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未来已来,谁能成为RNA疗法时代的“新宠儿”?

2022年12月05日

▎药明康德内容团队编辑


说到生物医药产业当下的热点,一定有RNA疗法的一席之地。根据药明康德内容部的数据显示,仅在今年,全球RNA疗法的融资事件就超过了60起,平均每周超过1起!这也反映了产业对这一新兴技术的看好。

▲十余款RNA疗法或疫苗在过去6年里得到FDA的批准,也进一步反映了这一领域的火热(药明康德内容团队制图)


明年一月举办的第十一届药明康德全球论坛上,多位站在这一领域最前沿的全球领袖将就RNA疗法做专题讨论,共话RNA治疗的新篇章。想要看懂这一热门疗法的未来趋势,这场盛典不容错过!




在诸多创新RNA疗法中,环状RNA尤其受到关注。环状RNA是在哺乳动物中天然存在的RNA,与线状RNA相比,它不仅具有更高的稳定性,而且在改善生产过程复杂性、降低生产成本、提高RNA疗法递送效率等方面有一定优势。



药明康德内容团队数据显示,今年多家开发环状RNA疗法的新锐公司获得高额融资。例如Orna TherapeuticsB轮融资2.21亿美元,推进癌症、遗传疾病、传染性疾病等疗法的开发。其主攻方向是利用环状RNA的特性,在T细胞中引入CAR的RNA,在人体内直接生成CAR-T细胞疗法。今年,《自然》子刊Nature Biotechnology专门发文介绍了Orna这家新锐的技术平台,而知名药企默沙东(MSD)与其达成的研发合作(潜在可超35亿美元)也再次反映出产业对环状RNA的看好。



一种称为Endless RNA(eRNA)的新型环状RNA也正在进入人们视野。eRNA能够与细胞中的核糖体结合,启动蛋白合成,同时又具有良好的稳定性。利用该技术创造全新可编程药物的Laronde公司在去年获得了高达4.4亿美元的B轮融资!该公司表示,eRNA具有模块化的设计,只要替换编码蛋白的序列就能指挥细胞生成不同的多肽、蛋白酶、抗体、离子通道和受体。


如果说环状RNA已尽显黑马潜力,tRNA则有望在RNA领域带来全新的惊喜。tRNA的全称是转运核糖核酸,本身是细胞蛋白合成机制的重要一员。在研发人员们的探索下,如今的tRNA已成为了全新的治疗工具——它能在蛋白的合成过程中无视遗传密码的突变,纠正蛋白合成步骤中的错误。更关键的是,由于机理的共通性,一款tRNA疗法具有治疗多种遗传疾病的潜力!



去年,在业内知名风投机构Flagship的助力下,一家名为Alltrna的tRNA新锐公司横空出世,以求打造业内首个tRNA技术平台,以拓展RNA疗法领域的疆界。倘若这一技术得到验证,数千种疾病有望迎刃而解,为生物医药产业带来彻底的颠覆!


这些在过去一年多的时间里成为行业头条的重磅新闻缔造者们,将齐聚于2023年1月10日举办的第十一届药明康德全球论坛,在RNA疗法专场中以更具前瞻性的视角,畅言RNA疗法的颠覆之道,展望下一个“风口”的来临。如您关注生物医药产业的最前沿,这场充满洞见的知识盛宴不容错过!


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责任编辑:肿瘤资讯-Kate
排版编辑:肿瘤资讯-Kate

评论
2022年12月05日
周子原
中国医学科学院肿瘤医院深圳医院 | 药剂科
谢谢分享这么好的资料
2022年12月05日
王隆来
上海市监狱总医院 | 肿瘤内科
RNA疗法成时代新宠。
2022年12月05日
杨大夫
阳泉市肿瘤防治研究所 | 肿瘤内科
仅在今年,全球RNA疗法的融资事件就超过了60起,平均每周超过1起!