首页 > 文章详情

【传承经典·筑梦未来】王建祥教授：开创未来——大道生医，医生“万物”

09月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

近年来，中国血液肿瘤治疗领域实现了飞速发展，这一进步得益于临床医生和研究者们的不懈奋斗与创新探索。随着医疗技术的不断革新，从传统化疗到靶向治疗，再到细胞免疫疗法的突破，治疗策略不断得到优化和升级。临床实践与前沿研究的紧密结合，推动了治疗效果的显著提升，使中国血液肿瘤治疗在全球范围内展现出强劲的创新能力和竞争力。这些进展不仅标志着治疗水平的提高，也为患者带来了更为精准和有效的治疗方案。

白衣执甲，丹心为矛。也正是临床医生的持续努力与创新，血液肿瘤患者迎来了新的生机。

每年9月是“国际血液肿瘤关怀月”（Blood Cancer Awareness Month），旨在提高公众对血液肿瘤的认识，推动血液肿瘤防治工作的深入发展。值此之际，【肿瘤资讯】特别邀请到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授带领大家回顾我国血液肿瘤领域的的发展史，并与我们分享其多年行医感悟，详情如下

王建祥

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家

北京协和医学院首批长聘教授
国家血液病临床医学研究中心主任
国家血液内科质控中心（筹）主任
中华医学会血液学分会前任主任委员
中国医师协会内科医师分会副会长
中国医师协会血液科医师分会副会长
J Hematol & Oncol 副主编
Blood编委
中华血液学杂志主编（2012-2016）
中国抗癌协会血液肿瘤专委会主任委员（2012-015）
“杰青”、 “新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部突贡专家、国务院特贴专家
CD19、CD33 CAR-T主要研发者
白血病治疗领军人，预后分层、强化诱导、全程管理，显著改善了急性白血病的疗效。
牵头制定了《急性髓系白血病》、《急性淋巴细胞白血病》、《慢性髓性白血病》多部诊治指南
NIH博士后杰出研究奖，第十届“吴阶平医学研究奖－保罗·杨森药学研究奖”一等奖，天津市科学技术进步奖一等奖 (第一完成人)。

传承不泥古，创新不离宗

抚今追昔：从早期挑战到现代进展我国血液肿瘤治疗的全景回顾

王建祥教授：在我从事血液病研究和治疗的30余年间，亲历并见证了我国血液肿瘤治疗从起步到蓬勃发展的全过程。早期，药物短缺是我国血液肿瘤治疗领域面临的重大挑战，尤其是像柔红霉素这类标准治疗药物，主要依赖进口，供应非常有限。此外，彼时的诊断分型方法较为简陋，主要依靠形态学进行判断，缺乏客观的诊断指标。由于这种依赖主观经验的诊断方式，即便是经验丰富的医生，也可能会面临诊断分型不准确的问题。因此，早期的血液肿瘤诊断与治疗充满了困难与挑战。

随着时间的推移，血液肿瘤领域取得了显著进展。首先，诊断技术日益精细化，使临床医生能更加精准地对不同类型的疾病进行分型，从而为临床研究和个体化治疗奠定了坚实基础。其次，治疗药物的发展同样令人瞩目，尤其是细胞毒性药物和靶向药物的相继问世，大幅提升了治疗效果。例如，多数慢性粒细胞白血病（CML）和急性早幼粒细胞白血病患者经过靶向治疗基本可能实现功能性治愈，部分CML患者的预期寿命已接近正常水平。

免疫治疗的出现进一步改善了白血病和淋巴瘤患者的预后，特别是抗体药物偶联物（ADC）、功能性抗体及CAR-T细胞疗法，为难治复发患者提供了新的治疗选择。同时，将这些前沿技术应用于一线治疗，显著延长了血液肿瘤患者的生存期。此外，造血干细胞移植技术也取得了飞跃性进展，从早期的亲缘相合移植，发展到如今的亲缘不合、半相合及无血缘供者移植，甚至包括脐带血造血干细胞移植，极大地拓展了移植的适用范围，在一定程度上解决了血液肿瘤患者供体不足的问题。

