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国内首发即入ESMO指南，索托克拉赢得全球认可

04月13日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年2月，一款尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）正式批准的新药——索托克拉，被正式纳入欧洲肿瘤内科学会（ESMO）动态指南（living guideline）v1.1版，成为复发/难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）的推荐治疗方案^[1]。这一“未批先进指南”的高光时刻，发生在该药于中国完成全球首发上市后仅一月余。尽管彼时尚未取得FDA/EMA的正式上市许可，索托克拉却凭借扎实的循证医学证据，赢得了ESMO指南专家组的认可与推荐。【肿瘤资讯】特此梳理相关要点，以飨读者。

ESMO动态指南的“准入铁则”

循证为先，患者获益至上

或许有人会疑问：一款尚未在欧美获批的新药，何以能在全球首发后即进入全球权威肿瘤指南？答案在于，ESMO动态指南的准入门槛虽也会参考监管审批情况，但核心评判标准是其是否具备充分的循证医学证据，能否真正为患者带来切实获益^[2]。

在全球肿瘤临床实践中，ESMO发布的指南是临床医生诊疗行为的重要参考依据。不同于其他指南，ESMO动态指南采用“每3~12个月常规更新+重大临床突破即时更新”的双轨机制——常规更新每年固定召开至少2次专家会议评估领域进展，而一旦出现改变临床实践的重大突破，无需等待固定周期，可立即启动临时更新^[2]。也正因这套机制，ESMO指南对更新内容的审核标准近乎苛刻。每一项推荐、每一次更新，均需经过全球顶级肿瘤专家的多轮审核与反复论证。

纵观ESMO指南历年更新，能够在未获FDA/EMA批准的情况下被纳入推荐的，往往是具备改变临床实践潜力的突破性疗法。索托克拉此次在指南前一版发布仅2月余^[3]，就被快速纳入更新推荐，正是ESMO指南对其临床价值与循证证据的最高级别认可。

MCL诊疗现状

BTKi耐药后，BCL2i赛道“孤勇者”突围

索托克拉之所以能被ESMO动态指南破格纳入，首先在于其精准击中了当前MCL诊疗领域未被满足的核心痛点，更在BCL2i这条赛道上，成为了突围成功的“孤勇者”。

MCL是一种起源于成熟B细胞的非霍奇金淋巴瘤亚类，占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的6%~8%^[4]。绝大部分MCL病例存在BCL2蛋白高表达，BCL2异常是MCL肿瘤发生、进展及耐药的核心驱动因素之一。从机制上看，BCL2i是破解MCL治疗困境的关键所在。然而，这条赛道的研发之路却异常坎坷：一代BCL2i曾于2018年获FDA加速批准R/R MCL适应证，却因后续确认性临床研究未达到预设终点，于2021年主动撤回该适应证；而EMA更是未曾批准其对MCL的任何适应证。

作为新一代高选择性BCL2i，索托克拉通过分子结构的创新优化，实现了优异的靶点选择性与药理活性，同时显著降低了传统BCL2i常见的安全风险——肿瘤溶解综合征（TLS）、严重血液学毒性等曾制约临床应用的核心痛点得到有效解决。至此，索托克拉在这条充满挑战的赛道上，成为了突围成功的“孤勇者”。

硬核数据说话

索托克拉凭何打动ESMO全球专家？

能让以严谨著称的ESMO专家达成一致、并突破未获欧美批准状态纳入指南的，正是针对BTKi经治R/R MCL患者的BGB-11417-201研究^[5]。研究结果显示，在320mg推荐剂量组中，索托克拉单药治疗的客观缓解率（ORR）为53.4%，完全缓解率（CR）为14.6%，中位缓解持续时间（DOR）长达15.8个月；同时整体安全性良好，患者耐受性显著提升。

此外，索托克拉联合方案更展现出在MCL全病程的治疗潜力。BGB-11417-101研究显示，索托克拉联合泽布替尼治疗R/R MCL，ORR达78%，CR率达70%^[6]；针对初治MCL患者的TRIUM研究中，索托克拉三药联合方案中期评估的CR率达85%，且可评估的缓解患者全部达到MRD不可检测（uMRD）状态^[7]。

基于上述循证证据，索托克拉已获中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于既往接受过至少两种系统性治疗（含BTKi）的R/R MCL成人患者，实现全球首发上市。

综上所述，ESMO动态指南的此次更新，使索托克拉成为血液肿瘤领域的BCL2i“孤勇者”。这款由百济神州自主研发的新一代BCL2i，凭借过硬的循证证据，在尚未获得FDA/EMA正式批准的情况下，被纳入了全球肿瘤领域的权威指南。索托克拉不仅为全球R/R MCL患者带来了“高效低毒”的治疗选择，也为百济神州这类全球化创新药企的发展之路写下了极具代表性的一笔。

朱军教授点评：

索托克拉被纳入ESMO动态指南，是该药物研发历程中的重要里程碑。作为临床医生，我们深知BTKi经治的R/R MCL患者所面临的治疗困境。索托克拉的临床研究数据切实为这些患者带来了新的治疗希望。该药物不仅展现出优异的疗效，同时具有良好的安全性特征，从而实现临床获益的实质性提升。

ESMO指南作为全球最具影响力的肿瘤临床实践指南之一，始终以循证证据为核心、以严谨评估为准绳。此次将仅在中国首发上市的索托克拉纳入推荐，本质上体现了全球顶级肿瘤学界对索托克拉及其临床试验质量的高度认可，期待索托克拉造福更多血液肿瘤患者。

专家简介

朱军教授

北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任
北京大学肿瘤医院党委书记
大内科主任，淋巴瘤科主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事会常务理事
北京市希思科临床肿瘤研究基金会副理事长
CSCO淋巴瘤专家委员会主任委员
北京抗癌协会副理事长
北京癌症康复会会长
中华医学会肿瘤分会常务委员
国家卫生健康委能力建设和继续教育肿瘤学专家委员会委员血液肿瘤组组长

参考文献

[1] T A Eyre, M Jerkeman. ESMO Lymphomas Living Guideline, v1.1 February 2026.

[2] ESMO Standard Operating Procedures (SOPs)for Clinical Practice Living Guidelines (Living GLs) Updates. March 2022.

[3] Eyre TA, Cwynarski K, d'Amore F, et al. ESMO Guidelines Committee. Electronic address: clinicalguidelines@esmo.org. Lymphomas: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2025 Nov;36(11):1263-1284.

[4] 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会, 中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会. 套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国指南（2022年版）[J]. 中华血液学杂志,2022,43(07)：529-536.

[5] Michael Wang, Yuqin Song, Olivier Hermine, et al. Sonrotoclax (BGB-11417) monotherapy in patients with Relapsed/Refractory (R/R) Mantle Cell Lymphoma (MCL) previously treated with a bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor: Early results from A phase 1/2 study. Blood 2025; 146 (Supplement 1): 663.

[6] Constantine S. Tam, Masa Lasica, Jacob D. Soumerai, et al. Combination Treatment With Novel BCL2 Inhibitor Sonrotoclax (BGB-11417) + Zanubrutinib Induces High Rate of Complete Remission for Patients With Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. 2025 EHA, Abstract S234.

[7] Peiqi Zhao, Yulan Zhou, Lihua Qiu, et al. Trium study: Exploring MRD-guided triplet therapy with sonrotoclax, zanubrutinib, and CD20mab in Untreated Mantle Cell Lymphoma: A prospective, multicenter, Phase II Study. Blood 2025; 146 (Supplement 1): 1809.

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责任编辑：Grady