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王焕民教授：“儿童癌症之王”治疗国内首迎新利器，达妥昔单抗β提高远期生存和治愈潜能

2021年11月04日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

在儿童肿瘤领域，神经母细胞瘤由于发病率低、死亡率高而被视为“儿童癌症之王”，临床诊疗挑战重重。历经漫长的期盼与等待，国内终于迎来了首款重磅药物抗GD2单抗——达妥昔单抗β获批上市，为长期处于瓶颈阶段的神经母细胞瘤患者的生存带来了新希望。【肿瘤资讯】特别邀请到首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授，分享儿童神经母细胞瘤诊疗现状及研究新进展。

王焕民

主任医师、教授、博士生导师

国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科主任
国际小儿肿瘤外科学会IPSO会员及教育委员会委员、亚洲小儿肿瘤协作组APHOG核心组成员
国家卫生健康委儿童恶性肿瘤专家委员会副主任委员
中华医学会小儿外科学分会委员及肿瘤学组组长
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会候任主任委员
中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会主任委员
北京抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员
担任《中华肝胆外科杂志》编委、《中华小儿外科杂志》编委、《中国小儿血液和肿瘤杂志》编委、《临床小儿外科杂志》编委
参加美国St. Jude Children`s Research Hospital的International Outreach Program和 Dana-Farber Cancer Institute/ Boston Children`s Hospital 的Global Health Initiative等国际项目培训
自参加工作以来一直从事小儿外科和小儿肿瘤临床工作，积累了丰富的临床经验。主要研究方向为小儿普通外科和小儿肿瘤。发表研究论文数十篇，主持多项科研课题

“儿童癌症之王”治疗挑战重重，疗效瓶颈亟待突破

王焕民教授：神经母细胞瘤之所以被称为“儿童癌症之王”，是因为它是儿童时期最常见的颅外实体瘤，其在所有儿童肿瘤中占比约为8%，但死亡率却约高达15%。由于神经母细胞瘤发病较早，恶性程度较高，发生转移的比例也较多，所以在过去四五十年里神经母细胞瘤的治愈率始终处于瓶颈阶段。近年来，国内专家学者在儿童神经母细胞瘤治疗方面进行了许多工作，尤其是在临床诊治水平上取得了显著提高，但在新药研发及患者照护等方面还需要进一步加强。

致力于儿童肿瘤规范化诊疗，专家共识应运而生

王焕民教授：中国抗癌协会有一专门负责儿童肿瘤的平台，即小儿肿瘤专业委员会，简称CCCG。这些年来专委会一直致力于推动儿童肿瘤诊疗规范化，尤其是对于儿童神经母细胞瘤的诊疗。早在2009年，我们专委会便专门组织国内从事儿童肿瘤工作的专家共同制定了《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识》，即“武汉方案”。此后在2015年和2019年进行两次较大的修订，其对全国儿童神经母细胞瘤的诊疗工作作出了巨大贡献。

在综合治疗的前提下，手术损伤与治疗获益需平衡

王焕民教授：提及恶性肿瘤，大家首先想到是进行手术将其切除，但实际上对于儿童神经母细胞瘤这一转移性较强的恶性肿瘤而言，特别强调综合治疗，即在综合治疗的前提下，在合适的时机进行合适的手术：对于中低危神经母细胞瘤，毫无疑问手术将起到更大的治疗作用；对于全身转移性肿瘤，要特别注意手术损伤与手术获益之间的平衡。找寻合适的时机，在合适的时候争取达到最好的切除效果，强调至少达到90%的切除率，但同时还需考虑控制并发症、减少损伤等，以上便是神经母细胞瘤外科手术的大致原则。

翘首以盼，国内首款抗GD2单抗达妥昔单抗β震撼上市，提高远期生存和治愈潜能

王焕民教授：神经母细胞瘤是一种高度恶性且易转移的肿瘤，实际上也是一种全身性疾病，而药物治疗是其中非常重要的治疗手段。多年以来，对于儿童神经母细胞瘤治疗的共同期盼，也可能是唯一一个比较明显的进步，就是抗GD2单抗的研发。

由于儿科的特殊性，其新药研发速度远远慢于成人肿瘤。抗GD2单抗的研发亦是历经几十年的漫长历程，直至最近几年才在欧美市场上得以推出。国内学术界及神经母细胞瘤患者对于抗GD2单抗在国内的上市也充满期盼。达妥昔单抗β，是国内首款上市的抗GD2单抗，为神经母细胞瘤患者带来了很好的治疗手段。对于高危神经母细胞瘤，应用达妥昔单抗β的5年总生存（OS）率可达到64%，5年无事件生存（EFS）率达到57%，并显著降低复发风险16%，有效提高了治愈率。即便是对于复发或难治性神经母细胞瘤，3年EFS率也可达到57%，3年OS率达71%，较既往没有抗GD2单抗时疗效显著提升。而这也是达妥昔单抗β之所以引起众人关注与期待的根源。

2021年12月18日

达妥昔单抗β全国上市会即将隆重召开

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责任编辑：Marie
排版编辑：guangli

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