血液系统恶性肿瘤
2023年4月17日
FDA批准omidubicel-onlv（Omisirge）（同种异体脐带血细胞疗法）用于计划在清髓性预处理后进行脐带血移植的、患有恶性血液病的12岁及以上患者。omidubicel-onlv可以缩短患者中性粒细胞恢复的时间和降低感染的发生率。该批准基于多中心、开放标签、随机化的P0501研究。推荐剂量：
Omidubicel-onlv的推荐剂量为如下的两次序贯输注：
1. 培养部分：总活细胞计数至少为8.0×108，其中至少有8.7%的CD34+细胞且总CD34+细胞计数至少为9.2×107。
2. 非培养部分：总活细胞计数至少为4.0×108，其中CD3+细胞计数至少为2.4×107。
急性髓系白血病（AML）
2023年7月20日
FDA批准Quizartinib（奎扎替尼，FLT3抑制剂）上市，用与标准阿糖胞苷、蒽环类药物诱导治疗和阿糖胞苷巩固治疗联用，以及作为巩固化疗后的单药维持治疗Quizartinib（奎扎替尼）此次获批是用于治疗新诊断FLT3-ITD阳性AML成人患者。此外，FDA还批准LeukoStrat CDx FLT3突变检测作为奎扎替尼的伴随诊断。该批准基于全球、随机、双盲、3期QuANTUM-First研究。
推荐剂量：
Quizartinib（奎扎替尼）的推荐剂量如下:
1. 诱导治疗在“7+3”方案（第1~7天采用阿糖胞苷[100或200 mg/m2/天]治疗，在第1~3天加柔红霉素[60 mg/m2/天]或伊达比星[12 mg/m2/天]）的第8~21天口服35.4 mg，每天1次。以及可选的第2诱导方案（分别为“7+3”或“5+2”[分别为5天阿糖胞苷加2天柔红霉素或伊达比星]）的第8~21天或6~19天口服35.4 mg，每天1次。
2. 巩固治疗
第6~19天口服 35.4mg大剂量阿糖胞苷（在第 1、3 和 5 天1.5~3 g/m2/12h），每天1次，最多4个周期。
3. 维持治疗在第1~14天，口服26.5 mg，每天1次。此后，每天口服53 mg，每天1次，最多持续36个周期（28天为1个周期）。
慢性髓系白血病（CML）
2023年9月26日
FDA批准Bosutinib（博舒替尼，TKi）用于1岁及以上的新诊断（ND）或对既往治疗耐药或不耐受（R/I）的慢性期（CP）Ph+CML儿童患者。FDA还批准了一种新的胶囊剂型，剂量分别为50 mg和100 mg。该批准基于多中心、非随机、开放标签BCHILD研究。推荐剂量：
ND CP Ph+ CML儿童患者的Bosutinib推荐剂量为300 mg/m2，每天1次，随餐口服。
R/I CP Ph+ CML儿童患者的推荐剂量为400 mg/m2，每天1次，随餐口服。对于无法吞咽胶囊的患者，胶囊内容物可以与苹果泥或酸奶混合。
淋巴瘤
慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）
2023年1月19日
FDA批准泽布替尼（BTK抑制剂）用于治疗CLL/SLL。该批准基于头对头比较的SEQUOIA研究和ALPINE研究。推荐剂量：
泽布替尼的推荐剂量为160mg，每日口服两次，或320mg，每日口服1次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。2023年12月1日
FDA加速批准pirtobrutinib（BTK抑制剂）用于既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成人患者。该批准基于多中心、1/2 期BRUIN研究。推荐剂量：
Pirtobrutinib的推荐剂量为每日1次，每次200 mg口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
套细胞淋巴瘤（MCL）
2023年1月27日
FDA加速批准pirtobrutinib（BTK抑制剂）用于治疗复发或难治MCL患者（至少经过两线系统治疗，包括BTK抑制剂）。该批准基于多中心、1/2 期BRUIN研究。推荐剂量：
Pirtobrutinib的推荐剂量为口服200mg，每日1次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
2023年4月19日
FDA批准维泊妥珠单抗（pola，靶向CD79b ADC药物）联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松（R-CHP）用于治疗国际预后指数（IPI）评分≥2的DLBCL,非特指型（NOS）或高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）成人患者。该批准基于随机、双盲、安慰剂对照、国际3期POLARIX研究。推荐剂量：
Pola的推荐剂量为1.8mg/kg，每21天静脉输注1次，共6个周期，与R-CHP方案联合使用。患者应预先服用抗组胺药和退烧药，并接受预防性粒细胞集落刺激因子。2023年5月19日
FDA加速批准CD20/CD3双特异性抗体Epcoritamab-bysp，用于治疗接受过≥ 2线全身治疗的复发性或难治性DLBCL（NOS）成年患者，包括起源于惰性淋巴瘤的DLBCL，以及高级别B细胞淋巴瘤。该批准基于 1/2 期 EPCORE NHL-1研究。推荐剂量：
Epcoritamab-bysp的推荐治疗方案包括以28天为1个周期的epcoritamab-bysp皮下给药，直至患者疾病进展或出现不可耐受的毒性。推荐剂量为第1周期剂量递增（第1天0.16mg，第8天0.8mg，第15天和第22天48mg)，随后在第2~3周期为每周48mg的固定剂量。在第4~9周期则为每2周给药1次，在后续周期中每4周的第1天给药1次。2023年6月15日
格菲妥单抗（Glofitamab，CD3/CD20双特异性抗体）获得FDA加速批准，用于治疗接受过≥ 2线全身治疗的复发/难治性（R/R）DLBCL（NOS）或滤泡性淋巴瘤引起的LBCL。该批准基于1/2期剂量递增/扩展NP30179研究。推荐剂量：
在第1周期的第1天单次给药奥妥珠单抗1000mg以耗尽循环和淋巴组织B细胞后，根据递增给药方案（第1周期第8天2.5mg，第1周期第15天10mg）静脉输注格菲妥单抗，在后续每个周期的第1天给药30mg，每21天为1个周期，最多给药12个周期。
多发性骨髓瘤
2023年8月9日
