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获批快讯 | 国内首个!NMPA批准创新药匹米替尼上市,填补TGCT治疗空白

12月22日
整理:肿瘤资讯

2025年12月22日,国家药品监督管理局(NMPA)官网显示,NMPA通过优先审评审批程序,批准默克雪兰诺(北京)医药有限公司申报的1类创新药盐酸匹米替尼胶囊(商品名:贝捷迈)上市,该药用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。

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TGCT, 既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS),是一种罕见的局部侵袭性肿瘤,可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬及活动功能受限,严重影响患者的日常活动能力和生活质量。若不进行治疗或病情复发,可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。

匹米替尼是由和誉医药研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子-1受体(CSF-1R)抑制剂,也是NMPA首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。此次获批是基于全球III期 MANEUVER 的研究结果。该研究先后在今年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会、欧洲内科肿瘤学会(ESMO)大会以及结蹄组织肿瘤学(CTOS)年会上公布重要数据。

研究结果显示,在针对TGCT的系统性治疗中,在第25周时,基于RECIST v1.1标准,经盲态独立审查委员会(BIRC)评估的主要终点结果显示,匹米替尼的客观缓解率(ORR)相较安慰剂具有统计学显著性的临床改善(54.0% vs. 3.2%;p<0.0001)。同时,多个与患者日常生活功能密切相关的次要终点亦显示出兼具临床意义与统计学显著性的改善,包括相对关节活动范围的提升(p=0.0003)、身体功能的改善(基于身体功能量表PROMIS-PF评估,p=0.0074),以及最严重僵硬(p<0.0001)和最严重疼痛(p<0.0001)的显著减轻。在中位随访时间14.3个月时,依据RECIST v1.1标准评估,自研究起始即接受匹米替尼治疗患者的ORR持续提升至76.2%(95% CI: 63.8, 86.0)。安全性方面显示,匹米替尼展现出良好的耐受性,未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象。

责任编辑:古木
排版编辑:古木


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