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精准GIST靶向药物落地海南博鳌，点燃GIST患者希望之光

2021年03月12日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

胃肠道间质瘤（GIST）是首个靶向治疗获得成功的实体瘤种，基因检测技术的发展和新药的研发，正在使GIST治疗走向精准靶向治疗之路。2020年1月，阿伐替尼获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST成人患者，成为GIST领域第一个精准靶向药物。目前，阿伐替尼虽然尚未在中国上市，但已能在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区可及。借2021年3月7日基石药业主办第一届GIST高峰论坛之机，【肿瘤资讯】特别邀请到上海交通大学医学院附属仁济医院曹晖教授、河北医科大学第四医院李勇教授和海南省人民医院周卫平教授，就GIST的精准治疗发展方向和精准GIST靶向药物阿伐替尼海南可及的意义进行访谈。

曹晖

博士，主任医师，博士生导师，外科学二级教授

上海交通大学医学院附属仁济医院外科教研室主任兼大外科主任
仁济医院医学伦理委员会主任委员、胃肠外科主任、住院医师规范化培训基地主任、原普外科主任
中华医学会外科学分会胃肠外科学组委员
中华医学会肿瘤学分会胃肠学组委员
中国医师协会外科医师分会胃肠间质瘤诊疗专委会主任委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专委会副主任委员
中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会副主任委员
上海医学会普外科专委会副主任委员

李勇

主任医师，硕士及博士研究生导师

河北医科大学第四医院外三科二级教授

中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会主任委员
中国抗癌协会理事
中国抗癌协会肿瘤营养与支持治疗专业委员会常务委员
中国临床肿瘤学会胃肠间质瘤专家委员会常务委员
中国医师协会肿瘤防治规范化培训工作委员会常务委员
中国医师协会外科医师分会肿瘤外科医师分会常务委员
中国医师协会外科医师分会MDT专委会常务委员
中国抗癌协会胃癌专业委员会委员

周卫平

主任医师，教授

海南省人民医院胃肠外科科主任
中华医学会外科分会结直肠癌学组委员
中华预防医学会肿瘤预防与控制专业委员会委员
《中华转移性肿瘤杂志》编委
国际肝胆胰协会中国分会转移性肝癌专业委员会常务委员
中国医师协会外科医师分会上消化道外科医师委员会委员
中国研究型医院学会肠外肠内营养学专业委员会委员
中国医师协会外科医师分会加速康复外科专家委员会委员
中国医促会神经内分泌肿瘤分会委员
中国抗癌协会大肠癌专业委员会肝转移学组委员
中国中西医结合学会大肠肛门病专业委员会腔镜内镜专家组委员
海南省抗癌协会理事长
海南省抗癌协会大肠癌专业委员会主任委员
海南省医学会肿瘤分会副主任委员
海南省医师协会外科分会常务委员
海南省抗癌协会胃癌专业委员会常务委员
《手术》电子杂志结直肠癌外科编委

精准治疗是趋势，基因检测前置是关键

曹晖教授：GIST是首个实现靶向治疗的实体瘤，伊马替尼的成功应用，开启了GIST靶向治疗的新时代。此后，舒尼替尼和瑞戈非尼相继获批二线和三线治疗，总体的临床获益都非常成功。

目前在我们国家，晚期GIST仍然以分线治疗为主，但其实不同基因突变类型的GIST对靶向治疗的敏感性有显著差异。如伊马替尼对KIT外显子9突变的疗效就劣于KIT外显子11突变，而对PDGFRA外显子18 突变，特别是D842V突变者，伊马替尼原发耐药；KIT外显子17、18突变者，舒尼替尼疗效不佳；KIT外显子13突变者，瑞戈非尼疗效不佳。因此我们需要根据驱动基因类型选择精准的靶向药物进行治疗，靶向治疗前的基因检测就显得非常重要。阿伐替尼是针对KIT和PDGFRA活化环突变的高选择性药物，其问世开启了GIST的精准治疗时代，而精准治疗的前提是精准检测。但目前，GIST的基因检测普及性还不高。