Talquetamab-tgvs（gprc5d/cd3双抗）获得FDA加速批准，用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。该批准基于单臂、开放标签、多中心MMY1001（MonumenTAL-1）研究。推荐剂量：
Talquetamab-tgvs的推荐剂量为每周0.4mg/kg或每两周1次0.8mg/kg。有关完整的给药方案，请参见处方信息。2023年8月14日
FDA加速批准elranatamab-bcmm（一种靶向BCMA和CD3的双特异性T细胞衔接器）用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性MM成人患者。该批准基于多中心、开放性、单臂、2期MagnetisMM-3研究。推荐剂量：
Elranatamab-bcmm的推荐剂量为：第1天的“升阶梯剂量1”为12mg，第4天的“升阶梯剂量2”为32mg，第8天的首次治疗剂量为76mg，之后每周给药剂量均为76mg，直至第24周。对于接受至少24周Elranatamab-bcmm治疗，并且达到≥部分缓解（PR）并维持缓解至少2个月的患者，给药间隔应过渡为每2周1次。Elranatamab-bcmm可持续用药至疾病进展或出现不可接受的毒性。
骨髓增殖性疾病
2023年9月15日
FDA批准momelotinib（JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1）抑制剂）用于治疗伴有贫血的中或高危骨髓纤维化成人患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）。该批准基于关键随机、双盲、对照 3 期MOMENTUM研究的数据，以及3期SIMPLIFY-1 研究的成人贫血患者亚组数据。推荐剂量：
Momelotinib 推荐剂量为每日1次口服200mg，可与食物同服或不与食物同服。对于严重肝功能损害（Child-Pugh C 级）的患者，起始剂量减至150mg，每日1次口服。2023年10月24日
FDA批准艾伏尼布（IDH1抑制剂）用于治疗伴有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变（FDA批准的检测方法检测到的IDH1突变）的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。该批准基于1期开放标签AG120-C-001研究。推荐剂量：
艾伏尼布推荐剂量为口服500mg，每日1次，可进食或不进食，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者在用药期间应避免进食高脂肪餐。
血液罕见病
2023年2月3日
FDA批准拉那利尤单抗（lanadelumab-flyo，针对HAE的单克隆抗体[mAb]药物）2的补充生物制品许可申请，扩大其在有遗传性血管性水肿（HAE）发作风险的2至12岁儿童患者中的应用。该研究获批是基于3 期SPRING 研究。推荐剂量：
对于6 岁~12 岁以下的儿童患者，应由医护人员或护理人员每周给药 150mg。部分患者可考虑每4周给药1次。·
对于2 岁~6 岁以下的儿童患者，应由医护人员或护理人员每4周给药150mg。2023年6月29日
FDA批准valoctocogene roxaparvovec-rvox基因疗法3，用于治疗重度血友病A患者（凝血因子VIII[FVIII]活性<1 IU/dL），其中患者体内经获FDA批准的检测确认不带有抗腺相关病毒5（AAV5）抗体。该批准是基于全球性III期GENEr8-1研究的数据。推荐剂量：
推荐剂量为每公斤体重 6 × 1013个载体基因组 (vg)。2023年5月22日
阿伐替尼（avapritinib）获得FDA批准，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）的成人患者。此次获批主要基于注册临床试验PIONEER。推荐剂量：
1. GIST：根据患者PDGFRA 第18号外显子突变情况选择接受阿伐替尼治疗。
2. GIST：推荐剂量为300 mg，每日1次口服。
3. AdvSM：推荐剂量为200mg，每天1次口服。
4. ISM：推荐剂量为25mg，每日1次口服。
5. 严重肝功能损害（Child-Pugh C 级）患者应减少阿伐替尼的剂量。2023年11月9日
酶替代疗法Adzynma（apadamtase alfa）4获得FDA批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者。此次获批是基于cTTP中首个随机对照试验的结果。推荐剂量：
1. 预防性治疗
- 40 IU/kg，每2周注射1次，每次以 2 ~4 ml/min的速度静脉注射。
-根据之前的预防性用药方案或临床反应，可将预防性用药频率调整为每周1次，每次 40 IU/kg体重。
2. 按需治疗
患者治疗第1天给药剂量为40 IU/kg，第 2 天为20 IU/kg，第 3 天及后续治疗剂量均为15 IU/kg，直至急性事件缓解后2天。2023年12月06日
FDA批准Fabhalta（Iptacopan，可逆性补体因子B[FB]抑制剂）5用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 。FDA 的批准基于3期 APPLY-PNH 试验结果。推荐剂量：
口服200mg，每日2次，可与食物同服或不与食物同服。
1. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancer-hematologic-malignancies-approval-notifications
2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761090s010lbl.pdf
3. https://www.fda.gov/media/169937/download
4. https://www.fda.gov/media/173756/download
5. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/218276s000lbl.pdf
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