9月的秋风拂去了夏日的余热, 秋叶在风中不断飞舞。在过去的9月中, 有哪些值得我们关注的重要临床研究? 为此, 小编特精选各大顶级血液学期刊中值得重点回顾的研究动态, 带您一睹为快！
Sutimlimab用于冷凝集素病(CAD)的治疗: 来自于CADENZA研究III期的结果
Sutimlimab in patients with cold agglutinin disease: results of the randomized placebo-controlled phase 3 CADENZA trial
Sutimlimab是一类人源性IgG4单克隆抗体, 能选择性靶向经典补体途径中的C1s, 可抑制免疫系统中补体级联的激活和冷凝集素病中C1激活而导致的溶血. CADENZA是一项单臂、开放标签的临床研究, 共纳入42例血红蛋白≦110g/L、血红蛋白升高及至少一项CAD症状的患者,分别接受sutimlimab(n=22)及安慰剂(n=20)治疗(分别在d0/d7用药,随后2周一次), 旨在评估sutimlimab的疗效及安全性, 主要的研究终点指标包括血红蛋白≧150g/L、无需输血等.
结果显示:
①sutimlimab组有16例(73%)患者达到了终点指标, 而安慰剂组仅有3例(15%)患者达到, ORR=15.9(95% CI:2.9~88; P< .001);
②在安全性方面, 两组患者的不良反应发生率未见明显差异, 分别为96% vs 100%, 常见的包括头痛、高血压、鼻炎、雷诺氏现象等。该研究表明, sutimlimab有潜力作为CAD治疗的重要进展性药物。
依托泊苷和自体干细胞移植对于<65岁II~IV期外周T细胞淋巴瘤患者的生存影响
Impact of etoposide and ASCT on survival among patients aged <65 years with stage II to IV PTCL: a population-based cohort study
Mirian Brink教授等开展了一项研究, 纳入1427例1989~2009年间的外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者, 其中ALCL35%, AITL 21%及PTCL NOS, 44%, 分析了不同治疗方案对于PTCL患者总体生存(OS)的影响.
结果显示:
①1989~2009年PTCL患者的OS为39%;而2009~2018年PTCL患者的OS为49%, 提升了10%;
②在CHOP方案的基础上加用依托泊苷(CHOEP)能提升PTCL患者的5年OS, 其5年OS分别为44% vs 64%(p< 0.01); 自体干细胞移植(ASCT)能显著改善PTCL患者OS, 接受ASCT治疗的5年OS高达81%, 而未接受ASCT患者的5年OS仅为39%(p < 0.01).
Pegcetacoplan与eculizumab在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)中的疗效对比: 一项为期48周的随机、开放标签的III期研究(PEGASUS)
Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial
PEGASUS是一项III期、开放标签、多中心临床研究, 共入组80例PNH患者, 所有患者均先接受为期4周的pegcetacoplan+eculizumab治疗, 然后1:1分别接受pegcetacoplan(n=41)或eculizumab(n=39)治疗至第16周, 最后分别继续给予32周pegcetacoplan单药(称之为pegcetacoplan-to-pegcetacoplan)和28周pegcetacoplan单药(eculizumab-to-pegcetacoplan)治疗。
结果显示:
①对于eculizumab-to-pegcetacoplan组患者, 在48周时的血红蛋白(HB)水平要明显高于第16周时的HB, 分别为11.57g/dL vs 8.58g/dL(p<0·0001), 这表明由eculizumab转变为pegcetacoplan治疗后出现了HB的明显改善;
②对于pegcetacoplan-to-pegcetacoplan组患者而言, 无论是第16周或48周, 患者均维持了较高的HB水平,分别为11.54g/dL(第16周) vs 11.30g/dL(第48周),p=0·14。该研究表明, 在改善PNH患者的贫血方面, pegcetacoplan具有长期持续的疗效, 其疗效要优于eculizumab
BRITISH JOURNAL OF HAEMATOLOGY杂志
一项关于acalabrutinib治疗复发/难治边缘区淋巴瘤(r/r-MZL)的II期、多中心开放标签临床研究(ACE-LY-003)
A phase 2, multicentre, open-label trial (ACE-LY-003) of acalabrutinib in patients with relapsed or refractory marginal zone lymphoma
该研究共入组43例复发/难治边缘区淋巴瘤(r/r-MZL)患者, 均接受acalabrutinib 100mg 2次/天治疗, 直至疾病进展或毒性无法耐受.
经过中位随访13.3个月之后结果显示:
①有53%患者达到了客观缓解(ORR), 另外有13%患者达到了完全缓解(CR)
②中位的治疗反应时间为2.9个月, 预估的中位无进展时间(mPFS)为27.4个月, 12个月PFS为67%(详见下图)
③安全性方面, 17例患者出现了≧3级的不良反应(AEs),最常见的有中性粒细胞减少(14%)、贫血和呼吸困难(各7%)、乏力及血小板减少(各5%)
1.Röth A, Berentsen S, Barcellini W, et al. Sutimlimab in patients with cold agglutinin disease: results of the randomized placebo-controlled phase 3 CADENZA trial. Blood. 2022;140(9):980-991. doi:10.1182/blood.2021014955
2.Brink M, Meeuwes FO, van der Poel MWM, et al. Impact of etoposide and ASCT on survival among patients aged <65 years with stage II to IV PTCL: a population-based cohort study. Blood. 2022;140(9):1009-1019. doi:10.1182/blood.2021015114
3.de Latour RP, Szer J, Weitz IC, et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial. Lancet Haematol. 2022;9(9):e648-e659. doi:10.1016/S2352-3026(22)00210-1
4.Strati P, Coleman M, Champion R, et al. A phase 2, multicentre, open-label trial (ACE-LY-003) of acalabrutinib in patients with relapsed or refractory marginal zone lymphoma. Br J Haematol. 2022;199(1):76-85. doi:10.1111/bjh.18368
排版编辑：Luna
苏公网安备 32059002004080号