规范病理检测，加速新药研发，助力GIST精准治疗走向新高度

李勇教授：GIST是一个特殊的瘤种，主要原发于腹腔内，其临床生物学特性可以表现为良性过程，可以表现为潜在恶性，也可以表现为恶性。在GIST的整个治疗过程中，会经历腹腔内手术、靶向治疗，转移、复发，再靶向治疗或者手术，肿瘤的进展基本局限于腹腔内并反复复发，少有腹腔外的侵犯，这种特点就决定了手术与靶向药物有机结合治疗的有效性。我认为在不远的将来，GIST有可能会成为实体肿瘤中能被靶向治疗药物完全治愈的典范。

近二十年来，GIST领域研究取得了长足的进步，诊断和治疗进展日新月异。但目前在诊断方面，仍然存在着一些缺憾，主要是临床上GIST的基因检测率不高，究其原因，一是临床医生对基因检测的目的和意义的认识度或者接受度不高；二是有些医院的病理检测不规范，导致最后可用于基因检测的组织标本量不够；三是某些部位的组织标本难以获取，特别是术前需要降期转化治疗者，组织标本的获取还是有一定的难度。治疗方面，虽然GIST是实体肿瘤中分子靶向治疗成功的典范，但靶向治疗目前还是采用传统的分线治疗模式，并没有根据基因检测结果采取有针对性的精准治疗，基于基因分型的精准治疗有待推广普及。

在今后的临床工作中，希望能够增加GIST的基因检测率，规范病理检测，也期待更多靶向新药问世，助力GIST精准治疗走向新高度。

阿伐替尼落地海南博鳌乐城，惠及众多中国患者

曹晖教授：2020年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布后，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用，这一政策将使中国患者能够以较低的成本使用全球领先的创新药物，提高药物可及性。博鳌乐城作为海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设的重要先行区，致力实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。 2020年8月，阿伐替尼落地海南博鳌乐城，使中国患者能够同步使用全球首款针对PDGFRA外显子18突变GIST的精准靶向药物，为中国GIST患者提供了更多的选择余地，也使医生有了更多救治患者的武器。

期待在不久的将来，阿伐替尼能在中国上市，并启动相关的患者援助支持项目，我们要借鉴一线二线药物在GIST患者当中曾经走过的成功之路，使这样一款精准高效的GIST靶向药物能够真正惠及中国GIST患者，使患者在更好的可及性前提下得到更大的获益。

周卫平教授：众所周知，GIST是小病种，也是靶向治疗成功的典范。但对于PDGFRA外显子18特别是D842V突变的患者，既往无有效药物治疗，直至阿伐替尼问世，2020年该药获美国FDA批准用于不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V）突变GIST成人患者的治疗，但国内尚未获批。在等待国内上市的这段时间，患者的肿瘤负荷在不断加重，即使患者的病情能够等到阿伐替尼上世，过重的肿瘤负荷也会影响患者生存。现在阿伐替尼已在海南博鳌可及，解决了患者的燃眉之急，阿伐替尼不仅延长患者生存，对于不可切除的患者，阿伐替尼凭借其高客观缓解率，也有可能使不可切除转化为可切除，重新获得手术机会。这对患者来说意义重大。

以点带面，知识下沉，学术交流推动GIST规范诊疗

李勇教授：本次会议是由基石药业主办的第一届GIST高峰论坛，会议特点可以用“高大全”三字概括。专家水平高，内容覆盖全，专业覆盖广，国内外顶级学者线上线下汇集，聚焦前沿进展，强调指南规范，倡导个体化精准治疗和多学科团队协作。与会专家围绕GIST诊疗难点和热点进行了深入的探讨，相信本次会议将对推动我国GIST规范诊疗起到非常有意义的作用。医药研发企业与全国GIST专家的合作将会迎来GIST诊疗的春天。

周卫平教授：本次GIST会议采用了线上线下相结合和四地联动的形式，海南这次很荣幸成为分会场之一。这次会议的级别很高，邀请到了国内顶尖的GIST专家，还有国际著名的GIST专家Michael Heinrich教授。从病理到规范指南再到临床，与会专家有精彩的分享和深入的探讨，传递了最前沿的诊治理念，以点带面，知识下沉，对于推动海南当地的学术交流、规范GIST诊疗大有裨益。

责任编辑：Jelly
排版编辑：Alissa