肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）是抗肿瘤治疗过程中常见的并发症，严重影响治疗进程与患者预后。随着肿瘤治疗进入化疗、靶向治疗与免疫治疗并重的新时代，CTIT的内涵已从传统的化疗诱导拓展至更广泛的抗肿瘤治疗范畴。然而，目前针对CTIT的有效干预手段仍相对有限，临床管理面临循证证据不足、适应症局限等挑战。在此背景下，中国学者基于本土创新药物的研发进展，开展了一系列前瞻性临床研究，探索从“治疗”向“预防”的策略前移，取得了令人瞩目的成果，并在国际学术舞台上发出了响亮的中国声音。
2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，两项来自中国学者的CTIT相关研究成功入选，向全球同行展示了原创性中国证据。特邀中山大学孙逸仙纪念医院张丙忠教授、吴妙芳教授以及厦门大学附属中山医院肖莉教授，围绕CTIT的管理现状、二级预防策略、联合治疗方案及未来发展方向展开深入阐述，以期为临床实践与学术研究提供参考。
海曲泊帕单药二级预防
妇科肿瘤CTIT的关键数据与临床启示
肿瘤治疗相关血小板减少症（CTIT）在妇科恶性肿瘤治疗中发生率高，不仅影响化疗方案的正常执行，也直接损害患者的抗肿瘤疗效与生活质量。请您结合当前临床实践和相关指南，谈谈妇科肿瘤CTIT的管理现状主要存在哪些挑战？
张丙忠教授：CTIT的发生与肿瘤类型、治疗方案及治疗周期等密切相关。妇科恶性肿瘤常用化疗方案是以铂类为基础的联合用药方案，如卡铂、顺铂或奥沙利铂，这些药物，本身就是导致血小板减少的高危因素。研究显示，单用顺铂或吉西他滨时，3级血小板减少发生率为4.0%，4级血小板减少发生率为3.7%，二者联用时血小板减少的发生率可高达37%1。现在靶向治疗和免疫治疗在妇科肿瘤中的应用越来越广泛，妇科肿瘤治疗进入了新时代，疗效显著提升，但与此同时，这些药物同样可能引起不同程度的血小板减少症2。因此，CTIT已不再局限于传统化疗，而是涵盖了更广泛的抗肿瘤治疗范畴。
血小板减少可导致治疗剂量减少、影响规律治疗进程，降低肿瘤治疗效果，增加相关风险，如出血，影响预后，严重时可导致患者死亡。因此，对于高风险血小板减少的患者，采取预防性的干预措施，是非常有必要的。这样可以帮助降低血小板减少的发生率，也能减轻严重程度1，从而保障治疗的连续性和安全性。
目前，针对妇科肿瘤治疗相关的血小板减少症，临床管理上还缺乏高级别的循证医学证据。长期以来临床处理主要依据化疗所致血小板减少症（CIT）的小样本临床研究和个人的临床经验来处理，缺乏专门针对妇科肿瘤人群、兼顾靶向/免疫治疗时代特点的系统性证据。正因如此，将CIT的概念拓展为CTIT，进行涵盖化疗、靶向治疗和免疫治疗的全面、动态管理，具有重要的临床现实意义和科研价值2。
您团队开展的研究采用海曲泊帕单药进行二级预防取得了良好的临床效果，并且入选此次ASCO大会。从科室学科建设和临床管理路径的视角来看，您认为推动CTIT从‘治疗’向‘预防’的策略前移，对于优化妇科肿瘤患者的规范治疗具有怎样的意义？
张丙忠教授：血小板的自然寿命是比较短的。通常情况下，化疗开始后1到2周，血小板就会开始下降。而人体内源性的血小板生成素（TPO）水平回升速度相对缓慢。实验室检测显示，外周血的血小板计数要想明显回升，通常需要5到7天的时间。而在此之前患者可能已发生了严重的血小板减少，出血风险大大增加，甚至可能发生更严重的并发症。所以，我们推荐对于既往发生过严重CTIT、或者合并高风险因素的患者，应该采取预防性的干预措施1,2。
