素分析，抗CD38单抗使用、ASCT后半年内、治疗线数、高龄、ECOG≥2是发生严重低丙种球蛋白血症独立危险因素。感染风险和IgG水平显著相关：IgG正常患者年感染率16%，普通低丙球血症32%，严重低丙球血症高达64%。 41%严重低丙球血症患者接受静脉/皮下免疫球蛋白替代。替代治疗显著降低3级及以上严重感染（校正IRR 0.65）以及住院事件（校正IRR 0.72）。

结论：在包含大量接受抗CD38单抗、后续可能序贯T细胞重定向治疗的真实世界患者群体中，低丙种球蛋白血症十分常见，并且直接提升感染风险。对严重低丙种球蛋白血症，免疫球蛋白替代可以切实降低严重感染与住院，在CAR-T、双抗治疗全程的支持管理中应当重视IgG监测与干预。

研究3：BCMA CAR-T治疗合并中枢神经系统受累RRMM的多中心扩展随访真实世界研究

摘要号：OA-48

研究原标题：Outcomes of Anti-BCMA CAR-T-Cell Therapy in Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma and CNS Involvement Based on a Multicenter Real-World Study With Extended Follow-Up

中枢神经系统受累（CNS-MM）属于RRMM中的特殊高危亚组，几乎全部被排除在注册临床试验之外。在T细胞重定向免疫广泛应用的当下，真实世界队列可以帮助我们理解这部分特殊人群的治疗表现。这项欧洲多中心回顾研究纳入25例CNS-MM患者，接受ide-cel或cilta-cel（CAR-T）治疗；CNS受累定义为脑/脊柱影像学病灶或脑脊液检出骨髓瘤细胞。

主要结果：25例患者，ide-cel 15例，cilta-cel 10例。多数为多线经治、三类药物难治；14例软脑膜受累，12例脑实质病灶；23例在桥接治疗阶段仍然存在活动性中枢病灶。部分患者接受全身、鞘内、放疗、外科手术作为桥接。整体安全性可控，≥3级CRS仅2例，少数1级ICANS。排除随访不足5例，剩余20例中16例达到≥VGPR。Ide-cel组中位PFS 6.3个月，中位OS 13.0个月；cilta-cel组中位PFS 13.9个月，中位OS 13.9个月。真实世界观察提示：桥接治疗后实现CNS病灶控制的患者，PFS存在改善趋势；但即便CAR-T治疗，CNS复发依旧并不少见，整体预后显著差于无中枢受累人群。

结论：真实世界条件下，BCMA CAR-T可以为CNS-MM带来一定抗肿瘤活性，但该亚组整体预后依旧不佳。桥接阶段对中枢病灶的控制十分关键，也凸显对于这类真实世界中存在的特殊高危患者，仍有待更多优化策略。

小结

本届IMS年会3项真实世界研究，围绕T细胞重定向免疫治疗的完整临床管理链条给出层层递进的证据：

治疗前基线风险评估：国产BCMA CAR-T大样本真实世界证实，即便大量高危患者，依旧可以取得良好疗效，而CAR-HT风险分层可在治疗前帮助识别高危人群，指导个体化管理。

治疗全程支持照护：注册库真实数据提醒我们，抗CD38单抗及后续T细胞重定向治疗背景下，低丙种球蛋白血症高发，严重低丙球显著升高感染风险；免疫球蛋白替代可改善临床结局，是治疗全程不可忽视的支持治疗环节。

特殊高危亚组现实表现：针对临床试验常排除的中枢受累骨髓瘤，真实世界队列确认CAR-T具备一定疗效，但整体预后不理想，桥接控制中枢病灶对结局存在潜在价值。

随机对照试验确立药物疗效标准，而真实世界研究填补基线风险分层、支持治疗策略、特殊高危亚组的认知缺口。以上证据串联起从筛选评估、全程支持治疗到特殊人群处理的完整临床思路；但回顾性真实世界研究存在混杂因素，相关结论仍需要前瞻性队列进一步验证。

参考文献

[1] 23rd International Myeloma Society Annual Meeting Abstracts. Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia, 2026,26(Suppl 2):S1-S452.
[2] Lu J, An G, Jin J, et al. BCMA CAR T-Cell Therapy (Equecabtagene Autoleucel, Eque-Cel) for Multiple Myeloma in Chinese Clinical Practice: A Large Real-World Evidence of 281 Patients[C]//23rd IMS Annual Meeting,2026:OA-09.
[3] Willenbacher W, Krauth M T, Agis H, et al. Hypogammaglobulinaemia (HG), Infection Risks and Effects of Immunoglobulin Replacement Therapy (IgG RT) in Multiple Myeloma (MM): A Registry Based Longitudinal Real-World-Analysis (RWA)[C]//23rd IMS Annual Meeting,2026:OA-30.
[4] Neubert S, Maulhardt M, Shaforostova I, et al. Outcomes of Anti-BCMA CAR-T-Cell Therapy in Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma and CNS Involvement Based on a Multicenter Real-World Study With Extended Follow-Up[C]//23rd IMS Annual Meeting,2026:OA-48.

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda