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从罗特西普核心研究，洞见β-地贫治疗新趋势

04月22日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

对于β-地中海贫血（以下简称“β-地贫”）治疗，既往手段较为局限。部分患者高度依赖长期规律输血以维持生命，但随之而来的铁超负荷、血源紧张等问题不断加剧，严重影响治疗的持续性与有效性。过去由于缺乏创新治疗手段，许多患者难以坚持规范化治疗，最终导致多系统并发症甚至多器官不可逆性损伤，给患者自身、家庭乃至社会造成沉重负担。因此，临床对更安全、有效的创新药物的迫切需求，已成为改进治疗的关键突破口。

2022年1月，全球首款红细胞成熟剂——罗特西普（Luspatercept）在中国获附条件批准，用于治疗需定期输注红细胞、且24周内输注不超过15单位的β-地贫成人患者。作为十余年来治疗β-地贫领域的重要突破，罗特西普通过促进晚期红系细胞成熟，提升血红蛋白水平，显著降低患者输血负担、改善贫血症状。

随着红细胞成熟剂在临床中的逐步应用，提升临床医生对该类创新疗法的认知，并推动其在β-地贫治疗中的规范化、标准化应用，将在提升治疗效率、减轻患者负担、优化疾病管理等方面发挥重要作用，也为地贫患者带来更多长期改善的希望。

罗特西普独辟蹊径，为β-地贫治疗带来新希望

造血干细胞移植虽是当前唯一有可能根治β-地贫的方法，但受限于供者配型成功率低、患者年龄与身体条件要求高等因素，仅有少数患者能够受益。对于绝大多数无法接受移植的重型或输血依赖型（TDT）成人患者而言，仍需终身依赖规律的输血与祛铁治疗维持生命与生活质量。

然而，长期输血不仅易导致铁过载，增加心、肝等脏器损伤风险，同时血源紧张、治疗依从性差、经济负担重等问题日益突出，严重影响患者预后及社会资源配置。因此，针对β-地贫的现状，临床对机制新颖、疗效明确的创新药物的需求日益迫切。

罗特西普作为一款靶向红细胞成熟过程的全新药物，为β-地贫治疗开辟了新的方向。其通过选择性结合TGF-β超家族配体，抑制异常激活的Smad2/3信号通路，从而改善β-地贫患者的无效造血，促进晚期红系祖细胞成熟，提升红细胞生成效率。该机制不仅有助于提高血红蛋白水平，还可显著减少输血负担，降低对祛铁治疗的依赖，进而改善患者的治疗依从性和生活质量。

随着罗特西普在中国的逐步应用，这一创新机制有望为无法移植的TDT患者群体带来更加安全、便捷和长期可持续的治疗选择，为缓解“终身输血困境”提供切实可行的新路径。

罗特西普核心研究长随访结果

彰显临床与社会双重价值

创新药物的临床转化基础，离不开坚实的循证医学证据支持。BELIEVE研究作为罗特西普治疗TDT成人患者的核心注册研究，已在结果中明确证实该药可显著降低患者对输血的依赖。2025年The Lancet Haematology发表的BELIEVE研究的最终结果证实了罗特西普长期治疗的疗效及安全性^[1]。

研究结果显示，罗特西普组的中位治疗时间为153.6周，随访期间罗特西普组患者的输血需求持续减少：从第97周到第144周，罗特西普组患者的平均红细胞（RBC）输注减少了6.2个单位；从第145周到第192周，罗特西普组患者的平均RBC输注减少了6.4个单位。相较之下，安慰剂组患者输血需求并未显著减少。罗特西普组中，77%的患者在任意12周期间输血负担减少≥33%，52%的患者在任意24周期间输血负担减少≥50%。这些在任意12周期间输血负担减少≥33%的患者，其输血负担减少应答的中位持续时间为586天（约1.6年）。此外，罗特西普长期治疗耐受性良好，未报告新的安全性问题；研究期间罗特西普组未观察到恶性血液肿瘤，也未报告癌前病变。

图：治疗结束前任意12周或24周期间的RBC输血负担减轻情况

整体而言，BELIEVE研究的长期随访结果不仅强化了罗特西普在TDT治疗中的临床地位，也为其在真实世界中的长期应用提供了科学依据。从宏观层面看，该药有效降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，有望改善患者生活质量，减轻家庭与社会的医疗负担，彰显出临床效益与社会价值并重的治疗潜力。

小结

创新药物罗特西普的成功上市，打破了中国β-地贫领域长期缺乏新药的局面，标志着这一罕见病治疗迈入全新阶段。其独特的作用机制不仅为患者提供了新的治疗选择，也增强了他们坚持规范化治疗的信心，为提升患者生活质量带来切实的希望。我们有理由相信，在多方合力推动下，中国β-地贫患者终将扫清治疗障碍、走出困境，迎来更健康、更有尊严的新生活。

参考文献

[1] Cappellini, Maria Domenica et al. Long-term efficacy and safety of luspatercept for the treatment of anaemia in patients with transfusion-dependent β-thalassaemia (BELIEVE): final results from a phase 3 randomised trial. The Lancet Haematology, Volume 12, Issue 3, e180 - e189. DOI: 10.1016/S2352-3026(24)00376-4

2007-CN-2500041

责任编辑：肿瘤资讯-李
排版编辑：肿瘤资讯-niko

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