「金研奖」前身为肿瘤资讯「中国肿瘤十大原创研究」年度榜单。
自2017年举办第一届以来，因其聚焦临床肿瘤学界最前沿研究进展、为临床肿瘤原创研究提供争鸣舞台、兼顾原创研究的学术价值与临床实践影响，逐渐赢得业界人士的关注和认可，成为中国肿瘤学界的重要奖项之一。
2024年1月7日启动以来，第四届金研奖收到了广大医务工作者的广泛关注，通过网络征集到了几十份自荐材料，并根据创新力、原创力、学术力、价值力四大维度进行初选，最终通过组委会的严格筛选与复核，第四届金研奖暨2023年度中国临床肿瘤十大原创研究提名名单正式公布！
*（以下研究排名不分先后，按姓氏拼音首字母排序）
肺癌提名
化疗联合或不联合替雷利珠单抗一线治疗广泛期小细胞肺癌：III期RATIONALE-312研究
提名理由：该研究比较了替雷利珠单抗联合化疗与安慰剂联合化疗一线治疗ES-SCLC患者的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+化疗相比，替雷利珠单抗联合化疗作为未经治疗的ES-SCLC患者的一线治疗显示出显著的临床获益和可管理的安全性特征。
来源：2023 WCLC
Benmelstobart联合多靶点抗血管生成药物安罗替尼和标准化疗一线治疗ES-SCLC的随机、双盲、安慰剂对照的III期研究
提名理由：ETER701研究首次证实了免疫联合化疗的基础上增加多靶点抗血管生成药物安罗替尼的治疗模式能够显著改善ES-SCLC的OS和PFS，而且获得了目前为ES-SCLC最长的PFS和OS，ORR的提升也最显著，同时四药联合模式在安全性方面显示出良好的耐受性，而且容易管理。
来源：2023 WCLC
EXTENTORCH研究：特瑞普利单抗对比安慰剂联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌
提名理由：与安慰剂组相比，特瑞普利单抗组取得PFS显著获益（5.8个月vs. 5.6个月，HR=0.667 ，95% CI：0.539-0.824，P=0.0002）。300例患者的WES结果显示，无论TMB状态如何，患者的PFS和OS改善情况相似。在特瑞普利单抗组治疗组中，整合素介导的局灶粘附复合体的基因组改变与PFS和OS的不良预后相关。特瑞普利单抗组联合化疗安全可控，未观察到新的安全信号。
来源：2023 ESMO
III期NEOTORCH研究的中期EFS分析:可切除的II/III期NSCLC患者围手术期特瑞普利单抗+化疗与化疗的比较
提名理由：Neotorch研究是全球首个抗PD-1单抗用于NSCLC围手术期（涵盖新辅助和辅助治疗）治疗达到EFS阳性结果的III期临床研究。在围手术期化疗中加入特瑞普利单抗显示，III期NSCLC患者的EFS有统计学意义的改善，且安全性可控。
来源：2023 ASCO
一项赛沃替尼一线治疗携带MET外显子14突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的3b期研究
提名理由：研究结果显示，赛沃替尼中位治疗持续时间为8.02个月（范围：0.4-14.5）。在至少有一个基线肿瘤评估后可评估的患者中（N=84），IRC评估的ORR为59.5%（50/84，95% CI：48.3%，70.1%）。有效的50例患者均达到部分缓解，DCR为95.2%（95% CI：88.3%，98.7%）。该项研究数据显示赛沃替尼在METex14跳变NSCLC患者一线治疗中具有令人鼓舞的疗效且安全可耐受。
来源：2023 WCLC
伊鲁阿克（WX-0593）与克唑替尼治疗局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期随机研究
提名理由：与克唑替尼相比，伊鲁阿克降低了疾病进展或死亡风险 66% （mPFS：27.70个月 vs. 14.62个月， HR 0.34）。同时，在基线有可测量脑转移灶的患者中，颅内ORR为 90.9%。
来源：2023 WCLC
RATIONALE-315：替雷利珠单抗+化疗新辅助治疗可切除II-IIIA期NSCLC
