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国际协作分析：异基因移植在慢性粒单核细胞白血病中的作用

2022年09月26日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

慢性粒-单核细胞白血病（Chronic myelomonocytic leukemia, CMML）是最常见的骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN），年发病率为（3～4）/10万。由于大部分CMML患者为老年人，患者常合并有其他疾病，因此，大部分患者的治疗包括支持治疗，细胞毒药物治疗，去甲基化药物等非强烈的治疗方案。造血干细胞移植（allo-HSCT）是目前有可能治愈CMML的唯一方法，但是目前的研究结果均是来源于回顾性研究，尚缺乏前瞻随机对照研究分析allo-HSCT对患者的获益情况。以下发表在blood上的一篇国际协作分析，也是一项回顾性研究，在一个较大的样本量下，通过多国协作，评价了allo-HSCT对CMML患者的获益情况。

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研究目的

本研究旨在评价并确定造血干细胞移植 (allo-HCT) 治疗慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 的生存获益。

研究方法

这是一项国际协作回顾性研究。研究者从国际CMML数据集和EBMT登记研究中收集了CMML患者的回顾性队列。通过单变量和多变量时间依赖性模型以及考虑了年龄、性别、诊断时CMML预后评分系统（低危或中危-1为低风险，中危-2或高危为高风险）和AML转化的多状态模型分析了allo-HCT的预后影响。

研究结果

研究者从国际CMML数据集 (n=730) 和EBMT登记研究 (n=384) 中收集了2000年至2014年间18~70岁的诊断为CMML患者的回顾性队列。

在单变量分析中，低风险CMML接受allo-HCT的5年总生存率 (OS) 为20%，未接受allo-HCT的5年OS为42%（P< .001）。在高风险患者中，allo-HCT组的5年OS为27%，而非allo-HCT组为15%（P= .13）。

使用多状态模型，在AML转化前进行allo-HCT减少了低风险CMML患者的OS，但预测高风险CMML男性的生存获益。在低风险患者的多变量分析中，在转化为AML前进行allo-HCT显著增加了移植后2年内的死亡风险（风险比 [HR]，3.19；P< .001），超过该时间点的长期生存率无显著变化（HR，0.98；P= .92）。在高风险患者中，allo-HCT显著增加了移植后前2年的死亡风险（HR 1.46; P= .01），但并未超过（HR，0.60；P= .09）。在AML转化前进行allo-HCT会降低低风险患者的预期寿命，但可考虑在高风险患者中进行。

研究结论

本研究在1114例CMML患者中使用时间依赖性分析和多状态模型研究了allo-HCT的生存获益。总体而言，在转化前进行allo-HCT会降低低风险患者的预期寿命，但在高风险患者中预期有生存获益，可考虑在高风险患者中进行。

参考文献

Marie Robin, Liesbeth C, er al. Role of allogeneic transplantation in chronic myelomonocytic leukemia: an international collaborative analysis. Blood (2022) 140 (12): 1408–1418.

https://doi.org/10.1182/blood.2021015173

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

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