随着临床证据的累积，2026年CSCO CTIT指南也对二级预防部分进行更新。如果患者上一个化疗周期血小板最低值低于50×10⁹/L，CTIT二级预防推荐方案中将海曲泊帕推荐等级由II级推荐（2A 类）调整为I级推荐（1B类）；如果患者上一个化疗周期血小板最低值在50×10⁹/L至75×10⁹/L之间且存在出血高风险因素，在CTIT二级预防的II级推荐中，海曲泊帕的推荐证据等级也从2A类调整到了1A类3。这些更新为临床提供了非常权威的依据，推动CTIT的管理从经验性走向标准化，也为科室建立规范的预防路径打下了很好的基础。
海曲泊帕作为国产创新药，大大提高了CTIT预防药物的可及性。随着管理策略的逐步完善，我们可以有效保障肿瘤患者治疗的连续性和剂量强度，有助于提升医疗资源的利用效率，降低患者的住院负担。同时，这也体现了我们学科在精细化管理领域的领先水平，助力实现患者高质量生存的目标。
本次研究成果成功入选ASCO年会，向全球同行展示了中国肿瘤学者的原创证据，发出了响亮的中国学术声音。值此之际，能否请您为我们详细介绍一下，这项研究在设计之初的背景以及团队开展该项研究的核心初衷是什么？
吴妙芳教授：CTIT在妇科恶性肿瘤患者中常见，可能导致化疗剂量降低、治疗延迟、出血以及抗肿瘤疗效受损。我们前期数据显示，患者出现2级及以上的CTIT，再次出现CTIT的发生率在85%以上。关于CTIT二级预防的证据仍然有限，尤其在妇科肿瘤领域。这一证据缺口，正是我们团队决定开展本研究的核心出发点。
基于上述背景，我们设计了这项单臂临床试验，目的是评估口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）海曲泊帕在预防妇科恶性肿瘤患者CTIT复发方面的有效性和安全性。我们纳入了经组织学或细胞学确诊的妇科恶性肿瘤患者，这些患者在上一化疗周期中出现过≥2级血小板减少，且通过常规干预措施，在计划接受含铂类和/或紫杉类方案化疗前血小板计数已恢复至≥100×10⁹/L。基于无预防措施时CTIT复发率为85%的历史数据，预计海曲泊帕可将复发率降至70%；研究需要43例患者，考虑到10%的脱落率，计划入组48例患者。患者在化疗结束后24小时内开始口服海曲泊帕，每日一次，每次5mg，连续服用10天，并根据血小板计数进行剂量调整。主要终点是接受海曲泊帕预防治疗的化疗周期中血小板计数<75×10⁹/L的患者比例4。
请您为我们解析一下本次研究的关键数据及对临床实践的指导意义。
吴妙芳教授：2023年10月至2025年6月期间，共纳入43例患者。基线血小板计数平均值为209.5×10⁹/L。在接受海曲泊帕预防性给药的化疗周期中，37.2%出现血小板计数<75×10⁹/L，血小板计数≥75×10⁹/L的中位持续时间为15.0天。化疗后第21天，74.4%血小板计数≥75×10⁹/L，55.8%≥100×10⁹/L。
无患者需要输注血小板，14.0%的患者出现化疗延迟。从开始使用海曲泊帕管理至该化疗周期结束，平均血小板计数自第3天起下降，于第15天达到周期内平均血小板计数的低点（124.9×10⁹/L），第21天部分恢复至130.3×10⁹/L。在整个监测期间，患者的个体平均最低血小板计数为96.3×10⁹/L，平均最高为215.9×10⁹/L。
与前一化疗周期相比，本周期不同最低血小板计数区间的患者比例均有所降低（血小板计数<25×10⁹/L: 0 vs16.3%；25–50×10⁹/L: 16.3% vs 39.5%；50–75×10⁹/L: 20.9% vs 44.2%）。在开始下一周期抗肿瘤治疗前，平均血小板计数为123.7×10⁹/L。海曲泊帕耐受性良好，未发生治疗相关不良事件4。
