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【十年共谱,续写C+新生】表观遗传治疗引领变革,勾勒血液肿瘤治疗新未来

01月05日
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

2025年12月31日,“2025表观遗传成果年终荟萃——暨辞旧迎新论坛”于线上圆满召开。本次论坛以国产原研HDAC抑制剂西达本胺为核心议题,汇聚国内血液肿瘤领域顶尖专家学者,系统梳理了西达本胺在淋巴瘤、白血病等血液肿瘤领域十年来的研究成果及2025年度最新临床进展,并就表观遗传治疗的前沿机制与临床应用策略展开深入探讨。


本次论坛聚焦西达本胺的临床应用与基础研究,采用专题报告与专家讨论相结合的学术交流形式,围绕经典霍奇金淋巴瘤(cHL)、外周T细胞淋巴瘤(PTCL)、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、急性白血病展开深入研讨,全面展示了中国学者在表观遗传肿瘤治疗领域的原创性研究成果与临床实践经验。

主席团聚力启幕,共话原创新药发展新征程

论坛开幕式系统回顾了西达本胺的研发历程与临床成就。作为华人科学家归国自主原研的1.1类新药,西达本胺凭借选择性抑制HDAC亚型的独特作用机制,展现出广谱抗肿瘤效应。近年来,该药连续获得国家药品监督管理局(NMPA)适应症批准,并被纳入国家医保目录及《CSCO淋巴瘤诊疗指南》Ⅰ级推荐。2025年,共有18项西达本胺相关研究入选美国血液学会(ASH)年会口头报告,其临床价值获得国际学术界广泛认可。

北京大学肿瘤医院朱军教授、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)王建祥教授、山东大学齐鲁医院侯明教授、中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院黄慧强教授、天津医科大学肿瘤医院张会来教授共同组成大会主席团致开幕词。大会主席们在致辞中一致肯定西达本胺十年来的临床价值与研究成果,认为其是中国原创新药从研发到临床转化的成功范例,充分体现了国内学者在表观遗传治疗领域的原创性探索。专家们预祝论坛圆满成功,并期待新的一年该领域取得更多突破性进展。

表观免疫机制解析,奠定联合治疗理论基础

在开幕致辞后,论坛正式进入学术报告环节。首个专题报告由浙江大学医学院附属第二医院钱文斌教授主持,解放军总医院韩为东教授作题为《表观免疫抗肿瘤疗法的建立与机制解析》的专题报告。韩为东教授系统阐述了表观遗传药物与免疫治疗联合的作用机制及临床实践,提出“表观免疫治疗学”核心理念,强调低剂量表观遗传药物是实现免疫增效的关键。研究团队以cHL为模型,构建DP、CDP等治疗策略,在难治性病例中取得总缓解率(ORR)94%、完全缓解(CR)率50%的疗效,中位无进展生存期(PFS)达29.4个月。研究同时揭示了RUNX3、NOX等关键分子的调控作用,证实西达本胺可增强免疫治疗疗效、逆转免疫抵抗,并对髓系细胞具有训练免疫效应,为表观遗传药物的多靶点作用机制提供了新证据。

随后,北京大学第三医院景红梅教授与湖南省肿瘤医院周辉教授共同主持“专家视角:表观免疫组合场景”讨论环节,北京协和医院张薇教授、重庆大学附属肿瘤医院刘耀教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院隗佳教授、西部战区总医院范方毅教授参与研讨。专家们围绕PTCL表观治疗疗效不佳的原因、CD30 CAR-T细胞治疗与表观免疫治疗的联合应用、西达本胺在艾滋病相关淋巴瘤中的治疗潜力,以及与不同靶点CAR-T细胞治疗联合的增效机制等问题展开深入交流。

PTCL全程探索,西达本胺彰显全周期治疗价值

在山西省肿瘤医院苏丽萍教授主持本环节,吉林大学白求恩第一医院白鸥教授作题为《PTCL:西达本胺全线探索与2025最新进展》的专题报告。针对PTCL病理异质性高、传统化疗疗效有限的临床难题,白鸥教授系统介绍了西达本胺在该领域全周期治疗的探索成果。研究显示,西达本胺联合方案在初治滤泡辅助T细胞淋巴瘤、血管免疫母T细胞淋巴瘤中实现ORR 100%,CR率达95%以上;在原发中枢神经系统PTCL中,CR率达72%,预估两年PFS为68%;在复发难治患者中亦显著提升救治效果。此外,西达本胺在巩固维持治疗中可促使部分缓解向CR转化,延长患者生存期,在造血干细胞移植预处理中也展现出良好疗效,为PTCL治疗提供了多元化新策略。

