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重磅！普拉替尼获批上市，高明教授解读甲状腺癌精准诊疗格局变化！

2022年03月14日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

晚期甲状腺髓样癌（MTC）和放射性碘难治分化型甲状腺癌（DTC）治疗选择有限，面临着巨大困境。随着分子病理学的发展，RET基因变异的发现和特异性RET抑制剂的出现为其精准治疗开创了全新格局。全球ARROW研究显示高选择性RET抑制剂普拉替尼治疗全球和中国RET融合和突变甲状腺癌患者具有卓越疗效，安全性良好。因此，2022年3月8日，普拉替尼的拓展适应证获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。【肿瘤资讯】在第一时间邀请ARROW研究中国主要研究者、天津市人民医院高明教授进行专访，分享晚期甲状腺癌治疗现状，普拉替尼的研究数据和获批意义。

高明

主任医师，教授，博士研究生导师

天津市人民医院 (南开大学人民医院) 院长
享受国务院特殊津贴

中国抗癌协会头颈肿瘤专业委员会主任委员

中华医学会肿瘤学分会甲状腺癌专业委员会主任委员

中国抗癌协会甲状腺癌专业委员会候任主任委员

中华医学会肿瘤学分会副主任委员

中国抗癌协会理事会常务理事

国家肿瘤临床医学研究中心副主任

天津市抗癌协会甲状腺癌专业委员会主任委员

国际头颈肿瘤联盟委员

亚太甲状腺外科协会委员

2018天津首批海河医学学者

甲状腺癌分子病理学发展极大推动了临床研究进步

高明教授：甲状腺癌是头颈部最为常见的恶性肿瘤。甲状腺癌其中95%为DTC，主要包括甲状腺乳头状癌（PTC）、甲状腺滤泡癌（FTC）及嗜酸细胞癌（HCC）。此外还有MTC约占4%；甲状腺未分化癌（ATC），约占1%，未分化癌也称作间变癌。近年来甲状腺癌发病率逐年上升，因此基础和临床研究也相应发展迅速。基础研究方面，分子病理学取得了突飞猛进的进展，主要体现在对甲状腺癌驱动基因的研究，同时这些研究结果也已经开始应用于临床中，例如乳头状癌中的BRAF V600E突变，MTC和乳头状癌中的RET基因变异等都是甲状腺癌的重要靶点。因此，甲状腺癌的基础和临床研究都取得了极大进步。

晚期甲状腺癌患者治疗面临瓶颈，亟需高效安全治疗新选择

高明教授：尽管甲状腺癌治疗发展迅速，但是临床中还是存在很大的挑战和困难，其中一个突出的问题就是晚期甲状腺癌患者的治疗。相当一部分甲状腺癌患者在诊断时即处于中晚期。其中包括局部晚期，也即局部肿瘤体积较大，甚至侵犯了气管、食管等周围脏器；也包括晚期，已经出现了肺、肝、脑等远处器官转移。对于局部晚期患者，目前提倡通过新辅助治疗实现肿瘤降期，之后再进行手术治疗，这也是我们这些年开展较多的工作。从最开始的单纯手术，发展到手术、内分泌治疗和核医学治疗结合，又加入现在的靶向治疗，实现了甲状腺癌的整体和全程治疗。

不能手术的晚期甲状腺癌患者对化疗并不敏感，靶向治疗成为晚期MTC和放射性碘难治DTC患者的重要治疗方式。过去已经获批的靶向药物都是抗血管生成的多激酶抑制剂（MKI），药物靶点众多，选择性有限，反应率中等，而且不良反应发生率较高，尚不能完全满足临床治疗需求，临床亟需更为有效安全的治疗选择。

高选择性单靶点RET抑制剂如普拉替尼推动晚期甲状腺癌治疗进入全新阶段

高明教授：MKI尽管取得了一定疗效，但是靶点缺乏选择性。而精准靶向药物普拉替尼的出现将晚期甲状腺癌的治疗引入了全新阶段。单靶点高选择性普拉替尼的获批是非常振奋人心的消息，对于患者和医务工作者都是巨大的福音。普拉替尼靶点选择更加精准，疗效更加确定，同时不良反应更小，其获批加强了整个甲状腺癌的治疗战线，满足了甲状腺癌患者高效低毒的治疗需求。

精准把握，疗效不凡，普拉替尼助力甲状腺癌“升阶”精准诊疗新时代

高明教授：普拉替尼的ARROW研究显示出优异的临床疗效。普拉替尼治疗初治RET突变MTC患者客观反应率（ORR）达到71%，经治RET突变MTC患者的ORR也达到60%的良好数据。普拉替尼治疗RET融合甲状腺癌患者的ORR高达89%，疗效令人欣喜。普拉替尼最常见的不良反应是贫血、肌肉酸痛和便秘，大多为1~2级，3~4级不良反应主要是高血压中和中性粒细胞减少，易于处理。卓越的疗效和安全性支持了普拉替尼在国内的迅速获批，表明国家对甲状腺癌及其有效治疗新药的高度重视，适应证的获批为晚期甲状腺癌患者带来了福音。

甲状腺癌的治疗从过去的单纯手术治疗，发展到内分泌治疗和核素治疗，又发展到靶向治疗，而且靶向治疗也在不断发展，从多靶点抑制逐渐过渡到单靶点高选择药物，这是甲状腺癌治疗不断进步的体现，代表了非常大的跨越，标志着甲状腺癌的分子靶向治疗进入了崭新的第二阶段。同时，作为国内第一个高选择性RET抑制剂，普拉替尼也推动了甲状腺癌精准检测的进展。精准把握，疗效卓越，安全性高，期待普拉替尼惠及更多RET基因异常晚期甲状腺癌患者。并期待未来有更多这样的优质药物出现，为患者带来新的治疗希望。

回顾靶向治疗历程，展望未来发展方向

高明教授：晚期甲状腺癌的靶向治疗发展日新月异。我们现在国内已经获批的三个多靶点的药物，两个用于分化型甲状腺癌，一个用于甲状腺髓样癌，也都是我牵头做的临床试验。普拉替尼是我牵头获批临床适应症的第4个甲状腺癌靶向药物，也是第一个单靶点高选择性RET抑制剂，为靶向治疗的发展带来了飞跃。

作为一名甲状腺癌的专业工作者，牵头负责很多甲状腺癌的临床试验项目，目前国内获批的全部四个甲状腺癌靶向药物均位列其中，历经十余年不懈努力和付出。但能够为晚期甲状腺癌患者做这些实效转化工作，自己感到无比骄傲和自豪! 而且现在肿瘤药品获批的周期越来越短，也充分体现了国家对肿瘤患者的关心和关爱。在此还要特别感谢参与临床试验的各分中心专家团队，大家都为试验的高效精准完成付出了很多心血。期待将来我们共同努力，让更多更好的新一代药物通过规范的研究进入临床实践，以及更多靶向联合方案的推出，造福更多甲状腺癌患者！

责任编辑：Una
排版编辑：Alissa

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