提名理由：替雷利珠单抗联合化疗组pCR率（病理完全缓解率）高达41%，较单纯化疗组（6%）显著提高了35%（P＜0.0001）。替雷利珠单抗＋化疗的安全性与已知疗法的安全性保持一致，可控易管理，结果支持替雷利珠单抗＋化疗用于此类肺癌患者。
来源：2023 ESMO
AZD3759 (zorifertinib)，对比吉非替尼或厄洛替尼，一线治疗伴中枢神经系统（CNS）转移的EGFR敏感突变（EGFRm+）非小细胞肺癌（NSCLC）的随机3期研究
提名理由：AZD3759治疗组经BICR/RECIST1.1确认的客观缓解率（ORR）为68.6%，对照组为58.4%（p=0.027）。相较于对照组，AZD3759治疗组的中位缓解持续时间（DoR）有延长趋势（8.2个月 vs 6.8个月；p=0.0997）。无论评估者或评估标准如何，AZD3759治疗组的颅内病灶PFS、ORR和DoR均优于对照组。
来源：2023 ASCO
STK11/LKB1缺陷表型(而非STK11/LKB1突变)降低了NSCLC的免疫治疗效果:来自三项随机试验的结果
提名理由：该研究首次强调了STK11缺陷在STK11突变范围之外的免疫治疗耐药中的重要性。STK11表型作为STK11缺失的真实指标，在今后的ICB临床研究中应考虑作为分层因素。
来源：2023 WCLC、Journal of Thoracic Oncology
靶向EGFR/HER3双特异性抗体ADC药物BL-B01D1用于局部晚期或转移性实体瘤：I期研究结果
提名理由：BL-B01D1在标准治疗失败的局部晚期/转移性NSCLC患者（尤其是EGFR突变患者）中显示出令人振奋的疗效及可控的安全性。
来源：2023 ESMO
PAPILLON研究：Amivantamab联合化疗治疗EGFR 20号外显子插入的NSCLC
提名理由：PAPILLON试验纳入的308名患者中大多数是女性，超过一半是亚洲人，23%有脑转移病史。中位随访时间为14.9个月。2023年ESMO大会上公布的III期PAPILLON试验的初步结果显示，未经治疗的EGFR外显子20插入突变晚期NSCLC患者接受Amivantamab加化疗的中位无进展生存期(PFS)为11.4个月，而化疗组为6.7个月（风险比[HR] =0.395；95%置信区间[CI]: 0.30–0.53；p<0.0001)。
来源：2023 ESMO、N Engl J Med
塞普替尼或化疗联合帕博利珠单抗一线治疗RET融合阳性非小细胞肺癌
提名理由：LIBRETTO-431试验中，与含铂方案化疗±帕博利珠单抗相比，selpercatinib（塞普替尼）可将中位无进展生存期延长1倍以上（24.8个月vs. 11.2个月；HR，0.46；95% CI，0.31~0.70；
来源：2023 ESMO/ESMO ASIA、N Engl J Med
乳腺癌提名
随机双盲Ⅲ期TORCHLIGHT试验：比较白蛋白结合型紫杉醇与特瑞普利单抗或安慰剂联合治疗转移性或复发性TNBC
提名理由：TORCHLIGHT研究预设的中期分析结果显示，在PD-L1阳性人群（JS311 CPS≥1）中，与单独使用nab-紫杉醇相比，联合国产特瑞普利单抗的治疗方案显著提升了PFS，并观察到OS的改善趋势。该研究成果不仅为PD-L1阳性的TNBC患者群体带来了新的治疗选择；同时，这项研究也推动了免疫治疗在TNBC领域的研究进展，为未来可能的临床实践和新药开发奠定了坚实的基础。
来源：2023 ASCO、Nature Medicine
特瑞普利单抗联合节拍化疗治疗HER2阴性转移性乳腺癌的疗效和安全性：基于贝叶斯自适应随机设计的多中心Ⅱ期试验
提名理由：对于HER2阴性乳腺癌患者，尤其是那些免疫状态相对“冷”的患者，研究提供了一种新的治疗思路：通过节拍化疗与免疫治疗的联合应用，可能能够激活患者的免疫系统，从而提高免疫治疗的响应率和疗效。这一策略的提出，不仅为临床医生提供了新的治疗选择，也为患者带来了更多从免疫治疗中获益的可能性。
来源：2023 SABCS
SKB264 (MK-2870)用于既往接受过治疗的HR+/HER2-转移性乳腺癌：一项Ⅰ/Ⅱ期单臂、篮式试验的结果
