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未来已来，谁能成为RNA疗法时代的“新宠儿”？

2022年12月05日

▎药明康德内容团队编辑

说到生物医药产业当下的热点，一定有RNA疗法的一席之地。根据药明康德内容部的数据显示，仅在今年，全球RNA疗法的融资事件就超过了60起，平均每周超过1起！这也反映了产业对这一新兴技术的看好。

▲十余款RNA疗法或疫苗在过去6年里得到FDA的批准，也进一步反映了这一领域的火热（药明康德内容团队制图）

在明年一月举办的第十一届药明康德全球论坛上，多位站在这一领域最前沿的全球领袖将就RNA疗法做专题讨论，共话RNA治疗的新篇章。想要看懂这一热门疗法的未来趋势，这场盛典不容错过！

在诸多创新RNA疗法中，环状RNA尤其受到关注。环状RNA是在哺乳动物中天然存在的RNA，与线状RNA相比，它不仅具有更高的稳定性，而且在改善生产过程复杂性、降低生产成本、提高RNA疗法递送效率等方面有一定优势。

药明康德内容团队数据显示，今年多家开发环状RNA疗法的新锐公司获得高额融资。例如Orna TherapeuticsB轮融资2.21亿美元，推进癌症、遗传疾病、传染性疾病等疗法的开发。其主攻方向是利用环状RNA的特性，在T细胞中引入CAR的环状RNA，在人体内直接生成CAR-T细胞疗法。今年，《自然》子刊Nature Biotechnology专门发文介绍了Orna这家新锐的技术平台，而知名药企默沙东（MSD）与其达成的研发合作（潜在可超35亿美元）也再次反映出产业对环状RNA的看好。

一种称为Endless RNA（eRNA）的新型环状RNA也正在进入人们视野。eRNA能够与细胞中的核糖体结合，启动蛋白合成，同时又具有良好的稳定性。利用该技术创造全新可编程药物的Laronde公司在去年获得了高达4.4亿美元的B轮融资！该公司表示，eRNA具有模块化的设计，只要替换编码蛋白的序列就能指挥细胞生成不同的多肽、蛋白酶、抗体、离子通道和受体。

如果说环状RNA已尽显黑马潜力，tRNA则有望在RNA领域带来全新的惊喜。tRNA的全称是转运核糖核酸，本身是细胞蛋白合成机制的重要一员。在研发人员们的探索下，如今的tRNA已成为了全新的治疗工具——它能在蛋白的合成过程中无视遗传密码的突变，纠正蛋白合成步骤中的错误。更关键的是，由于机理的共通性，一款tRNA疗法具有治疗多种遗传疾病的潜力！