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摆脱红细胞输注依赖后，MDS del（5q）患者是否应继续LEN治疗？

08月21日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干/祖细胞的异质性髓系克隆性疾病^[1]。在MDS患者中，染色体5长臂缺失（del（5q））较为常见，约占患者总数的10~20%^[2]。来那度胺（LEN）作为一种免疫调节剂，能够使60~70%的低危MDS患者摆脱对红细胞输注的依赖，实现红细胞输注独立（RBC-TI）。MDS del（5q）患者对LEN产生反应后持续用药直至发生疾病进展或出现治疗失败是目前的推荐治疗方案，然而，关于LEN的最佳治疗周期尚未明确。近期，意大利坎迪奥洛癌症研究所的Elena Crisà教授在Leukemia杂志上发表了一项研究^[3]，评估了MDS del（5q）患者在实现RBC-TI后停用LEN的结果。【肿瘤资讯】将相关内容进行整理，以飨读者。

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该研究纳入了来自8个国家的118例≥18岁且根据2016年世界卫生组织（WHO）诊断为del（5q）或del（7q）MDS的患者。经国际预后评分系统-修订版（IPSS-R）评估，这些患者均为中低风险患者，且在接受LEN治疗前处于红细胞输注依赖（RBC-TD）状态。根据2006年国际工作组（IWG）标准，所有患者在达到RBC-TI后停用LEN。

在该研究中，患者接受LEN治疗后的中位随访时间为49个月。所纳入的118例患者中有50例患者丧失了原先获得的RBC-TI，30例接受细胞遗传学重新评估的患者中有22例患者丧失了原先获得的完全细胞遗传学反应（CCyR）。RBC-TI的中位持续时间为56个月。多变量分析结果显示，所纳入患者LEN停药后RBC-TI的持续时间长短与接受LEN治疗前输血负担是否偏低、接受LEN治疗的时间是否超过12个周期、患者是否年轻以及停药时血红蛋白（Hb）是否处在高水平相关。有48例因反应丧失的患者在失去RBC-TI后重新接受LEN治疗，其中28例患者再次实现了RBC-TI。

研究结果显示，大部分达到RBC-TI的del（5q）MDS患者停用LEN后，仍可以长期维持RBC-TI。该研究结论有助于优化现有治疗方法，减少治疗过程中不必要的毒性，同时改善患者的生活质量，降低患者治疗的经济负担。研究人员表示，该研究是目前为止规模最大的一组 del（5q）MDS临床研究。研究所纳入的患者在停用LEN时不需要输血，并且研究的随访时间长达49个月，这保证了研究结果的客观有效。

但每个患者的诊疗时间有所差异，所以研究结果存在一定程度的异质性。同时，该研究缺乏序贯的细胞遗传学/分子评估，以及继续接受LEN治疗的患者作为对照。未来仍需开展前瞻性研究来确定来LEN治疗的最佳持续时间、初始治疗反应的深度，以及在治疗期间和治疗停止后患者体内细胞突变的情况。

参考文献

[1] 王红颜, 邹兴立. 基于维奈克拉的联合治疗方案在较高危骨髓增生异常肿瘤患者治疗中的研究进展[J]. 国际输血及血液学杂志,2023,46:(06)：540-546.
[2] Schanz J, Tüchler H, Solé F, et al. New comprehensive cytogenetic scoring system for primary myelodysplastic syndromes (MDS) and oligoblastic acute myeloid leukemia after MDS derived from an international database merge[J]. Journal of clinical oncology, 2012, 30(8): 820-829.
[3] Crisà E, Mora E, Germing U, et al. Transfusion independence after lenalidomide discontinuation in patients with del (5q) myelodysplastic neoplasm: a HARMONY Alliance study[J]. Leukemia, 2024: 1-7.

责任编辑：肿瘤资讯-Grace
排版编辑：肿瘤资讯-Grace

08月21日

张晓妮

荣成市人民医院 | 肿瘤内科

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