提名理由：本研究是SKB264 用于 HR+/HER2- 转移性乳腺癌患者 Ⅱ 期队列研究的首次公开报告，表现出可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。显示了SKB264作为一种靶向TROP2的ADC，为既往接受过至少二线系统化疗的局部晚期或转移性HR+/HER2- 乳腺癌患者带来了新的治疗希望，而且证实了SKB264在这一特定患者群体中的潜在疗效。
来源：2023 ESMO
消化系统肿瘤提名
III期GEMSTONE-304研究：舒格利单抗联合化疗 vs 单纯化疗一项治疗不可切除、局部进展期、复发或转移性食管鳞癌（ESCC）
提名理由：GEMSTONE-304研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的Ⅲ期注册性临床试验。已达到预设双终点。舒格利单抗联合化疗一线治疗能明显改善BICR评估的PFS和OS，且差异具有统计学显著性与临床意义。基于该研究，舒格利单抗联合化疗已获NMPA批准用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC，这意味着舒格利单抗成为全球首个获批此适应症的 PD-L1 单抗。
来源：2023 ESMO GI
阿替利珠单抗+贝伐珠单抗 vs 主动监测用于切除/消融术后高危HCC（IMbrave050）：一项随机、开放标签、多中心、III期研究
提名理由：阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗（“T+A”方案）术后辅助治疗，可以显著降低切除/消融术后高危HCC患者的疾病复发、远处转移或死亡风险。IMbrave 050研究为第一个在HCC辅助治疗领域获得预期阳性结果的前瞻性、大规模、全球多中心III期临床研究。IMbrave050研究的成功必将对肝癌领域的临床实践带来深刻影响，而早期肝癌术后治疗的临床策略、格局和结局将随之变革。
来源：2023 AACR、The lancet
Zolbetuximab联合CAPOX用于治疗Claudin18.2阳性胃或食管胃结合部腺癌: 随机对照III期GLOW研究
提名理由：GLOW是一项全球性多中心III期随机对照研究，覆盖了中国、美国、欧洲、日本等多个国家和地区的160多个研究中心，其中约25%的研究中心位于中国。GLOW研究的成功将改变全球晚期胃癌的治疗格局，也将推动Zolbetuximab联合CAPOX成为我国晚期胃癌患者新的一线标准治疗方案，有利于解决我国患者的治疗需求缺口。
来源：2023 ASCO Plenary Series、2023 ASCO、
Nature Medicine
D-1553联合西妥昔单抗治疗KRASG12C突变结直肠癌（CRC）的安全性和有效性：Ⅱ期研究
提名理由：研究证实，新型、高选择性KRAS G12C抑制剂D-1553和西妥昔单抗的联合治疗显示了可接受的安全性，与D-1553单药治疗相比，获得了更高的缓解率。D-1553联合西妥昔单抗的应用在晚期KRAS G12C突变的结直肠癌患者中观察到积极的有效性信号及良好的安全性数据，为后续研究的开展提供了支持，有望在未来成为这类型CRC患者的治疗新选择。
来源：2023 ESMO
西妥昔单抗联合FOLFOXIRI与西妥昔单抗联合FOLFOX治疗RAS野生型结直肠肝转移患者：TRICE随机临床试验
提名理由：TRICE研究结果表明，尽管西妥昔单抗联合强化化疗一线治疗RAS野生型初始不可切除的CRLM患者，可提高肿瘤反应深度，但是ORR、PFS和R0切除率没有明显差异，且3~4级中性粒细胞减少症和腹泻的发生率增加。该研究结果有可能改变CSCO指南推荐意见。
来源：2023 ESMO
围手术期PD-1抗体特瑞普利单抗联合SOX或XELOX化疗 vs SOX或XELOX单药治疗局部晚期胃癌或食管胃结合部癌：一项前瞻性、随机、开放标签、II期试验结果