总的来说，血液肿瘤诊断与治疗的进步体现在多个方面，涵盖了诊断技术、药物研发、免疫疗法及造血干细胞移植等多个环节。这些技术的多元融合和规范化应用，极大地提升了我国血液肿瘤整体治疗效果。

守正创新：经典方案到新型疗法——AML治疗不断发展

王建祥教授：我国在急性髓系白血病（AML）治疗领域，历经了从无药可用、缺乏治疗理念，到药物与治疗理念双重进步的发展历程。随着自主研究的不断深入，研究者逐步探索并建立了符合中国国情的高效治疗方案。基于对白血病危险度的研究，提出了针对不同风险水平的个体化治疗策略。国内开展了大量临床研究，从诱导治疗、巩固治疗到缓解后治疗及造血干细胞移植，针对不同风险白血病患者制定了相应的治疗方案，显著提升了高危患者的治疗效果。

AML治疗的核心在于疾病的有效控制，这主要依赖于诱导治疗的成功。早期，由于缺乏有效药物，治疗手段较为保守，对白血病细胞的杀伤效果有限。借鉴国际先进经验，引入了联合强化疗，大幅提高了缓解率。以阿糖胞苷联合伊达比星“7+3”经典方案为代表的强化疗被广泛认可为国际标准，其高缓解率得到了广泛验证。该方案不仅可以为AML患者带来高达70%-80%缓解率，为患者带来的长期生存获益依然无法超越。尽管化疗伴随毒性，研究者通过探索降低毒副作用的治疗策略，顺利克服这一问题，帮助AML患者实现长期缓解。然而，复发仍然是AML治疗中的重大挑战。因此，在缓解期后，临床医生应积极采用巩固治疗和维持治疗，以延长AML患者生存期。通过不断探索发现，大剂量阿糖胞苷的作为巩固治疗具有显著疗效。

在传统化疗的基础上，靶向治疗是当前AML治疗的主要研究方向之一。国内外新药研发进展迅速，针对不同靶点的药物相继问世。以FLT3、BCL-2、IDH1及NPM1抑制剂为代表的靶向药物在不同亚型AML患者中展现了良好的疗效。初步数据显示，靶向药物的引入进一步提高了AML患者的缓解率，但其在延长生存期和改善远期疗效方面的潜力仍需进一步验证。在AML老年患者的治疗中，强化疗虽具显著疗效，但并不适用于体弱或伴有多种合并症的老年患者。近年来，减低强度的化疗联合靶向治疗为这一人群带来了新的希望，如去甲基化药物联合BCL-2抑制剂或IDH1抑制剂等，均显示出显著的生存获益。

随着新技术的不断发展，如何将靶向药物与传统治疗有机结合，并优化其应用时机与疗程，已成为未来治疗方案探索的重要方向。

推陈出新：免疫疗法为代表的新型疗法或打破ALL成人患者治疗瓶颈

王建祥教授：既往研究发现，急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者通过化疗能够显著提高生存率，而成人患者的疗效则远不及儿童。这主要归因于ALL成人患者在生物学特征上的差异，以及治疗依从性和耐受性较低，导致化疗效果不佳。即便接受了造血干细胞移植，ALL成人患者的治疗效果仍不理想。

对于R/R ALL成人患者，传统化疗同样效果有限。新型抗体药物偶联物（ADC），尤其是针对CD22的药物如奥加伊妥珠单抗（InO），在挽救治疗中表现出良好的疗效。在一项关于InO治疗B-ALL真实世界研究中，中位治疗30天，有77.8％（7/9）的患者达完全缓解（CR）或CR伴血液学不完全恢复（CRi），11.1％（1/9）的患者达到部分缓解（PR）；总反应率（ORR）为88.9％；并且66.7%（6/9）的患者实现MRD阴性。基于这些积极的临床结果，研究者开始探索这些药物在预防复发和清除微小残留病（MRD）中的应用。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的研究显示，在MRD阳性的ALL患者中应用这些药物能够有效清除残留的白血病细胞。近期的多项研究进一步验证了这一成果，尽管大多数研究仍处于早期阶段，但初步结果已展现出积极的趋势。此外，CD22 ADC还可以用于ALL患者的骨髓移植预处理，以进一步提高造血干细胞移植的效果。