总的来说，这项研究在妇科肿瘤人群中，验证了口服TPO-RA海曲泊帕用于CTIT二级预防的有效性和安全性，为这个领域增添了非常重要的循证依据。我们的结果显示，海曲泊帕预防CTIT，提升了患者的依从性和临床可操作性，有助于保障化疗能够按时、足量地实施，也推动了CTIT的管理，从过去的被动治疗，向主动预防转变。
海曲泊帕联合方案
治疗CTIT的前瞻性研究启示
肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）是肿瘤化疗过程中最常见的并发症之一，其发生直接影响化疗方案的执行和患者预后。然而，目前临床上针对CTIT的有效干预手段仍相对有限，面对这一长期存在的临床困境，您团队在启动这项研究之初，主要进行了哪些方面的综合考量？
肖莉教授：在分享我们团队的科研思维之前，结合我在中国抗癌协会肿瘤支持治疗专业委员会（CONS）的工作，我先谈谈全球CTIT的研究动态：欧美区域仍局限于化疗诱导的血小板减少，而中国学者基于国内领先的科学思维及本土创新药的快速研发，中国CTIT指南已经突破欧美概念，将其定义为“抗肿瘤治疗诱导的血小板减少”，其内涵不仅包括化疗、免疫治疗、靶向治疗等系统性治疗，还涵盖放疗等局部治疗。在此背景下，我们团队不局限于传统化疗，针对所有抗肿瘤治疗所致血小板减少进行该项研究设计。
由于当前药品适应症的局限，以及基于病人治疗进度、完成度和安全性的考量，迫切需要有效的方案帮助病人度过不良事件，按时完成治疗，从而保证疗效、安全性与远期生存获益。目前全球不同区域尚无药物正式获批CTIT治疗适应症，仅有指南推荐，该领域存在一定研究空白，需要开展相关研究，为药物应用提供循证医学等级证据。TPO-RA海曲泊帕具有促进血小板生成的作用，咖啡酸片可改善造血微环境，两者机制互补，可协同提升血小板恢复效率。基于此，我们开展了II期前瞻性研究，共纳入65例患者5。
该项前瞻性II期试验，评估了海曲泊帕联合咖啡酸片在CTIT患者中的疗效与安全性，请您为我们解析一下本次研究的关键数据及对临床实践的指导意义。
肖莉教授：研究终点包括血小板上升速度及达标比例，结果显示，87.7%的患者快速达到75×10⁹/L以上，84.6%的患者完全达到100×10⁹/L以上的正常血小板数值。该方案的核心亮点：第一，升速快，中位恢复时间仅7天即可达到100×10⁹/L以上，为目前全球所有药物干预研究中血小板完全正常恢复时间最短的方案；第二，有效率高，接近85%的患者达到完全正常恢复；第三，药物经济学最佳，单日费用低，纯口服方案无需住院，便于院外管理，且不良事件发生率低，未发生≥3级的药物相关不良事件。
该方案实现了设计初衷：7天内使85%的患者血小板完全恢复正常，保障其他系统性治疗的顺利进行。值得注意的是，研究不仅涵盖化疗患者，还包括26.2%接受免疫治疗联合化疗，18.5%接受靶向治疗联合化疗的患者，提示本联合方案对免疫和靶向治疗导致的血小板减少同样显示出良好疗效5。
该项研究结果显示海曲泊帕的联合治疗方案在CTIT治疗中具有良好的疗效和安全性，基于此您认为在CTIT的治疗和管理领域还有哪些探索方向？
肖莉教授：CONS在张俊主委的带领下，对相关国内指南和临床研究均作出一定贡献。目前对国内CTIT指南进行更新，涵盖内容进一步扩大至抗肿瘤治疗（包括系统性治疗及放疗等局部治疗）诱导的血小板减少。在指南制定中，治疗理念强调“防大于治”，包括上一周期出现血小板减少后下周期提前干预的二级预防；以及基于高危因素预测，在血小板未下降前干预的一级预防，也是未来发展的重要方向。除了今年ASCO收录本联合方案的壁报之外，还在进行一项关于血小板减少高危人群预测模型的研究，该模型为未来开展一级预防研究奠定了科研基础，目前相关临床研究正在设计中。
