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2026 ASCO | 中国原研创新再登国际舞台：海曲泊帕在CIT领域迈向全球

06月03日

整理：肿瘤资讯

化疗所致血小板减少症（CIT）是抗肿瘤治疗中的常见并发症，常导致化疗延迟、剂量降低甚至治疗中断，严重影响患者预后。全球范围内，便捷、安全、有效的口服CIT治疗方案仍存在巨大未满足需求。

在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，来自纪念斯隆凯特琳癌症中心的Jodi V. Mones教授报告了一项海曲泊帕（Hetrombopag）治疗CIT的全球III期、随机、双盲研究（NCT07286032）。该研究展示了这一中国原研口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在国际人群中的科学设计与临床价值，标志着中国在肿瘤支持治疗领域的创新正获得全球认可。

鉴于此，我们邀请Jodi V. Mones教授接受CCMTV临床频道的独家专访，围绕海曲泊帕在CIT治疗中的机制优势、中国数据对全球研究的推动、以及未来治疗格局的变革潜力，分享她的深度见解。以下为本次专访的精华内容整理，以飨读者。

在全球范围内，管理CIT的主要挑战是什么？当前治疗选择有哪些局限性？

Jodi V. Mones教授：CIT的定义是在骨髓抑制性化疗背景下，患者血小板计数低于100×10⁹/L。在临床上，CIT患者可能出现各种程度的出血。此外，CIT 还会导致化疗剂量降低、周期延迟以及相对剂量强度（RDI）的下降，从而影响抗肿瘤治疗的疗效。目前针对CIT的治疗方法存在以下不足：

血小板输注：全球供应有限，并可能引起同种免疫和过敏反应。
重组人白细胞介素-11（rhIL-11）：可能引起心动过速和水肿，目前已很少用于临床。
TPO-RA（如罗普司亭）：《新英格兰医学杂志》发表的RECITE研究显示，在罗普司亭组中，未出现CIT诱导的化疗剂量调整的患者比例高达84%，显著高于安慰剂组（P＜0.001）；然而，该类制剂需要每周皮下注射，且剂量必须每周根据血小板计数进行滴定，这不仅要求肿瘤医生熟悉其给药方案，对于住得较远的患者而言，每周前往医疗中心也极为困难。

因此，像海曲泊帕这种更方便的口服选择药物，正是具有成为理想方案的潜力。

海曲泊帕在CIT治疗中的机制优势是什么？中国数据如何支持这项全球III期研究的启动？

Jodi V. Mones教授：海曲泊帕是一种口服小分子TPO-RA，通过与TPO受体的跨膜区结合，激活JAK/STAT以及MAPK信号通路，从而促进巨核细胞的增殖与分化，影响血小板的产生。理论上，海曲泊帕结合于TPO受体的跨膜部分，不与内源性TPO竞争结合位点，因此不会拮抗患者自身TPO 的生理功能。

在中国进行的一项III期研究显示，接受含铂类化疗的CIT患者，每日服用海曲泊帕后获得了非常好的缓解率。具体而言，该III期研究显示缓解率（缓解定义为在开始海曲泊帕治疗后14天内血小板计数升至≥100×10⁹/L，并完成至少一个预定周期的化疗）达到75.7%。

并且需要特别注意的是，研究期间未观察到特别关注的不良事件（如血栓、≥2级出血等），海曲泊帕具有良好的安全性。这些阳性数据直接推动了全球III期研究的启动。

本次在ASCO公布的全球III期研究的主要目标是什么？有哪些关键的设计亮点？

Jodi V. Mones教授：这项全球III期研究旨在评估海曲泊帕这一新型口服TPO-RA的安全性和有效性。研究分为两个部分：

A部分：将入组8-12例非亚洲患者，评估其在非亚洲人群中的药代动力学特征。
B部分：患者将按2:1的比例随机分配接受海曲泊帕或安慰剂治疗。入组标准为：因血小板计数≤85×10⁹/L导致下一周期化疗延迟≥7天的患者；且所有入组患者既往至少接受过一个周期的吉西他滨或含铂方案化疗（按14天或21天周期）。

