首页 > 文章详情

FDA酝酿改革：减少咨询会议，或取消新药投票流程？

2023年07月24日

▎药明康德内容团队编辑

美国FDA一直致力于寻找改革其咨询委员会制度的方法，目标是获取更及时且可靠的建议。最新的研究显示，FDA近年来举办的咨询委员会会议数量正在递减——从2012年高峰时的50次降至2020年和2021年的18次。

FDA的咨询委员会是由独立专家组成的团体，他们就一系列与药品批准相关的问题向FDA提供建议，包括疗法的安全性和有效性。这些委员会由医学和科学专家、患者代表和行业代表组成，他们审查来自临床试验和其他来源的数据，以评估新药的风险和益处。虽然FDA不需要遵循其咨询委员会的建议，但在大多数情况下通常会这样做。咨询委员会制度的目标是确保FDA从多个角度获得建议和反馈，以帮助为其决策过程提供信息。

图片来源：123RF

近年来，FDA一直在探索推行咨询委员会制度的改革，他们重点关注提高咨询委员会流程的效率，包括精简审查流程和减少安排及举行会议的时间。另外，FDA也在努力提高咨询委员会的多样性，包括从代表性不足的社区招募更多的患者代表和专家。FDA改革过程并非一蹴而就，但他们强调必须确保咨询委员会的独立性和功能，为其决策过程提供专业咨询。

咨询委员会会议减少，新药审批将受到什么影响

最近，发表在《美国医学会杂志》（JAMA）子刊JAMA Health Forum上的一项研究发现，近年来美国FDA举行的咨询委员会会议数量有所下降。从2010年到2021年，美国FDA举行了409次咨询委员会会议，但会议召开的频率随着时间的推移而降低。这种下降在涉及初步批准投票的委员会会议上尤为明显——从2012年的26次下降到2021年的8次。此外，一名美国FDA专员在接受行业媒体Endpoints News的采访中表示，未来咨询委员会上的投票可能也会减少。

咨询委员会会议数量的减少对FDA的决策过程产生的影响尚不明确，但一些专家担心，这可能会限制专家对新药审批的参与和反馈，从而影响FDA做出明智决策的能力。咨询委员会在药物批准过程中发挥着重要作用，他们就新药的安全性和有效性提供独立的专家建议，帮助发现在临床试验数据中难以察觉的潜在风险和益处。如果没有咨询委员会的参与，FDA可能更多地依赖自身的内部专业知识和资源，这可能会导致决策过程中信息来源的观点和见解变得单一。此外，一些专家认为，咨询委员会会议的减少可能会削弱药品审批过程的透明度。因为如果没有独立专家的参与，公众可能更难理解FDA决策的依据。

投？不投？是否保留咨询委员会投票流程引热议

是否保留咨询委员会的投票流程也是FDA改革的焦点之一。FDA在给EndPoints News的一份声明中明确表示，投票“并非咨询委员会流程的必需部分”，并补充说，咨询委员会成员投票的理由对FDA来说才是最有价值的。

但也有一些FDA内部人士明确表示反对，FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士认为投票至关重要。他强调说：“在FDA，我们必须要做出是否批准的二元决定。如果在前进的道路上我们遭遇了一致的反对意见，那么我们就必须停下来进行反思。这时我们需要退后一步，反思我们是否走错了方向。”

图片来源：123RF

一些FDA之外的人士也强调了咨询委员会投票的必要性，认为这不仅是一种消除外界疑问的方式，也有助于公众对FDA决策的理解。该研究的作者Joseph Daval博士在接受EndPoints News采访时解释说：“赞成或反对的投票向公众提供了可以解读的明确建议。当FDA的决策与专家建议保持一致时，它可以增强公众的信任度和对FDA的信任。而在意见不一致的情况下，公众有权了解到专家小组的异议。因此，无论何时，投票都是一种双赢的方式。”

此外，针对FDA的咨询委员会制度的争议还在于它可能会受到行业偏向性的影响，继而导致决策过程中的潜在利益冲突和偏见。例如，咨询委员会的一些成员从医药公司获得大量资金，这可能对他们的公正性和独立性产生疑问。再者，有人认为，美国FDA的咨询委员会章程在处理利益冲突方面过于宽松，因此可能需要引入生物伦理学家来审查咨询委员会成员。

总的来说，FDA近年来一直在积极推动其咨询委员会制度的改革。对FDA而言，继续应对药物审批过程中的相关挑战是至关重要的任务，他们需要在决策过程中优先考虑透明度、独立性和患者安全，并确保所有利益相关者的意见得到充分的考虑。

参考资料：

[1] No more FDA adcomm votes? Reforms brew as new research highlights decline in meetings，Retrieved July 11, 2023, from https://endpts.com/no-more-fda-adcomm-votes-reforms-brew-as-new-research-highlights-decline-in-meetings/

[2] Daval CJR, Teng TW, Russo M, Kesselheim AS. Association of Advisory Committee Votes With US Food and Drug Administration Decision-Making on Prescription Drugs, 2010-2021. JAMA Health Forum. 2023;4(7):e231718. doi:10.1001/jamahealthforum.2023.1718

免责声明本文仅供专业人士参看，文中内容仅代表药明康德立场与观点，不代表肿瘤资讯平台意见，且肿瘤资讯并不承担任何连带责任。若有任何侵权问题，请联系删除。

责任编辑：肿瘤资讯-Kate
排版编辑：肿瘤资讯-Kate