专家简历
主任医师，副教授，博士研究生导师
中山大学孙逸仙纪念医院妇科肿瘤专科主任
中华医学会妇科肿瘤分会委员
中国抗癌协会卵巢癌专委会常委
广东省医学会妇科肿瘤分会副主任委员
广东省健康管理学会妇科肿瘤专委会主任委员
中山大学孙逸仙纪念医院妇瘤科副主任医师，硕士研究生导师
人卫《逸仙妇瘤诊疗规范丛书-妇科恶性肿瘤化疗手册》副主编
副主编临床指南2部、专家共识1部。主持省级基金两项，厅局级基金两项。以第一作者和通讯作者发表SCI论文13篇
中国抗癌协会宫颈癌整合防筛专业委员会常务委员
广东省抗癌协会卵巢癌专业委员会委员
广东省健康管理学会妇科肿瘤专业委员会委员
广东省经济卫生学会妇产科分会委员
广州抗癌协会妇科肿瘤专业委员会委员
厦门大学附属中山医院肿瘤科行政主任
医学博士/理学博士, 主任医师/厦门大学副教授
德国海德堡大学医学博士 MD，厦门大学抗癌研究中心理学博士PHD
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）访问学者
厦门市高层次留学人才厦门市青年创新人才
中国抗癌协会肿瘤支持治疗专委会副主任委员
中国抗癌协会罕见突变及罕见肿瘤委员会常务委员
中国药学会抗肿瘤药物专业委员会委员
中国抗癌协会胃癌专业委员会委员 ； 北京癌症防治学会胃癌防治专业委员会常务委员
CSCO结直肠癌专家委员会委员； CSCO翻译小组成员
中国医师协会结直肠肿瘤专业委员；福建省抗癌协会大肠癌专委会内科学组副组长
中国抗癌协会整合肿瘤学分会委员
中国女医师协会临床肿瘤专业委员会委员
《中国肿瘤临床》青年编辑委员会委员；CNKI评审专家
主持在研课题：国家自然科学基金项目1项，福建省自然科学基金项目2项，福建省教育联合攻关项目1项，福建省医学创新课题1项，厦门市留学人才资助优秀类项目1项，福建省中青年骨干人才项目1项
1.中国医院协会妇产医院分会妇科肿瘤专业学组,中国抗癌协会中西整合卵巢癌专业委员会,张颐,等. 妇科恶性肿瘤放化疗相关血小板减少症规范化管理中国专家共识(2024年版)[J]. 癌症进展,2024,22(19):2089-2095.
2.中华医学会妇科肿瘤学分会,孔北华,向阳,等. 妇科肿瘤治疗相关血小板减少症临床管理专家共识[J]. 现代妇产科进展,2026,35(3):161-172.
3.CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2026版）
4.Miao-fang Wu,et al. Efficacy and safety of hetrombopag for secondary prevention of chemotherapy-induced thrombocytopenia in patients with gynecologic malignancies: A single-arm phase 2 trial. ASCO, 2026, Abstract e24185.
5.Xiao L, et al. Hetrombopag plus caffeic acid tablets for the treatment of chemotherapy-induced thrombocytopenia in solid tumors: A singlecenter,open-label, phase II trial. ASCO,2026, Abstract 12130.
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