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告别输注依赖，迈向主动管理：海曲泊帕重塑CTIT全程管理新格局

08月07日

整理：肿瘤资讯

说明：以下内容仅供医学专业人士参考

在肿瘤支持治疗领域，肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）长期被视为制约化疗足量、足疗程实施的关键“瓶颈”，亦直接影响患者生存获益¹。传统应对策略多囿于被动输注血小板，虽可解一时之危，却难以从根源上扭转血小板生成不足的困局，同时还面临血源短缺、输注安全隐患及管理成本攀升等多重现实压力¹。随着我国首个自主研发的新一代口服、小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）海曲泊帕的突破进展，CTIT管理正迎来从“应急补救”向“主动全程管理”的战略转型。

输注补救，困局难破：血小板输注的临床局限

CSCO指南指出，血小板输注是对严重CTIT患者最快最有效的治疗方法之一¹。但其临床使用中面临多种问题（图1）^1,2：①疗效维持时间短，仅维持约3日，无法解决病因²；②伴随明确的输血相关风险，包括发热性非溶血性输血反应（发生率5%～30%）³、感染风险、输血相关急性肺损伤等1-3；③反复输注后人类白细胞抗原（HLA）抗体介导的血小板输注无效风险（无效输注总体发生率5%~34%，长期输注人群更靠近上限）⁴。在血源紧缺、门诊及社区化疗日益普及的现实条件下³，依赖血小板输注作为常规管理策略，既不现实，亦不经济。

图1：血小板输注方案存在明显短板

靶向源头，主动出击：

海曲泊帕的作用机制优势

与血小板输注仅能提供短暂、被动的外源性补充不同，海曲泊帕作为口服小分子非肽类TPO-RA，通过特异性结合血小板生成素受体跨膜区，激活STAT及PI3K/AKT等下游信号通路，直接驱动骨髓巨核细胞增殖与分化，从而促进内源性血小板的生成与释放⁵。这一机制决定其升板效应并非单纯的“数字回弹”，而是从生产端实现对血小板生成通路的主动调控，摆脱对外源性血制品的被动依赖。

稳板护疗，减输可依：

海曲泊帕显著降低血小板输注需求

Ⅲ期注册研究（NCT05864014）显示⁶，连续给药组治疗应答率为75.7%，即超过四分之三的CTIT患者在14天内血小板计数恢复至≥100×10⁹/L且未接受升血小板援救治疗（图2）；另一项探索海曲泊帕二级预防CTIT的Ⅱ期研究（NCT05394285）显示⁷，二级预防周期与随后的治疗周期中，分别有85.0%和83.3%的患者达到复合应答终点 [同时满足：未因血小板减少调整化疗方案、未接受升血小板援救治疗（图2）、未发生4级血小板减少，且3级血小板减少持续时间≤1周] 。上述结果提示，海曲泊帕既能在治疗中实现快速升板、降低血小板输注需求，又能在二级预防中前瞻性地降低重度血小板减少的发生率与持续时间——治疗与预防双管齐下，合力削减临床对血小板输注的依赖。

图2：海曲泊帕显著降低血小板输注需求

双荐加持，口服便捷：

海曲泊帕引领全程管理新篇

依托海曲泊帕注册Ⅲ期研究数据，海曲泊帕在2026CSCO《肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南》治疗与二级预防均获得一级推荐（1A类证据）；海曲泊帕二级预防的适用人群为上一个化疗周期血小板最低值＜50×10⁹/L的患者¹。

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图3：海曲泊帕获2026 CSCO治疗与二级预防一级推荐（1A类证据）

此外，海曲泊帕口服剂型支持患者居家自行服药，减少因输注或注射类升板药物导致的反复住院与转诊；同时还减少了对血小板输注等稀缺资源的依赖，既降低输血相关感染、免疫、过敏等潜在风险，也优化整体医疗成本结构。双Ⅰ级推荐+口服便捷正将CTIT管理从“被动救治”真正推进到“主动全程化管理”。

总结：从输注依赖到主动全程管理

CSCO指南以治疗与二级预防双Ⅰ级推荐（1A类证据）将海曲泊帕确立为CTIT主动全程管理的循证基石。海曲泊帕通过靶向血小板生成通路，从源头促进内源性血小板生成，兼顾治疗与预防双重场景。口服剂型支持居家用药，减少院内输注负担，规避血源依赖与输血风险。从“输注依赖”到“主动管理”，从“院内输注”到“居家口服”——海曲泊帕凭借确凿循证与临床可及性，正全面重塑CTIT管理新格局。

参考文献

1.中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2026版）.
2.Zhao X, et al. Front Immunol. 2025;16:1634688.
3.Schiffer CA, et al. Platelet transfusion for patients with cancer: ASCO guideline update. J Clin Oncol. 2018;36(3):283-299.
4.中国血小板输注无效诊断与管理专家共识（2022）. 中华血液学杂志. 2023;44(1):1-9.
5.张馨月. Advances in Clinical Medicine, 2024, 14(04):2477-2485.
6.Qin S, et al. 2025 ASH. Abstract 1256.
7.Huihui Sun, et al. 2025 SABCS PS1-03-01.

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-Ade