提名理由：该前瞻性、开放标签、II期试验（NEOSUMMIT-01)是全球首个报道局部进展期胃癌围术期免疫治疗联合化疗对比单纯化疗取得主要研究终点的随机对照临床研究，该研究为局部进展期胃癌提供有效的治疗方案和新方向。研究结果显示，围手术期PD-1抗体特瑞普利单抗联合SOX或XELOX化疗对比SOX或XELOX单药治疗局部晚期胃癌或食管胃结合部癌，使TRG 0/1的比例从20%提高到44%，差异有统计学意义；特瑞普利单抗联合化疗组的pCR率也显著高于化疗组。特瑞普利单抗联合化疗组可使得肿瘤降期更明显。联用特瑞普利单抗安全性可接受。
来源：2023 ASCO、Nature Medicine
局部晚期直肠癌新辅助短程放疗后卡瑞利珠单抗+化疗 vs 长程放化疗后化疗的比较：一项随机III期试验（UNION）
提名理由：UNION是一项随机、开放标签的III期临床试验，结果证实短程放疗(SCRT)序贯免疫+化疗 vs 长程放化疗(LCRT) 序贯化疗围手术期治疗局部晚期直肠癌，并没有额外增加安全性风险，但在肿瘤的退缩率，特别是术后的pCR率上，有长足的提升。未来，该方案可能改变目前局部晚期直肠癌的治疗模式。
来源：2023 ESMO
卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼和化疗 vs 化疗围手术期治疗局部晚期可切除G/GEJ腺癌：随机III期DRAGON IV/CAP 05研究首次中期分析
提名理由：这项全国多中心、随机对照、开放标签、III期试验填补了当前国内外在局部进展期胃癌围术期治疗中采用“靶-免-化”三联疗法的空白。研究证实，SOX基础上联用免疫和靶向治疗，显著改善了患者的pCR率，几乎可改善全部亚组患者的预后，且手术并发症未见明显增多，该联合方案的耐受性良好。有望革新胃癌围手术期治疗模式，塑造全新治疗格局。
来源：2023 ESMO
血液系统肿瘤提名
一项对比BuFlu和BuCy预处理方案在接受haplo-HCT的AML患者中的安全性和有效性的3期研究
提名理由：与BuCy方案相比，BuFlu方案的治疗相关死亡率和预处理相关毒性较低，但复发率相似。BuFlu方案应该被推荐为AML患者haplo-HCT的替代方案。
来源：JCO
一项探究allo-HSCT后索拉非尼维持治疗对FLT3-ITD阳性AML患者疗效的Ⅲ期随机对照研究
提名理由：对于FLT3-ITD阳性AML患者，接受移植后索拉非尼维持治疗可改善长期预后。
来源：Lancet Haematology
单倍体造血细胞干细胞联合非亲缘性脐带血移植治疗成人急性髓系白血病可较单倍体造血细胞移植提高生存率：一项多中心、随机、III期试验的结果
提名理由：单倍体造血干移植后排异风险较高，且移植后的复发风险也不容忽视
单倍体造血干细胞联合非亲缘脐带血可改善成人AML的OS和PFS且安全性更高
来源：2023 ASH、blood
奥布替尼-来那度胺-利妥昔单抗（OLR）治疗初治的套细胞淋巴瘤（MCL）中国患者的前瞻性多中心II期研究（POLARIS研究）： 初步分析疗效、安全性、突变谱以及突变谱分析对治疗反应的影响。
提名理由：奥布替尼联合来那度胺和利妥昔单抗（OLR）方案治疗MCL具有协同抗肿瘤活性，可为患者带来较大的缓解和生存获益。同时，安全性可控
来源：2023 ASH、blood
基于分子分型的弥漫大B细胞淋巴瘤R-CHOP-X治疗：GUIDANCE-01Ⅱ期随机临床研究结果
提名理由：DLBCL接受R-CHOP-X治疗后的完全缓解率显着高于 R-CHOP，且安全性良好。基于分子分型的精准疗法R-CHOP+X的有效性和安全性均更优。
来源：Cancer Cell
妇科肿瘤提名
QL1706联合紫杉醇和顺铂/卡铂+/-贝伐珠单抗一线治疗复发或转移性宫颈癌的疗效和安全性: 一项单臂、多中心II期研究
提名理由：针对PD-L1 CPS ≥1的宫颈癌患者，化疗联合帕博利珠单抗的一线首选。QL1706是一款PD-1/CTLA-4靶向组合抗体，理论上效果比单抗好，而且可能对PD-L1 CPS <1患者也有效。本研究结果显示该药ORR为81%，DCR为98.3%；mPFS为14.3个月，疗效可观，安全性及耐受性均良好。
来源：2023 ESMO
senaparib 用于新诊断晚期卵巢癌患者维持治疗的疗效和安全性（FLAMES研究）
