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【2025 ASCO】RARE CANCER1：尼洛替尼联合紫杉醇治疗罕见实体瘤显示令人鼓舞的疗效

05月23日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

专场：【Rapid Oral Abstract Session】Developmental Therapeutics—Molecularly Targeted Agents and Tumor Biology

摘要号：3015

原标题：Phase 2 evaluation of the nilotinib-paclitaxel combination in patients with rare solid tumors: Rapid analysis and response evaluation of combination anti-neoplastic agents in rare tumors trial 1 (RARE CANCER 1).

尼洛替尼-紫杉醇联合治疗罕见实体瘤患者的2期结果：罕见肿瘤联合抗肿瘤药物试验1（RARE CANCER1）的快速分析和疗效评估。

第一作者：Sarah Shin，国家癌症研究所

背景

罕见肿瘤是一类异质性癌症，治疗方案有限，疗效不佳。为了解这一极具挑战性的群体对新型治疗方案的疗效，研究人员开发了罕见肿瘤患者异种移植模型，用于筛选抗癌药物组合。

基于这些临床前数据，美国国家癌症研究所（NCI）发展治疗诊所设计了一系列II期临床试验，以评估针对罕见肿瘤患者的新型联合疗法。RARE1是该系列的首例试验，评估了尼洛替尼-紫杉醇联合疗法。

此前开展的一项I期研究（NCT02379416）近期已确定该联合疗法的推荐II期剂量（RP2D）和有希望的临床疗效，包括3例患者（2例成人颗粒细胞卵巢肿瘤[AGCOT]，1例子宫内膜癌）确认的部分缓解（PR）和1例未确认的部分缓解（肛门癌）。鉴于这种临床经验和在罕见肿瘤模型中的临床前活动，RARE1（NCT04449549）旨在评估尼洛替尼和紫杉醇组合对罕见难治性实体瘤的反应和作用机制。

方法

符合RARE CARE定义的罕见肿瘤患者按RP2D方案治疗：尼洛替尼，300mg，每日两次口服，紫杉醇80mg/m2，静脉注射，第1、8和15天，28天为一个周期。疗效评估采用RECIST v1.1标准。在多个时间点采集组织活检样本和研究血液样本，进行药效动力学和基因组学分析。

结果

截至数据分析，本研究共纳入31例患有各种罕见癌症的患者。在30例可评估的患者中，2例（7%）已确认部分缓解（PR）：1例尤文氏肉瘤患者和1例卵巢透明细胞癌患者，分别完成了12个和11个疗程（C）。15例（50%）患者的最佳疗效为疾病稳定（SD），其中5例（17%）患者病情稳定时间延长：1例巨细胞瘤（AGCOT）（23+C），1例睾丸胚胎性横纹肌肉瘤（22C），1例非子宫平滑肌肉瘤（21C），1例唾液腺癌（12C）和1例壶腹部腺癌（6C）。总体而言，完成的中位疗程数为2（范围：0-23），中位无进展生存期为3.8个月。未发生意外的治疗相关不良事件。未观察到3-4级周围神经病变。

结论

尼洛替尼-紫杉醇联合疗法治疗罕见肿瘤患者的初步临床结果显示出令人鼓舞的疗效。为进一步评估该联合疗法的疗效及其潜在作用机制，目前患者入组主要针对此前已证实有效的四种肿瘤类型：尤文氏肉瘤、卵巢透明细胞癌、卵巢上皮性巨结肠型卵巢癌（AGCOT）和肛门癌。药效动力学和基因组学分析也正在进行中。

责任编辑：肿瘤资讯-Yuno
排版编辑：肿瘤资讯-HYF