您好,欢迎您

FDA接受Remestemcel-L用于儿童急性GVHD的BLA重新申请

2023年03月09日
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

根据干细胞技术研发公司Mesoblast周三(3月8日)发布的新闻稿,美国食品和药物管理局(FDA)已经接受了重新提交的remaxemcel-L的生物制剂许可申请(BLA),该申请用于治疗儿童类固醇顽固性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

微信图片_20230309142529.jpg

Remestemcel-L的提交过程

在该公司发布的公告中表示,FDA认为公司重新提交申请的资料完整,并将审批截至日期定为今年8月2日。Remestemcel-L的制造商曾于2023年2月向FDA重新提交了他们的生物制剂许可申请,其中包含了更多的数据。重新提交之前,FDA于2020年10月发出了完整的回应函,要求至少有另外一项随机、对照研究的数据,以确认该制剂对SR-aGVHD的疗效。

重新提交的重要临床试验数据

重新提交的remestemcel-L申请包含了一项为期4年的3期试验(NCT02336230)的长期生存数据。在一组以C级或D级疾病为主的儿童患者中,63%接受remestemcel-L的患者在1年后仍存活,51%在2年后仍存活。

此外,重新提交的报告包含了新的结果数据,即通过对3期试验中的患儿和急性GVHD国际联盟(MAGIC)数据库中的对照组进行倾向性匹配,根据生物标志物进行分层,了解该制剂在高危疾病中的活性。在该试验中,67%的高危患儿在28天内对remestemcel-L有积极的缓解,180天后仍然存活,而MAGIC组中接受其他疗法的对照患儿的比例只有10%。

重新提交的报告还强调了与remestemcel-L有关的验证效力测定、主要作用机制和体内生物活性的数据。还包含了与开发过程中实施的与制造工艺变化有关的临床数据,以及通过扩大准入而改善的儿科患者的生存结果。

此外,经过验证的效力测定强调了低变异性,并显示了与制造工艺有关的一致性和可重复性。

Mesoblast公司介绍

Mesoblast Ltd创立于2004年,总部位于澳大利亚墨尔本,是一家开发以细胞为基础的再生治疗产品的生物技术公司。Mesoblast公司首席执行官Silviu Itescu, MBBS, FRACP在新闻稿中说:"在过去的两年里,我们为解决FDA以前提出的问题作出了不懈的努力。我们期待着在审查期间与FDA密切合作,目的是使remestemcel-L成为治疗儿童SR-aGVHD的一种疗法。”

研究内容介绍

研究中的remestemcel-L的治疗包括一系列的静脉注射,并包括从非亲属捐赠者的骨髓中提取的培养扩大的间充质细胞。制造商假设该制剂具有免疫调节特性,通过降低促炎症细胞因子的产生,增加抗炎症细胞因子的产生,并使自然发生的抗炎症细胞能够参与组织,从而抵消与SR-aGVHD有关的炎症过程。

这项单臂3期试验的研究人员对患有SR-aGVHD的儿科患者静脉注射remestemcel-L,剂量为2x106个间质细胞/kg,每周两次,连续4周。

试验的主要终点是总缓解率。次要终点包括根据缓解状态分层的总生存率、器官受累和基线aGVHD等级。

入组的患儿为2个月至17岁需要皮质类固醇系统治疗的B级至D级aGVHD。其他入组标准包括有良好的肾功能和Karnofsky或Lanksy功能状态评分至少为30分。


参考文献

1. FDA accepts      Mesoblast’s resubmission of the biologic license application for      remestemcel-L in children with steroid-refractory acute graft versus host      disease as a complete response and sets goal date of August 2, 2023. News      release. Mesoblast Limited. March 8, 2023. Accessed March 8, 2023.      bit.ly/3ZM6qFi

2. Mesoblast resubmits      biologic license application (BLA) to FDA for remestemcel-L in children      with steroid-refractory acute graft versus host disease (Sr-aGVHD). News      release. Mesoblast Limited. January 31, 2023. Accessed March 7,2023.      yhoo.it/3jvB7Pp

3. Mesoblast receives      complete response letter from the FDA for biologics license application      for steroid-refractory acute graft versus host disease in children. News      release. Mesoblast Limited. October 1, 2020. Accessed March 7, 2023.      bit.ly/3l4RjI3


责任编辑:Jenny
排版编辑:Jenny



               
版权声明
本文专供医学专业人士参考,未经著作人许可,不可出版发行。同时,欢迎个人转发分享,其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容,须获得授权,且在醒目位置处注明“转自:良医汇-肿瘤医生APP”。
   

领新版指南,先人一步>>
查看详情

评论
2023年03月10日
施龙彬
黄骅开发区博爱医院 | 肿瘤内科
好好学习肿瘤知识
2023年03月10日
杨大夫
阳泉市肿瘤防治研究所 | 肿瘤内科
用于治疗儿童类固醇顽固性急性移植物抗宿主病
2023年03月10日
潘雪峰
中国人民解放军联勤保障部队第九八九医院 | 肿瘤科
好好学习,天天向上