这项全球III期研究的当前进展如何？如果取得阳性结果，海曲泊帕会如何影响CIT的治疗？

Jodi V. Mones教授：目前，该研究正在全球范围内开放入组。海曲泊帕对CIT的潜在影响在于：它能够为患者提供一种方便的口服选择，以维持其血小板计数，从而确保患者能够继续接受既定的化疗方案，不会因血小板减少而导致化疗延迟或剂量降低。

这代表了中国原研创新在肿瘤支持治疗领域迈向国际关注与认可的重要一步，也为更多中国创新药物开展全球注册临床试验铺平道路。

在您看来，海曲泊帕可能在这一不断发展的治疗格局中处于怎样的临床定位？对于哪些特定临床场景或患者需求而言，口服TPO受体激动剂可能具有更突出的价值？

Jodi V. Mones教授：海曲泊帕为患者提供了一种方便、安全、有效的方法来维持血小板计数，从而保证化疗的RDI不受影响。已有研究显示，当化疗的RDI降低时，患者接受抗肿瘤治疗的临床结局也会变得较差。

具体来说，CIT会影响肿瘤治疗的正常进行，而一款能帮助患者维持原化疗方案的口服药物，将使这类患者显著受益。我认为，海曲泊帕特别适合用于以下患者：需要多次、重复化疗周期的患者；居住在远离医疗中心且难以频繁到诊室接受注射治疗的患者；以及希望在居家环境中管理血小板计数、保持正常生活节奏的患者。

除了您之前提到的血小板输注、rhIL-11之外，美国市场上还有哪些CIT治疗选择？它们各自的局限性是什么？海曲泊帕与这些现有口服药物相比，具有哪些差异化优势？

Jodi V. Mones教授：目前美国市场上有三种药物可用于尝试治疗CIT，但均存在一定局限性：

以阿伐曲泊帕为例，它是一种口服药物，虽已开展了针对CIT的III期临床研究，但未能证实其在此情境下特别有效——这很可能是研究设计所致。因此，阿伐曲泊帕目前并未作为CIT的常规治疗。

艾曲泊帕治疗CIT已开展过相关研究，研究结果提示具有良好的疗效。然而，艾曲泊帕服用不便，并且可能存在大量药物相互作用。它还会螯合铁、钙、镁等金属离子。此外，艾曲泊帕还可能导致肝功能指标升高，尤其是谷草转氨酶和谷丙转氨酶的升高，这可能会限制其使用。

罗普司亭近期III期研究数据显示，在合并CIT的胃肠道恶性肿瘤患者中，该药取得了阳性结果，显示出明确的临床获益。罗普司亭虽是一个不错的选择，但并非所有患者都能方便使用，因为它需要每周皮下注射，患者必须到诊室接受治疗。

海曲泊帕是一种口服的小分子TPO受体激动剂，其作用机制与艾曲泊帕非常相似，但海曲泊帕的安全性更优，尤其是肝脏毒性更低。此外，临床研究显示，海曲泊帕治疗CIT患者疗效显著。因此，海曲泊帕将成为一种理想的口服药物，在CIT治疗中根据患者血小板计数进行个体化剂量滴定。

总结

Jodi V. Mones教授在专访中指出，当前全球CIT管理面临缺乏便捷、安全、有效口服治疗的巨大未满足需求，现有血小板输注、rhIL-11及注射类TPO-RA均存在供应、安全性或便利性方面的显著局限；海曲泊帕作为中国原研的口服小分子TPO-RA，凭借良好的安全性特征以及中国III期研究75.7%的缓解率数据，为全球III期研究（NCT07286032）的启动奠定了坚实基础。该研究正在全球积极入组，若取得阳性结果，海曲泊帕将提供每日一次的口服新选择，帮助避免化疗延迟或剂量降低，改善患者预后，同时代表中国原研创新在肿瘤支持治疗领域迈向国际认可的重要里程碑。

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-Ade