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贝林妥欧单抗为儿童、青少年和年轻成人R/R B-ALL患者移植后维持治疗带来新希望

08月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童及青少年群体中最常见的恶性血液肿瘤之一。尽管近年来诊疗技术不断进步，80%~90%的儿童、青少年及年轻成人（CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者可通过规范治疗实现长期生存，但复发/难治性（R/R）B-ALL患者在异基因造血干细胞移植（allo-HCT）后仍面临高复发风险，且复发后预后极差，5年生存率不足30%。
如何降低R/R-B-ALL患者移植后的复发率、改善生存质量，是全球血液肿瘤领域研究者关注的重点。近日，日本儿童癌症组（JCCG）移植与细胞治疗委员会牵头开展的SCT-ALL-BLIN21Ⅰ期临床试验取得重要突破——研究证实，靶向CD19的双特异性抗体贝林妥欧单抗用于R/R B-ALL儿童及青少年患者移植后维持治疗，具有良好的安全性，且能有效清除微小残留病灶（MRD），为这一高危群体带来了新的治疗希望。该研究成果于2025年7月10日在线发表于国际权威血液学期刊Haematologica，为后续Ⅱ期疗效验证奠定了坚实基础。

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SCT-ALL-BLIN21是一项多中心、非盲、非对照的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。Ⅰ期研究于2021年启动，主要研究终点为治疗完成率，次要终点为≥3级治疗相关不良事件（AE）发生率。研究纳入了9例年龄在4~20岁之间的CD19阳性R/R B-ALL患者，这些患者均在首次完全缓解（CR）后接受了allo-HCT。

9例患者中，男 5例、女 4例，中位年龄10岁（4~20岁），从allo-HCT到入组中位时间68天（30~97天）。3例处于第三次CR，6例处于第二次CR；2例接受过2次allo-HCT，7例接受1次。

表1. 患者基线特征

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图1. 病程泳道图

9例患者均至少完成1个疗程，6 例（67%）完成2个疗程，达预设标准，顺利进入Ⅱ期。3例因严重不良事件退出：1例完成第1疗程后出现 3级急性GVHD，治疗后缓解；1例出现3级转氨酶升高；1例出现4级中性粒细胞减少。

不良事件以血液学毒性为主，4级毒性为淋巴细胞减少和中性粒细胞减少（除1例外均不影响治疗）；仅3例有3级非血液学毒性；3例出现1级 CRS，无≥2级CRS；无GVHD加重情况，安全性与成人研究一致。
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图2. 不良事件

中位随访341天（140~383天），所有患者1年内无复发或死亡。8例完成2个疗程者骨髓MRD持续阴性。治疗第29天，入组时可检测到的CD19⁺B细胞均消失，CD3、CD4、CD8⁺T细胞及CD56⁺NK细胞计数波动但未持续下降。所有患者无中枢神经系统受累及复发。

总体而言，SCT-ALL-BLIN21Ⅰ期试验证实，贝林妥欧单抗用于CD19阳性 R/R-B-ALL CAYA患者allo-HCT后维持治疗安全可行，67%患者完成2疗程治疗，不良事件可控，能清除残留CD19⁺B细胞，1年无复发生存率100%。

该研究填补了相关领域证据空白，确定的给药方案为Ⅱ期奠定基础。目前研究已进入Ⅱ期，将验证疗效并探索相关指标关联性，未来或成标准方案。但研究样本量小、随访短，长期安全性和疗效及联合用药潜力需进一步研究。

参考文献

Sakaguchi H, Sakaguchi K, Kato I, et al. Post-transplant maintenance with blinatumomab for children, adolescents, and young adults with relapsed and refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia: results of phase I in SCT-ALL-BLIN21[J]. Haematologica, 2020.

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda