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全球首个ALL CAR-T细胞疗法！||本周要闻

2021年10月18日

来源：NCCGCP1962

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》等意见。

10月11日，CDE公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见

当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物，罕见疾病患者的治疗需求远未满足。为进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考，CDE组织撰写了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，形成征求意见稿。

来源：CDE官网链接：关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知 (cde.org.cn)

9月26日，CDE公开征求《对我国<以药动学参数为终点评价指标的化学药物仿制药人体生物等效性研究技术指导原则>中关于多规格豁免BE药学评价标准“处方比例相似性”相关问题的问答》意见

原国家食品药品监督管理总局于2016年3月发布了《以药动学参数为终点评价指标的化学药物仿制药人体生物等效性研究技术指导原则》，规定多规格口服固体制剂可以基于其中某一规格的人体生物等效性试验结果，采用体外药学评价的方法豁免其他规格人体生物等效性研究，其中，豁免条件之一为“各规格制剂的处方比例相似”。为更好地指导企业进行仿制药的开发，在第一次征求意见稿的基础上，结合反馈意见、相关文献，对该指导原则中的“处方比例相似性”相关问题的解读进行修订。

来源：CDE官网链接：关于公开征求《对我国<以药动学参数为终点评价指标的化学药物仿制药人体生物等效性研究技术指导原则>中关于多规格豁免BE药学评价标准“处方比例相似性”相关问题的问答（征求意见稿二）》意见的通知 (cde.org.cn)

9月26日，CDE公开征求《化学仿制药晶型研究技术指导原则》意见

为进一步明确化学仿制药晶型研究相关技术要求，CDE起草了《化学仿制药晶型研究技术指导原则》（征求意见稿）。

来源：CDE官网链接：关于公开征求《化学仿制药晶型研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 (cde.org.cn)

多个抗体药物获批上市，2个创新疗法获突破性治疗。

治疗致命侵袭性脑瘤 创新放射性疗法获FDA突破性医疗器械认定

近日，Alpha Tau Medical宣布，FDA已授予其α辐射癌症创新疗法Alpha DaRT突破性医疗器械认定，用于治疗复发性多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者。Alpha DaRT的治疗方式是通过肿瘤内注射，在肿瘤中植入携带放射性镭-224的“种子”。当不稳定的放射性镭-224裂变时，会释放出高能α粒子，从而摧毁肿瘤。由于发射α原子的扩散距离很短，Alpha DaRT在破坏肿瘤时，不会影响周围的健康组织。最终放射性镭-224会裂变成为稳定的非放射性铅-208，其水平很低，不会造成不良影响。

来源：药明康德

治疗急性髓系白血病！金赛药业金妥利珠单抗获FDA孤儿药资格

10月14日，金赛药业的金妥利珠单抗注射液（gentulizumab）获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。金妥利珠单抗可能是一款靶向CD47的人源化抗体。以往研究已显示，无论是CD47靶向疗法单药治疗，还是与其他免疫疗法联合使用，对于实体瘤和血液瘤均有不错的抗肿瘤效果。

来源：药明康德

全球首个ALL CAR-T细胞疗法！美国FDA批准吉利德Tecartus

FDA近日已批准吉利德Tecartus（brexucabtagene autoleucel，前称KTE-X19），该药是一款靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成人患者（18岁及以上）。此次批准的是Kite细胞疗法的第4个适应症，也是白血病中的第一个适应症。同时，Tecartus是第一个也是唯一一个被批准治疗ALL成人（≥18岁）患者的CAR-T细胞疗法，该适应症通过优先审查程序获得批准。

来源：生物谷

HER2阳性乳腺癌新药！美国FDA授予Enhertu突破性疗法认定

近日，FDA授予阿斯利康与第一三共HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）突破性疗法认定（BTD）：用于治疗先前已接受过一种或多种抗HER2方案的不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。截至目前，Enhertu已获FDA授予4项BTD，其中2项是治疗乳腺癌。此次最新BTD，基于开创性的头对头3期DESTINY-Breast03试验的结果：与罗氏HER2靶向ADC产品Kadcyla（trastuzumab emtansine，T-DM1）相比，Enhertu将疾病进展或死亡风险降低了72%。这一前所未有的结果表明：Enhertu有潜力为HER2阳性转移性乳腺癌带来治疗范式转变，并展现了Enhertu在早期治疗环境中改变患者结局的潜力。

来源：生物谷

国内首家！天境生物申报CLDN18.2/4-1BB双抗

10月14日，天境生物CLDN18.2/4-1BB双特异性抗体TJ033721（TJ-CD4B）注射液临床申请获CDE受理，是国内首家。TJ033721作为临床阶段唯一一款靶向肿瘤抗原密蛋白18剪切体2（Claudin 18.2）和T细胞共刺激分子4-1BB的创新双特异性抗体,其同时与这两个靶点特异结合后,可增加淋巴细胞肿瘤浸润并增强肿瘤免疫应答。TJ033721独特的4-1BB结合表位，使其仅在与Claudin 18.2结合时才会激活T细胞。这一特性能避免因4-1BB广泛表达而过度激活T细胞所引起的肝毒性并降低全身免疫反应风险。天境生物将在中美两地同步开展多中心试验，中国临床研究中心将在剂量扩展阶段加入研究。将在中国入组胃癌、食管腺癌和胰腺癌的受试患者。

开拓药业ALK-1单抗联合O药一线治疗晚期HCC临床试验在华获批

10月9日，开拓药业ALK-1单抗(GT90001C)联合Nivolumab的临床试验获NMPA批准，用于未经系统性治疗的晚期肝细胞癌(HCC)患者。ALK-1单抗是一种全人源单克隆抗体，可抑制ALK-1/ TGF-β信号转导和肿瘤血管生成，是一款潜在first-in-class的抗血管生成抑制剂。ALK-1单抗联合Nivolumab针对一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的II期临床试验(NCT03893695)于2019 年5月7日首先在中国台湾开展，该联合疗法的疗效和安全性良好，ORR达到40%。2021年2月11日，ALK-1单抗联合Nivolumab治疗HCC的II期临床试验获FDA同意开展。

来源：美通社

排版编辑：肿瘤资讯-Echo