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获批快讯 | 阿思尼布获得NMPA批准用于治疗新诊断费城染色体阳性慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者

05月15日

来源：诺华官网

2025年5月14日，诺华（Novartis）宣布盐酸阿思尼布片（asciminib）的上市申请已获得中国药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。

阿思尼布是针对BCR-ABL1激酶的新型变构抑制剂，采用了与传统酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）不同的作用机制，结合于靶蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）——一种变构位点，通过改变蛋白构象以实现对靶蛋白的抑制。与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，有望解决CML后线治疗中TKI耐药和不耐受问题。截至目前，该药物也是全球唯一获批的STAMP抑制剂。

此次阿思尼布的获批是基于关键性3期ASC4FIRST试验数据，阿思尼布在疗效、安全性和耐受性方面均展现出优异表现。研究结果显示，在新诊断患者中，与研究者选择的第一代或第二代TKIs治疗方案相比，接受阿思尼布治疗的患者在第96周达到主要分子学缓解（MMR；即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%）的人数比例较对照组显著提升（74.1% vs 52.0%）。缓解速率方面，接受阿思尼布治疗的患者达到MMR的中位时间仅24周，比对照组缩短12~24周。同时，深度分子学反应（DMR）实现率达到对照组的2倍，充分验证了阿思尼布实现更快、更深缓解的疗效。

在此项研究中，阿思尼布也表现出了良好的安全性。与第一代和第二代TKIs相比，阿思尼布>3级不良事件的发生率更低，因不良事件导致的治疗终止风险减少一半以上。得益于更好的耐受性，在96周的观察期内，接受阿思尼布治疗的患者有近80%仍持续在一线获益，而对照组只有60%持续在一线治疗。

参考文献

[1]诺华创新药物信倍立®（盐酸阿思尼布片）在华获批，开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代. Retrieved May 14，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/rUfmLgmBJhFucNpgf21QBQ

[2]Cortes JE, Hochhaus A, Hughes TP, et al. Asciminib Continues to Provide Superior Efficacy and Favorable Safety and Tolerability vs Tyrosine Kinase Inhibitors In Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia in ASC4FIRST: Week 96 Update. Presented at: 66th ASH Annual Meeting & Exposition; December 7 – 10, 2024; San Diego, CA.