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认识患者治疗偏好，指导医患共同决策|基于离散选择实验的全球综述

2021年08月09日

来源：NCCGCP1962

近年来，“以患者为中心”的价值体系已逐步深入全球药物研发和临床诊疗实践，政府监管部门、医院、药企等相关利益方都迫切需要听到更多患者的真实诉求，以更好地满足患者需求。

为引导和促进我国科学有序地开展肿瘤药物临床开发，国家药品监管管理局药品审评中心近期正式发布《以临床价值为导向的肿瘤药物临床研发指导原则》。

如何在临床诊疗实践过程中更好地倾听肿瘤患者声音，掌握患者在治疗方案选择上对疗效、安全性、费用、用药频次等偏好，实现医患共同决策是本文作者团队重点关心的问题。

何为“离散选择实验”

离散选择实验(Discrete choice experiment，DCE)是一种测量不同干预措施、产品或政策偏好的研究方法，它可以定性描述受访者的治疗偏好，如“某一类群体相比另一部分更喜欢门诊”；同样它也能定量测量受访者的支付意愿等，如“某一类群体更愿意支付多少的金钱以避免可能来的不良反应”。

在DCE中，受访者被要求从一组备选方案中选择他们最喜欢的（和/或最不喜欢的）方案。

近年来，量化医疗保健偏好正变得越来越流行，DCE在临床治疗决策、卫生政策、规划和资源分配等多个研究领域得到广泛运用，这得益于其在治疗偏好测量上较高的敏感度。

主要步骤简述如下图：

我们的小研究：全球系统综述

为此，中国医学科学院肿瘤医院GCP中心团队开展了“基于离散选择实验的肿瘤治疗偏好研究：全球系统综述”。

该文章系统荟萃了过去十年全球基于离散选择实验的肿瘤治疗偏好研究，旨在为我国肿瘤患者治疗方案选择提供最新临床指导依据，同时也为将来我国学者更广泛地开展DCE研究提供设计参考和依据。

该研究已被中文核心期刊《医学与社会》收录。

全球开展了多少肿瘤“离散选择实验”

过去十年，针对肿瘤治疗选择偏好全球共开展了52项离散选择实验，绝大多数研究（43项，83%）关注肿瘤患者治疗偏好，40%（21项）研究关注医疗服务提供者偏好选择。

美国最多（20项），我国仅有3项；瘤种涉及广泛（16种），肺癌和乳腺癌等常见高发癌症最多。纳入文献调查的样本量从84-722不等；调查工具均为问卷；调查方式以网络调查最为常见。

图1 DCE研究年度变化

图2 DCE研究国家分布

图3 DCE研究瘤种分布

肿瘤治疗“离散选择实验”设计特征

研究将纳入文献的属性归类为结果、过程及成本三个维度。各维度下有效性主要指参与方案可能带来的获益，安全性主要是指参与方案可能带来的风险，成本主要指自付费用。

结果显示，几乎所有研究都包含了结果维度，安全性的累计频次最高，达到了152次；在属性层面，大部分研究属性数量集中在5-7个（36项，69%）。

另外，纳入研究通常表现为包含3个安全性、2个有效性、1个给药方式及1个成本。

表1 DCE设计特征概况

肿瘤治疗方案选择受哪些因素影响

研究提示，虽然生活质量、等待时间及医院和医生三种属性出现的频次较低，但纳入研究中分别有88%（n=7）、80%（n=4）、100%（n=4）提示对治疗偏好有显著性影响。

另外，75%（n=114）、 73%（n=56）在安全性和有效性上有显著作用。

研究表明结果维度是三类维度中最重要的(84%)，其中有效性有31次；成本属性有6次被认为是最重要的，而过程维度在研究中只有2次被认为最重要。

图4 研究各属性显著性分析结果汇总

图5 最重要属性的统计

医生vs患者对治疗方案选择

整体而言，患者和医疗服务提供者在肿瘤治疗偏好选择方面关注的因素比较一致。不论是基于属性显著性评价结果还是最重要属性评价结果，有效性和安全性都是患者和医疗服务提供者治疗方案选择的关键考量。

分别有67%、64%的研究提示患者和医疗服务提供者认为有效性最重要；在安全性和成本方面，患者和医疗服务提供者的观点较为相似；对比发现，分别有1项研究表明患者认为给药方式和等待时间最重要。

图6 研究调查对象各属性显著性分析对比

图7 研究调查对象最重要属性对比

参考文献

祝琦, 黄慧瑶, 房虹, 等. 基于离散选择实验的肿瘤治疗偏好研究：全球系统综述[J]. 医学与社会.【已于2021年6月28日为《医学与社会》收录】

排版编辑：肿瘤资讯-亚楠

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