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2025国家临床研究专家队指南巡讲｜邓艳红教授：研究者发起的临床试验（IIT）——推动肠癌诊疗发展的重要力量

11月15日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年10月31日，由杭州东方临床肿瘤研究中心主办，同济大学附属东方医院承办的“2025国家临床研究专家队指南巡讲义诊·上海站”会议在上海隆重召开。此次会议旨在推动中国抗肿瘤新药从“跟跑”跃入“领跑”，破解转化医学能力不均、患者新药可及滞后、支付体系暂未同步三大壁垒，提升全国临床研究水平与基层规范化诊疗能力。会议期间，【肿瘤资讯】有幸采访到了中山大学附属第六医院的邓艳红教授，请其结合丰富的临床研究经验，深入探讨研究者发起的临床试验（IIT）的独特优势，分享实践案例，为有志于开展高质量IIT研究的年轻医生提供了宝贵的指导建议。

邓艳红

二级教授、主任医师、博士生导师、博士后合作导师
国家自然科学杰出青年基金获得者
中山大学附属第六医院副院长，肿瘤科学科带头人，国家药物临床试验机构主任
中山大学医学院肿瘤教研室主任
中国抗癌协会整合肿瘤学分会副主任委员
中国抗癌协会大肠癌科普专委会副主任委员
中国临床肿瘤学会结直肠专家委员会常委
广东省医学会肿瘤学分会副主任委员
广东省研究型医院学会秘书长
广东省南方肿瘤临床研究学会副会长
以第一/通讯作者在J Clin Oncol (4篇)，Cancer Cell，Lancet Gastroenterol & Hepatol，Lancet Oncology， Clin Cancer Res等高水平期刊发表论文70余篇

IIT：弥合新药研发与临床精细化应用鸿沟

邓艳红教授：研究者发起的临床研究（IIT）确实扮演着越来越重要的角色。在既往新药相对较少的阶段，我们就需要通过IIT去探索不同药物组合或老药的潜在疗效；在药物研发蓬勃发展的今天，IIT仍然至关重要。在很多情况下，一个新药在某个适应症（如胃癌或肠癌）上，可能仅通过一两项大型临床研究证明了其有效性。但在获批之后，围绕该药的诸多问题，例如哪些是获益的富集人群、如何通过联合治疗进一步提高疗效等，均需要我们研究者发起IIT加以探索。这是因为新药企业更侧重于研发新品种、新领域和新适应症。一旦药物拿到了适应症，企业可能不会再进行更细化的探索。此时，IIT就在其中发挥着非常重要的补充作用。

在药物治疗方面，全球范围内有诸多重要的IIT研究，例如探索左右半结肠癌的疗效差异、三药组合方案等。除了药物，关于手术技术的探索也需要IIT来完成。因此，IIT对于消化道肿瘤未来诊疗的发展，将起到愈发重要的作用。

PICC研究：从临床个案到dMMR肠癌新辅助治疗模式的革新

邓艳红教授：今天在讲座中分享了两项我们团队开展的IIT研究案例，在此想分享其中之一的PICC研究。这项研究的设计与开展，是基于国内外的研究动态以及两个非常特别的个案。该研究主要探索了免疫单药在错配修复缺陷（dMMR）肠癌中的新辅助治疗疗效。

我们团队一直在关注直肠癌新辅助治疗领域，并且在研究中发现，dMMR肠癌对传统放化疗基本不敏感，肿瘤退缩非常有限，几乎没有患者能达到肿瘤的病理完全缓解（pCR）。与此同时，国际上发现在晚期dMMR肠癌中，单药免疫治疗可获得40%左右的有效率。

而我们率先将这种关联性应用到术前新辅助治疗中，最初是源于两个特殊的个案。一例患者肿瘤巨大，且非常年轻（20多岁），他拒绝放化疗；另一例患者的肿瘤位于肛门口，其在使用放化疗完全无效后，也尝试了免疫治疗。这两例个案获得了出乎意料的疗效：一例患者术后病理提示肿瘤完全消失；另一例患者临床上肿瘤完全消失，甚至无需手术。这给了我们极大启发，我们猜想免疫治疗在新辅助阶段的效果可能优于晚期。因此，我们开展了后续研究，探索新辅助免疫治疗在dMMR肠癌中的具体疗效。同时，我们也探索了基础研究，如炎症调节剂与免疫治疗的联合效果。

结果令人振奋，单药治疗组pCR率达到65%，联合治疗组pCR率更是高达88%。经过三年随访，所有患者（100%）获得了长期生存。这项研究虽然样本量小，但疗效是划时代的提高。因此，它很快改变了临床指南和实践。我认为，从临床病例出发去探索IIT，是一个巨大的宝库。这类研究企业不一定会做，但它确实带来了非常重大的临床发现。

未来展望：青年医生应找准方向、坚持领域、善用资源、加强合作

邓艳红教授：正如我反复提到的，IIT研究未来的作用会越来越重要，因为现在新药和新领域发展得非常快。对年轻医生而言，现在机会良多。20年前，我们与国际差距巨大，很多药物国内没有，开展研究很困难。但今天，我们的诊疗已基本处于国际一流水平，有很多IIT方向可以探索。

在重点方向上，以我自己在做的领域为例，新辅助治疗即是一个非常好的探索方向。新辅助治疗领域未来的决策将发生革命性改变。过去认为“新辅助”是辅助手术，但随着疗效提高，它未来可能从辅助地位转变为“主导”甚至“根治”的地位。此外，在晚期患者中，我们也可以探索不同方案、不同治疗手段，以及多学科综合诊疗（MDT）的整合，力求让更多患者获得治愈机会。

至于具体如何做，我有以下几点建议。首先，找准并坚持领域。现在的竞争比较激烈，年轻医生首先要找准自己关注的领域，要坚持了解该领域的国内外研究动态，以确定研究方向并坚持下去，这一点非常重要。再者，善用临床资源。要利用好宝贵的患者资源。我们的很多研究灵感来自于个案或少数患者案例，因此一定要善用临床资源和临床思维。最后，重视多方合作。要重视合作，包括不同中心之间、不同研究者之间、不同学科之间的合作，乃至与企业界的合作。这将有助于年轻医生更好地尝试和开展高质量的IIT研究。

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-小编