接着,南京医科大学第一附属医院(江苏省人民医院)范磊教授主持“专家视角:PTCL全程管理”讨论环节,浙江大学附属第一医院俞文娟教授、郑州大学第一附属医院张旭东教授、康复大学青岛中心医院王玲教授参与研讨。专家们围绕西达本胺在中枢淋巴瘤中的脑脊液浓度、PTCL维持治疗时长、在双表达B细胞淋巴瘤维持治疗中的应用,以及与EZH2抑制剂联合使用的剂量选择等临床关键问题展开交流,为PTCL全程诊疗方案的优化提供了具体参考。

DLBCL领域突破,改写双表达亚型一线治疗格局

第三场学术报告环节由复旦大学附属中山医院刘澎教授主持,中山大学肿瘤防治中心蔡清清教授作题为《HDAC抑制剂在DLBCL领域2025年进展》的专题报告。蔡清清教授重点介绍了西达本胺在DLBCL领域的2025年度核心突破。全球首个针对初治双表达DLBCL的随机三期注册临床研究(DEB研究)结果显示,西达本胺联合阿妥珠单抗方案显著提升患者CR率,延长无事件生存期(EFS),降低死亡风险23%。基于该研究成果,该方案获得《CSCO淋巴瘤诊疗指南》一线一级推荐,改写了双表达DLBCL的一线治疗格局。此外,西达本胺在表观遗传突变型、乙肝病毒相关、BTK抑制剂耐药的DLBCL患者中也展现出良好疗效,为不同亚型DLBCL的治疗提供了新路径。

随后,四川大学华西医院邹立群教授主持“专家视角:DLBCL无双之境”讨论环节,上海交通大学医学院附属瑞金医院王黎教授、河北医科大学第四医院刘丽宏教授、大连医科大学附属第二医院王小波教授、苏州大学附属第一医院曲昌菊教授参与研讨。专家们高度认可DEB研究的临床价值,围绕双表达DLBCL与表观遗传突变的相关性、西达本胺改善BTK抑制剂耐药的机制,以及与CAR-T细胞治疗联合应用潜力等问题展开探讨。

急性白血病应用拓展,全环节提升疗效与安全性

解放军总医院窦立萍教授主持最后一个环节,苏州大学附属第一医院薛胜利教授作题为《西达本胺急性白血病领域2025年应用进展》的专题报告。薛胜利教授系统梳理了西达本胺在急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)领域的2025年度最新研究成果。研究显示,西达本胺联合阿扎胞苷、维奈克拉的双表观预激方案在诱导治疗中展现出显著优势,相较传统“7+3”方案,ORR提升至98%~99%,安全性更高,在中高危AML患者中疗效尤为突出。在维奈克拉联合阿扎胞苷方案无效患者中,加用西达本胺(VAC方案)显著提升再诱导缓解率,为克服维奈克拉耐药提供了新策略。在早期前体T淋巴细胞白血病中,该方案实现ORR92%。此外,西达本胺在造血干细胞移植的桥接治疗、预处理及维持治疗全环节均展现重要价值,双表观维持方案显著降低高危患者复发率,提升长期生存率。

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)王迎教授主持接下来的“专家视角:LEU联合有爱”讨论环节,南方医科大学南方医院周红升教授、陆军军医大学第二附属医院高蕾教授、四川大学华西医院季杰教授、南方医科大学珠江医院黄睿教授等参与研讨。专家们围绕西达本胺在移植前桥接与移植后维持的相关性、维持治疗的获益亚组、双表观维持治疗的血液学毒性,以及在ALL中的应用探索等问题展开交流,充分肯定了西达本胺在急性白血病全诊疗环节的治疗价值。

聚智汇力,共绘表观遗传治疗新图景

朱军教授在最后的总结中指出,西达本胺的十年发展实现了从单病种到多病种、从后线到一线的临床应用拓展,推动了表观遗传治疗与免疫治疗、靶向治疗、造血干细胞移植等手段的深度融合,初步形成了具有中国特色的表观免疫治疗体系。他期望国内同道在新的一年继续以临床问题为导向,深化西达本胺的临床应用与基础研究,加强国际多中心合作,让中国原创新药惠及更多肿瘤患者。

本次论坛为国内血液肿瘤领域专家学者搭建了高水平的学术交流平台,全面展示了西达本胺在血液肿瘤领域的十年突破与2025年度最新进展,为2026年表观遗传治疗的科学研究与临床实践奠定了坚实基础。未来,依托国内学者的深入探索,西达本胺将继续深耕血液肿瘤领域,在精准治疗、协同治疗方面不断突破,为全球肿瘤患者带来更多生存希望。

责任编辑:Grady
排版编辑:TanRongbing