提名理由：该研究旨在评价一线含铂化疗达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）后senaparib单药维持治疗FIGO III/IV期卵巢癌患者的有效性和安全性。结果表明，senaparib可显著延长晚期卵巢癌患者的无进展生存期（PFS），且不论患者的乳腺癌易感基因（BRCA）表达如何，患者均可获益。
来源：2023 ESMO
特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗和化疗治疗难治性、复发性或转移性宫颈癌：一项单臂、开放标签、Ⅱ期试验的初步结果
提名理由：该研究结果显示，意向治疗人群中，研究者评估的ORR为77.3%，所有缓解者均为部分缓解，DCR为95.5%，疗效可观且耐受性良好，未发现新的安全事件。
来源：2023 SGO
头颈部肿瘤/鼻咽癌提名
特瑞普利单抗治疗复发转移性鼻咽癌的免疫相关不良事件预测模型构建及其与生存预后分析
提名理由：特瑞普利单抗复发或转移性鼻咽癌适应症近期（2023年10月）刚获FDA批准，与该适应症相关研究备受关注。本项针对接受特瑞普利单抗治疗的复发或转移性鼻咽癌患者的研究表明，高免疫相关不良事件风险与生存率的提高有关。
来源：2023 ESMO ASIA
局部晚期鼻咽癌中使用PD-1抑制剂信迪利单抗联合诱导化疗和同步放化疗（IC-CCRT） vs IC-CCRT ：一项多中心、3 期、随机对照试（CONTINUUM）
提名理由：在吉西他滨联合顺铂化疗方案的基础上，联合应用PD-1单抗作为一线治疗方案，可以明显提高复发转移NPC的无疾病进展生存。但是，在局部晚期NPC中，加用PD1抗体是否能提高疗效仍不明确。该研究是世界上首个PD-1抑制剂联合放化疗治疗局部区域晚期NPC的前瞻性多中心III期临床试验（CONTINUUM）；且该研究是在所有头颈肿瘤中，第一个得到EFS阳性结果的同类研究。研究在ASCO得到国际同行高度认可，是中国2项LBA口头报告之一，并入选了ASCO最佳研究（Best of ASCO）。
来源：2023 ASCO
黑色素瘤提名
替莫唑胺联合顺铂对比抗PD-1单抗用于已切除黏膜黑色素瘤的辅助治疗研究
提名理由：本研究证实对于黏膜型黑色素瘤这一特殊亚型，化疗依然是辅助治疗的金标准，这与皮肤型黑色素瘤以PD-1单抗为标准辅助治疗存在较大差异。该研究继续奠定了免疫治疗时代下，黏膜黑色素瘤术后辅助化疗的地位。
来源：2023 ASCO
一项特瑞普利单抗联合阿昔替尼用于可切除黏膜黑色素瘤患者新辅助治疗的II期临床研究
提名理由：本临床研究证实，可切除黏膜黑色素瘤患者术前接受特瑞普利单抗联合阿昔替尼方案治疗，具有一定病理缓解率，并延长无复发生存；且经TIME评估分析，在筛选疗效标志物的同时，可能改善肿瘤免疫微环境，表明该方案的联合治疗有较好的应用前景，并有望给更多患者带来精准治疗获益。
来源：Annals of Oncology
泌尿系统肿瘤提名
RENOTORCH：一项随机、开放标签的III期研究中，比较特瑞普利单抗联合阿昔替尼vs舒尼替尼在晚期肾细胞癌（RCC）的一线治疗
提名理由：中位随访14.6个月后，与舒尼替尼组相比，特瑞普利单抗加阿昔替尼组的中位无进展生存期显著提高（18.0个月对9.8个月，HR=0.66 [95% CI: 0.49-0.87]，P=0.0034）。1年无进展生存率分别为62.5%和45.4%。特瑞普利单抗加阿昔替尼组的客观缓解率为56.7%（95% CI: 49.7-63.5），而舒尼替尼组为30.8%（95% CI: 24.6-37.5）（P＜0.0001）。特瑞普利单抗加阿昔替尼组的中位总生存期尚未达到，而舒尼替尼组为26.8个月（HR=0.61 [95% CI: 0.40-0.92]，P=0.0186）。
来源：2023 ESMO
因编辑水平有限，文中错漏之处在所难免，恳请读者不吝批评指正！
第四届金研奖的人气投票时间为2024年1月22日-1月29日，此阶段由专业评审、大众评审参与，最终将结合人气投票排名及组委会的复审，决选出最终获奖名单，敬请期待！
苏公网安备 32059002004080号
