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金洁教授：中国之声唱响国际顶刊《肿瘤学年鉴》（IF=51.8），全球首款且唯一治疗T细胞淋巴瘤的JAK1抑制剂戈利昔替尼崭露头角

2023年10月24日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

导读：中国原研，国际品质！由中国自主研发的全球首款且唯一治疗T细胞淋巴瘤的高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼（golidocitinib）治疗r/r PTCL的I期临床研究结果亮相国际顶级期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），近两年影响因子高达51.8分！

研究表明JAK-STAT信号通路是T细胞淋巴瘤（PTCL）的潜在有效治疗靶点。戈利昔替尼（golidocitinib）是我国自主研发的全球首个且唯一治疗PTCL的高选择性JAK1抑制剂，已开展一系列针对r/r PTCL的临床研究。2023年9月9日，国际顶级期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology，IF=51.8）发表了由北京大学肿瘤医院朱军教授（通讯作者）和宋玉琴教授（第一作者）团队牵头开展的一项戈利昔替尼国际多中心I期剂量递增和扩展（JACKPOT8 PARTA）研究成果：戈利昔替尼在既往接受过多线治疗的r/r PTCL患者中表现出良好的安全性、药代动力学特性和令人鼓舞的抗肿瘤疗效。这是近5年来淋巴瘤领域中国学者作为通讯作者和第一作者所发表的影响因子最高的临床研究文章，充分证明了国际淋巴瘤学术领域对中国淋巴瘤学者的研究实力和中国原创新药的认可！

【肿瘤资讯】特邀该研究的主要研究者之一浙江大学医学院附属第一医院金洁教授针对该研究结果进行解读。

专家简历

金洁

教授

医学博士，浙江大学二级教授，博士生导师

享受国务院特殊政府津贴，全国卫生系统先进工作者
浙江大学医学院附属第一医院血液科名誉主任、浙江大学血液肿瘤（诊治）重点实验室主任
国家卫健委临床重点学科-浙一医院血液学科带头人、浙江省血液病临床医学研究中心主任
浙江大学癌症研究院恶性血液病基础与临床研究负责人
浙江省重点创新团队-白血病基础与临床研究创新团队带头人
中国女医师协会血液学专委会主任委员、抗癌协会血液疾病转化医学前任主任委员
中国医师协会血液学会常务委员、中国医师协会整合血液学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟副主任委员、CSCO抗淋巴瘤联盟常务委员
海峡两岸血液学会常务委员、中国健促会血液学会常务委员
浙江医学会血液学分会前任主任委员、浙江省医师学会血液学分会会长
以第一完成人获得2011年国家科技进步二等奖1项、浙江省科学技术进步奖一等奖2项、二等奖4项。以第一与通讯作者（共同）在Lancet Oncol, Cell, JCO, Blood, Leukemia, JHO等国际期刊上发表SCI论文270余篇

直击治疗痛点，全球首个JAK1抑制剂戈利昔替尼开启R/R PTCL治疗新征程

PTCL是一种较常见的非霍奇金淋巴瘤，异质性强、侵袭性高、预后较差。目前，以蒽环类药物为基础的CHOP或CHOP样化疗方案仍是PTCL的一线治疗方案，但其复发风险极高，且针对复发或难治PTCL患者缺乏有效的治疗方案。目前临床可及的治疗药物疗效有限，尚不能满足r/r PTCL的临床治疗需求。因此，亟需开发更有效的治疗药物及手段。

近些年，随着基础医学的快速发展以及对疾病发病机制的深入探究，越来越多的治疗靶点被发现。JAK/STAT信号通路在包括T细胞恶性肿瘤在内的多种血液系统恶性肿瘤的发生发展中具有重要作用，抑制该通路或可成为PTCL的潜在治疗手段。戈利昔替尼是口服JAK1高选择性抑制剂，对JAK1的特异选择性比JAK2、JAK3和TYK2等其他JAK激酶高200~400倍以上，且具有良好的药代动力学特性，是目前PTCL领域全球首个处于关键临床研究阶段的高选择性JAK1抑制剂。

作为“First-in-Class”的中国原研新药，戈利昔替尼凭借卓越的临床表现连续4年荣获5项国际顶级学术大会口头报告。I期临床研究（JACKPOT8 PARTA）共纳入全球13个临床试验中心的51例r/r PTCL患者，包含2个剂量组：150mgQD和250mg QD，入组患者对戈利昔替尼治疗均可耐受，综合疗效及安全性特征，将150mg QD确定为II期研究推荐剂量。II期全球关键性注册临床试验（JACKPOT8 PARTB）的初步结果于2023年首次公布，并再次以口头报告形式惊艳亮相2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和2023年ICML：戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解率（CRR）达23.9%（表1），远高于现有治疗方案，有望突破目前r/r PTCL的治疗瓶颈，开启PTCL靶向治疗的新时代。

表1. JACKPOT8 PARTB疗效数据

金洁教授点评：戈利昔替尼多点布局，笃行不怠，致力解决PTCL临床未尽之需

PTCL是一类异质性较强的血液系统疾病，临床上还没有非常满意的治疗手段，目前的新药尚不能满足PTCL的临床治疗需求。JAK/STAT信号通路是PTCL的关键发病机制通路之一，因此JAK抑制剂是PTCL的潜在治疗药物。

戈利昔替尼是由迪哲医药源头创新的一款高选择性JAK1抑制剂，可以通过抑制JAK/STAT通路来抑制PTCL肿瘤生长与增殖，同时由于其对JAK1的高选择性避免了广泛抑制带来的耐受性问题。基于其独特的治疗机制，戈利昔替尼治疗PTCL的疗效和安全性优势在一系列临床研究中得到验证。JACKPOT8的研究结果已接连不断地在国际各个舞台上亮相，此次由朱军教授、宋玉琴教授等牵头开展的I期研究（JACKPOT8 PARTA）的研究结果更是登上影响因子分值高达51.8的国际顶级期刊《肿瘤学年鉴》，充分表明了国内外同行对此研究的认可和关注。在临床应用方面，戈利昔替尼已经在r/r PTCL中证实其高效且安全，有关戈利昔替尼一线PTCL标准治疗后维持治疗的临床研究也正在进行中。该研究由我们浙江大学附属第一医院团队和中山大学附属肿瘤医院共同牵头，初步结果将在2023年ASH会议上以Poster的形式跟国内外专家分享，相信我们将再一次展现出中国淋巴瘤学者的国际化研究水平和中国原创新药的研发实力。

作为我国自主研发、全球首个且唯一一款PTCL领域高选择性JAK1抑制剂，戈利昔替尼具有高效安全和口服便利的特点。随着戈利昔替尼在PTCL领域的持续探索，不管是单药治疗还是未来与其他药物联合应用，相信未来会有更多令人兴奋的数据公布，助力临床医生早日突破PTCL领域的治疗难题，为PTCL患者带来更多的治疗选择和希望！

参考文献

Song Y, Yoon DH, Yang H,et al.Phase 1 Dose Escalation and Expansion Study of Golidocitinib, a Highly Selective JAK1 Inhibitor, in Relapsed or Refractory Peripheral T Cell Lymphomas.Ann Oncol.2023 Sep 4:S0923-7534(23)00828-1.

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-Tracy

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