在ALL的一线治疗中，引入CD22 ADC 如 InO 可以通过实现更深层次的缓解，清除残留白血病细胞，从而提高患者的长期生存率。部分研究显示，化疗联合CD22 ADC治疗能够提升ALL患者的缓解率。特别是在ALL老年患者中，该类减低化疗强度的联合方案也显示出较好的效果。此外，CD22 ADC如InO与靶向治疗及双特异性抗体的联合应用，在特殊类型的白血病患者（如MRD阳性ALL）中，显著提高了其长期生存率。

在ALL免疫治疗领域，除ADC药物外，靶向CD19/CD3的CAR-T细胞疗法也显著提升了成人ALL患者的疗效。特别是在Ph阳性ALL患者中，CAR-T细胞疗法结合新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）及上述治疗手段显著改善了极高危患者的预后，使其成为治疗效果较为理想的一类患者。

赓续前行，奋楫争先

初心如磐：探索与坚守并举，科技与人文同承

王建祥教授：在初入医学领域时，我们对这一职业的理解尚且肤浅，认为学医是一条值得探索的职业道路，且医生的工作富有挑战与趣味。那时的梦想更多源于对职业的美好设想，未及深思未来的规划。然而，随着几十年的从业经历，特别是60年代出生的这一代医务工作者，逐渐体会到肩负的责任之重大。我们依然怀着对医学的热爱，并在工作中兢兢业业，尽心尽责，全力以赴、服务患者已然成为我们不可推卸的职责。

回顾过去，医疗条件相对匮乏，治疗手段单一，效果远不如今日。当时，受限于科学技术水平，医生的能力难以充分施展，对患者的帮助相对有限。即便有着无尽的责任感和奉献精神，往往也只能望病兴叹。如今，医学的迅猛发展让我们得以站在科技进步的肩膀上，充分整合多学科成果，应用现代化医疗技术，显著提升了治疗效果和选择的广度。医生的治疗空间较过去有了质的飞跃，我们能够更好地为患者服务，实现从治病救人到提升生命质量的跨越性发展。这不仅是医学的进步，更是我们这一代人不懈追求和实践的成果。

砥砺前行：探索与创新并行，责任与使命同担

王建祥教授：从医多年来，我深刻体会到将临床资源与信息资源有机结合，并融会贯通，至关重要。唯有将最前沿的诊疗技术与扎实的临床基础紧密结合，才能更好地服务患者。先进的技术理念必须扎根于深厚的基础知识，方能在实际诊疗中发挥最大效能。医生不仅是临床工作者，更应成为新型疗法的探索者。每一位医务工作者都应怀有探索未知的热情与动力，通过创新性思维不断提升治疗水平，解决临床难题，这是推动医疗技术进步的核心动力。而认识到自身的责任与价值，并找到有效途径充分发挥作用，将知识与技术的价值最大化，正是医生职业使命的核心。

与此同时，临床诊疗是一个持续而长远的过程，不应仅限于“治一时，治一处”，而应着眼于患者的整体健康管理。医生需要制定并实施科学、系统的管理策略，全面提高治疗效果。更为重要的是，跨学科合作在现代医学中日益凸显，其对于推动学科交叉、拓展医学领域有着重要意义。只有通过多学科的协同合作，才能在复杂的临床问题上取得突破，实现更优质的医疗服务。

当前，医学发展迎来了前所未有的机遇期，医生应充分利用这一时代红利，激发潜力与热情，确保更多患者从现代科技进步中获益，为实现全民健康做出更大的贡献。

“血液肿瘤月是关怀与希望的象征，我们承诺将携手社会各界，为每位患者带来更多治愈的可能!””

责任编辑：cherry
排版编辑：Rex